Ranibizumab pour la néovascularisation dans la rétinopathie falciforme

Aux États-Unis, environ 10% des Afro-Américains ont un gène anormal de l'hémoglobine. Environ 8% des Afro-Américains sont hétérozygotes pour l'hémoglobine S. Aux États-Unis, l'anémie falciforme survient principalement dans la population noire, avec environ 0,2% des enfants afro-américains touchés par cette maladie. Il peut également être associé à d'autres hémoglobinopathies. La prévalence chez les adultes est plus faible en raison de la diminution de l'espérance de vie. Systémiquement, la variation de l'anémie falciforme (SS) produit le plus de symptômes. En ce qui concerne l'œil, la mutation de la drépanocytose (SC) produit le plus d'effets. Dans l'ensemble, l'expression du trait drépanocytaire (AS) produit le moins de complications.

• Chez les patients atteints de SC ou de SThal, l'incidence de la rétinopathie drépanocytaire proliférative est de 33 % et 14 % respectivement.
• La rétinopathie drépanocytaire proliférante est la principale cause de perte de vision dans la drépanocytose.

Pour la rétinopathie drépanocytaire, les modalités thérapeutiques couramment utilisées comprennent la photocoagulation rétinienne au laser, la cryothérapie rétinienne et la vitrectomie/membranectomie selon la gravité de la maladie. La modalité thérapeutique la plus efficace avec des complications postopératoires minimales semble être la photocoagulation rétinienne au laser dispersé.

Une seule étude de cas de bevacizumab s'est avérée efficace dans la régression à court terme de la néovascularisation et l'amélioration de la vision après une seule injection. Une étude plus approfondie avec le ranibizumab est justifiée.

Des essais cliniques récents (Marina et Anchor) ont démontré que le ranibizumab est efficace dans le traitement des patients atteints de NVC atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge. La rétinopathie dans la drépanocytose a également été liée au VEGF. Par conséquent, les patients atteints de rétinopathie drépanocytaire doivent répondre au traitement par le ranibizumab.

Il s'agit d'une étude ouverte de phase I à dose unique portant sur le ranibizumab administré par voie intravitréenne chez des patients atteints de rétinopathie drépanocytaire.

Les sujets inscrits et consentants recevront une seule injection intravitréenne en ouvert de 0,5 mg de ranibizumab.

Trois sujets d'un site aux États-Unis seront inscrits.

Les patients recevront une dose de 0,5 mg de ranibizumab administrée par voie intravitréenne.