Ranibizumab för neovaskularisering vid sicklecellsretinopati

I USA har cirka 10 % av afroamerikaner en onormal hemoglobingen. Cirka 8% av afroamerikaner är heterozygota för hemoglobin S. I USA förekommer sicklecellanemi främst i den svarta befolkningen, med cirka 0,2% av afroamerikanska barn som drabbas av denna sjukdom. Det kan också vara associerat med andra hemoglobinopatier. Prevalensen hos vuxna är lägre på grund av minskad medellivslängd. Systemiskt ger sicklecellanemivariationen (SS) flest symtom. Med avseende på ögat ger sicklecell-sjukdomsmutationen (SC) flest effekter. Sammantaget ger sickle cell trait expression (AS) minst komplikationer.

• Bland patienter med SC eller SThal är incidensen av proliferation sickle cell retinopathy 33 % respektive 14 %.
• Proliferativ sicklecellsretinopati är den främsta orsaken till synförlust vid sicklecellssjukdom.

För sicklecellsretinopati inkluderar de vanligen använda terapeutiska modaliteterna laser retinal fotokoagulation, retinal kryoterapi och vitrektomi/membranektomi beroende på sjukdomens svårighetsgrad. Den mest effektiva terapeutiska modaliteten med minimala postoperativa komplikationer verkar vara scatter laser retinal fotokoagulation.

En enskild fallstudie av bevacizumab visade sig vara effektiv vid kortvarig regression av neovaskularisering och förbättrad syn efter en enda injektion. Ytterligare studier med ranibizumab är motiverade.

Nyligen genomförda kliniska prövningar (Marina och Anchor) har visat att ranibizumab är effektivt vid behandling av patienter med CNV med åldersrelaterad makuladegeneration. Retinopati vid sicklecellssjukdom har också kopplats till VEGF. Därför bör patienter med sicklecellsretinopati svara på ranibizumabbehandling.

Detta är en öppen fas I-studie med enkeldos av intravitrealt administrerat ranibizumab hos patienter med sicklecellsretinopati.

Samtyckta, inskrivna försökspersoner kommer att få en enda öppen intravitreal injektion av 0,5 mg ranibizumab.

Tre ämnen från en plats i USA kommer att registreras.

Patienterna kommer att få en dos på 0,5 mg ranibizumab administrerat intravitrealt.