Ranibizumab pro neovaskularizaci u srpkovité retinopatie

V USA má asi 10 % Afroameričanů abnormální gen pro hemoglobin. Asi 8 % Afroameričanů je heterozygotních pro Hemoglobin S. Ve Spojených státech se srpkovitá anémie primárně vyskytuje u černošské populace, přičemž přibližně 0,2 % afroamerických dětí trpí touto nemocí. Může být také spojena s jinými hemoglobinopatiemi. Prevalence u dospělých je nižší kvůli zkrácení střední délky života. Systémově nejvíce symptomů vyvolává variace srpkovité anémie (SS). Pokud jde o oko, nejvíce účinků má mutace srpkovité anémie (SC). Celkově srpkovitá exprese (AS) způsobuje nejméně komplikací.

• Mezi pacienty se SC nebo SThal je incidence proliferační srpkovité retinopatie 33 % a 14 %.
• Proliferativní srpkovitá retinopatie je hlavní příčinou ztráty zraku při srpkovité anémii.

U srpkovité retinopatie běžně používané terapeutické modality zahrnují laserovou fotokoagulaci sítnice, kryoterapii sítnice a vitrektomii/membranektomii v závislosti na závažnosti onemocnění. Jako nejúčinnější terapeutická modalita s minimálními pooperačními komplikacemi se jeví rozptylová laserová retinální fotokoagulace.

Jedna případová studie bevacizumabu byla shledána účinnou při krátkodobé regresi neovaskularizace a zlepšení vidění po jedné injekci. Je zaručena další studie s ranibizumabem.

Nedávné klinické studie (Marina a Anchor) prokázaly, že ranibizumab je účinný při léčbě pacientů s CNV s věkem podmíněnou makulární degenerací. Retinopatie u srpkovité anémie je také spojována s VEGF. Proto by pacienti se srpkovitou retinopatií měli reagovat na léčbu ranibizumabem.

Jedná se o otevřenou studii fáze I s jednorázovou dávkou intravitreálně podávaného ranibizumabu u pacientů se srpkovitou anémií retinopatie.

Zařazení jedinci se souhlasem dostanou jednu otevřenou intravitreální injekci 0,5 mg ranibizumabu.

Budou zapsáni tři předměty z jednoho místa ve Spojených státech.

Pacienti dostanou jednu dávku 0,5 mg ranibizumabu podanou intravitreálně.