雷珠单抗用于镰状细胞视网膜病变的新生血管形成

在美国，大约 10% 的非裔美国人有异常的血红蛋白基因。 大约 8% 的非裔美国人是血红蛋白 S 杂合子。在美国，镰状细胞性贫血主要发生在黑人人群中，大约 0.2% 的非裔美国儿童患有这种疾病。 它也可能与其他血红蛋白病有关。 由于预期寿命缩短，成年人的患病率较低。 系统地，镰状细胞性贫血变异 (SS) 产生最多的症状。 对于眼睛，镰状细胞病突变 (SC) 产生的影响最大。 总体而言，镰状细胞性状表达 (AS) 产生的并发症最少。

• 在 SC 或 SThal 患者中，增殖性镰状细胞视网膜病变的发生率分别为 33% 和 14%。
• 增殖性镰状细胞视网膜病变是镰状细胞病患者视力丧失的主要原因。

对于镰状细胞性视网膜病变，常用的治疗方式包括激光视网膜光凝术、视网膜冷冻疗法和玻璃体切除术/膜切除术，具体取决于疾病的严重程度。 最有效且术后并发症最少的治疗方式似乎是散射激光视网膜光凝术。

贝伐珠单抗的单个案例研究被发现在单次注射后可有效地在短期内抑制新生血管形成并改善视力。 需要进一步研究雷珠单抗。

最近的临床试验（Marina 和 Anchor）表明，雷珠单抗可有效治疗伴有年龄相关性黄斑变性的 CNV 患者。 镰状细胞病的视网膜病变也与 VEGF 有关。 因此，镰状细胞视网膜病变患者应该对雷珠单抗治疗有反应。

这是一项针对镰状细胞性视网膜病变患者玻璃体内注射雷珠单抗的开放标签单剂量 I 期研究。

同意后，登记的受试者将接受单次开放标签玻璃体内注射 0.5 mg 雷珠单抗。

来自美国一个地点的三名受试者将被录取。

患者将接受一剂 0.5 mg 雷珠单抗玻璃体内给药。