筋萎縮性側索硬化症における成長ホルモン
筋萎縮性側索硬化症患者におけるリルゾールの追加療法としての成長ホルモンの有効性、安全性、忍容性
調査の概要
詳細な説明
ALSに対していくつかの薬剤が提案されている。 これらの薬物には、トピラメート、ラモトリギン、クレアチン、ビタミンが含まれます。 E、ペントキシフィリン。 ほとんどの試験は肯定的な傾向を示しましたが、統計的に有意な結果に達したものはありませんでした。 唯一の例外はリルゾール試験で、治療を受けた患者と治療を受けなかった患者の間で、小さいながらも有意な死亡率の減少が実証されました。 SOD-1 トランスジェニック マウスに IGF-I を投与すると、生存期間が延長され、筋力が改善され、体重と運動ニューロンの減少、星状膠細胞のグリオーシス、およびユビキチン陽性タンパク質封入体が減少します。
皮下組織のALS患者を対象に2つの臨床試験が実施された。 IGF-Iの投与は有益な効果の可能性を示しており、3番目の臨床試験が進行中です。 メチオニル成長ホルモン (mGH) は、生存、病気の進行、筋力に影響を与えませんでした。 MGH は固定用量で投与され、末梢での IGF-I の産生は正常であるように見えました。 我々は、リルゾールへの追加療法として、IGF-Iの末梢反応に基づいて用量を個別に調節した成長ホルモン（GH）の二重盲検試験を提案する。 私たちの研究の目的は、リルゾールによる治療に GH を追加することで ALS 患者の運動皮質における神経細胞の損失を軽減できるかどうかを判断することです。 二次的な目的として、死亡率、QoL、および運動機能に対する GH の影響が評価されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Naples、イタリア、80131
- Diparimento di Scienze Neurologiche
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Naples、イタリア、80131
- Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- エル・エスコリアルの基準に基づく確定的/疑いのあるALS
- 40歳以上、85歳未満
- 発症からの進行
- 罹患期間が3年以下
- リルゾールによる治療
除外基準:
- 診断後最初の6か月で病気が急速に進行する
- 気管切開および/または胃瘻の患者
- 罹患期間＞3年
- 球のみまたは2°運動ニューロンに独占的な関与がある患者
- 肝不全・腎不全
- 妊娠中または授乳中の方
- 活動性腫瘍の兆候
- 合併症糖尿病
- 重度の高血圧
- MRI検査が受けられない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
患者は無作為に治療に割り当てられる
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初回投与量は2U皮下となります。
一日置き。
用量は徐々に増加して、通常のIGF-Iレベルの1.5〜2倍に達します。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：2
患者を無作為にプラセボに割り当てた
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成長ホルモン群と同様
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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主要評価項目は、磁気共鳴分光法で評価される運動皮質の N-アセチルアスパラギン酸/クレアチン比です。
時間枠：治療開始後0、6、12か月後
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治療開始後0、6、12か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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グループ間の死亡率の差
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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ALS-FRSスコア（運動機能尺度）の違い
時間枠：治療開始後0、6、12か月後
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治療開始後0、6、12か月後
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SF-36スコア（生活の質）の違い
時間枠：治療開始後0、6、12か月後
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治療開始後0、6、12か月後
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安全性と忍容性
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Alessandro Filla, MD、University "Federico II", Naples
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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