Ranibizumab para la neovascularización en la retinopatía de células falciformes

En los EE. UU., alrededor del 10 % de los afroamericanos tienen un gen de hemoglobina anormal. Alrededor del 8 % de los afroamericanos son heterocigotos para la hemoglobina S. En los Estados Unidos, la anemia de células falciformes ocurre principalmente en la población negra, con aproximadamente el 0,2 % de los niños afroamericanos afectados por esta enfermedad. También puede estar asociado con otras hemoglobinopatías. La prevalencia en adultos es menor debido a la disminución de la esperanza de vida. Sistémicamente, la variación de la anemia de células falciformes (SS) produce la mayoría de los síntomas. Con respecto al ojo, la mutación de la enfermedad de células falciformes (SC) produce la mayoría de los efectos. En general, la expresión del rasgo de células falciformes (AS) produce la menor cantidad de complicaciones.

• Entre los pacientes con SC o SThal, la incidencia de retinopatía de células falciformes de proliferación es del 33% y 14% respectivamente.
• La retinopatía proliferativa de células falciformes es la principal causa de pérdida de visión en la enfermedad de células falciformes.

Para la retinopatía de células falciformes, las modalidades terapéuticas comúnmente utilizadas incluyen fotocoagulación retiniana con láser, crioterapia retiniana y vitrectomía/membranectomía, según la gravedad de la enfermedad. La modalidad terapéutica más efectiva con mínimas complicaciones postoperatorias parece ser la fotocoagulación retiniana con láser disperso.

Se encontró que un estudio de caso único de bevacizumab es efectivo en la regresión a corto plazo de la neovascularización y en la mejora de la visión después de una sola inyección. Se justifica un estudio adicional con ranibizumab.

Ensayos clínicos recientes (Marina y Anchor) han demostrado que ranibizumab es efectivo en el tratamiento de pacientes con NVC con degeneración macular relacionada con la edad. La retinopatía en la enfermedad de células falciformes también se ha relacionado con VEGF. Por lo tanto, los pacientes con retinopatía de células falciformes deben responder al tratamiento con ranibizumab.

Este es un estudio abierto de fase I de dosis única de ranibizumab administrado por vía intravítrea en pacientes con retinopatía de células falciformes.

Los sujetos inscritos que hayan dado su consentimiento recibirán una única inyección intravítrea abierta de 0,5 mg de ranibizumab.

Se inscribirán tres sujetos de un sitio en los Estados Unidos.

Los pacientes recibirán una dosis de 0,5 mg de ranibizumab administrada por vía intravítrea.