Ranibizumab voor neovascularisatie bij sikkelcelretinopathie

In de VS heeft ongeveer 10% van de Afro-Amerikanen een abnormaal hemoglobinegen. Ongeveer 8% van de Afro-Amerikanen is heterozygoot voor hemoglobine S. In de Verenigde Staten komt sikkelcelanemie voornamelijk voor bij de zwarte bevolking, waarbij ongeveer 0,2% van de Afro-Amerikaanse kinderen aan deze ziekte lijdt. Het kan ook in verband worden gebracht met andere hemoglobinopathieën. De prevalentie bij volwassenen is lager vanwege de afname van de levensverwachting. Systemisch veroorzaakt de sikkelcelanemievariatie (SS) de meeste symptomen. Met betrekking tot het oog produceert de sikkelcelziektemutatie (SC) de meeste effecten. Over het algemeen levert de expressie van de sikkelceleigenschap (AS) de minste complicaties op.

• Onder patiënten met SC of SThal is de incidentie van proliferatie sikkelcelretinopathie respectievelijk 33% en 14%.
• Proliferatieve sikkelcelretinopathie is de belangrijkste oorzaak van verlies van gezichtsvermogen bij sikkelcelziekte.

Voor sikkelcelretinopathie omvatten de algemeen gebruikte therapeutische modaliteiten laserretinale fotocoagulatie, retinale cryotherapie en vitrectomie/membranectomie, afhankelijk van de ernst van de ziekte. De meest effectieve therapeutische modaliteit met minimale postoperatieve complicaties lijkt scatter laser retinale fotocoagulatie te zijn.

Een enkele casestudy van bevacizumab bleek effectief te zijn bij kortetermijnregressie van neovascularisatie en verbetering van het gezichtsvermogen na een enkele injectie. Verder onderzoek met ranibizumab is gerechtvaardigd.

Recente klinische onderzoeken (Marina en Anchor) hebben aangetoond dat ranibizumab effectief is bij de behandeling van patiënten met CNV met leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Retinopathie bij sikkelcelziekte is ook in verband gebracht met VEGF. Daarom moeten patiënten met sikkelcelretinopathie reageren op de behandeling met ranibizumab.

Dit is een open-label fase I-studie met enkelvoudige dosis van intravitreaal toegediende ranibizumab bij patiënten met sikkelcelretinopathie.

Toegestane, ingeschreven proefpersonen zullen een enkele open-label intravitreale injectie van 0,5 mg ranibizumab krijgen.

Drie proefpersonen van één site in de Verenigde Staten zullen worden ingeschreven.

Patiënten krijgen één dosis van 0,5 mg ranibizumab intravitreaal toegediend.