Ranibizumab for nyvaskularisering ved sigdcelle retinopati

I USA har omtrent 10 % av afroamerikanere et unormalt hemoglobingen. Omtrent 8 % av afroamerikanere er heterozygote for hemoglobin S. I USA forekommer sigdcelleanemi primært i den svarte befolkningen, med omtrent 0,2 % av afroamerikanske barn som er plaget av denne sykdommen. Det kan også være assosiert med andre hemoglobinopatier. Prevalensen hos voksne er lavere på grunn av reduksjonen i forventet levealder. Systemisk gir sigdcelleanemivariasjonen (SS) flest symptomer. Med hensyn til øyet gir sigdcellesykdomsmutasjonen (SC) de fleste effektene. Totalt sett gir sigdcelletrekkuttrykket (AS) færrest komplikasjoner.

• Blant pasienter med SC eller SThal er forekomsten av proliferasjonssigdcelle-retinopati henholdsvis 33 % og 14 %.
• Proliferativ sigdcelle retinopati er den viktigste årsaken til synstap ved sigdcellesykdom.

For sigdcelle retinopati inkluderer de ofte brukte terapeutiske modalitetene laser retinal fotokoagulasjon, retinal kryoterapi og vitrektomi/membranektomi avhengig av alvorlighetsgraden av sykdommen. Den mest effektive terapeutiske modaliteten med minimale postoperative komplikasjoner ser ut til å være scatter laser retinal fotokoagulasjon.

En enkelt casestudie av bevacizumab ble funnet å være effektiv i kortsiktig regresjon av neovaskularisering og forbedring av synet etter en enkelt injeksjon. Ytterligere studier med ranibizumab er berettiget.

Nylige kliniske studier (Marina og Anchor) har vist at ranibizumab er effektivt i behandling av pasienter med CNV med aldersrelatert makuladegenerasjon. Retinopati ved sigdcellesykdom har også vært knyttet til VEGF. Derfor bør pasienter med sigdcelle retinopati respondere på ranibizumabbehandling.

Dette er en åpen enkeltdose, fase I-studie av intravitrealt administrert ranibizumab hos pasienter med sigdcelle retinopati.

Samtykke, registrerte forsøkspersoner vil motta en enkelt åpen intravitreal injeksjon på 0,5 mg ranibizumab.

Tre fag fra ett nettsted i USA vil bli påmeldt.

Pasienter vil få én dose på 0,5 mg ranibizumab administrert intravitrealt.