- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00635960
Veksthormon i amyotrofisk lateral sklerose
Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av veksthormon hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose som tilleggsterapi til Riluzole
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Flere legemidler har blitt foreslått for ALS. Disse legemidlene inkluderte: Topiramat, Lamotrigin, kreatin, Vit. E, Pentoksifyllin. Selv om de fleste av forsøkene viste en positiv trend, nådde ingen av dem et statistisk signifikant resultat. Det eneste unntaket er Riluzole-studien, som viste en liten, men signifikant reduksjon i dødelighet mellom behandlede og ubehandlede pasienter. Når det administreres til SOD-1 transgene mus, forlenger IGF-I overlevelsen, forbedrer muskelstyrken og reduserer vekt og tap av motorneuroner, astrocyttgliose og ubiquitin-positive proteininneslutninger.
To kliniske studier er utført på ALS-pasienter med s.c. administrering av IGF-I som indikerer en mulig gunstig effekt, og en tredje klinisk studie pågår. Metionylveksthormon (mGH) viste ingen effekt på overlevelse, sykdomsprogresjon og muskelstyrke. MGH ble administrert i en fast dose og perifer produksjon av IGF-I så ut til å være normal. Vi foreslår en dobbeltblind studie av veksthormon (GH) som tilleggsbehandling til Riluzole, med en individuelt regulert dose basert på den perifere responsen til IGF-I. Målet med vår studie er å finne ut om tillegget av GH til behandling med Riluzole er i stand til å redusere nevronalt tap i motorisk cortex hos ALS-pasienter. Som sekundære mål vil effekten av GH på dødelighet, livskvalitet og motorisk funksjon bli vurdert.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Diparimento di Scienze Neurologiche
-
Naples, Italia, 80131
- Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Sikker/sannsynlig ALS i henhold til El Escorial kriterier
- Alder > 40, < 85 år
- Progresjon fra start
- Sykdomsvarighet ≤3 år
- Behandling med Riluzole
Ekskluderingskriterier:
- Rask sykdomsprogresjon de første 6 månedene etter diagnose
- Pasienter med trakeostomi og/eller gastrostomi
- Sykdomsvarighet > 3 år
- Pasient med eksklusiv bulbar eller 2° motorneuroninvolvering
- Lever/nyresvikt
- Gravid eller ammende
- Tegn på aktiv neoplasi
- Komplisert diabetes
- Alvorlig hypertensjon
- Kan ikke gjennomgå MR-undersøkelser
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 1
Pasienter tilfeldig tildelt behandling
|
Startdosen vil være 2U s.c.
annenhver dag.
Dosen vil økes gradvis for å nå 1,5-2 ganger de normale nivåene av IGF-I.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: 2
Pasienter tilfeldig fordelt til placebo
|
Samme som for veksthormongruppen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Primært endepunkt er N-acetylaspartat/kreatin-forholdet i den motoriske cortex vurdert med magnetisk resonansspektroskopi.
Tidsramme: 0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
|
0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskjell i dødelighet mellom grupper
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Forskjellen i ALS-FRS-skåren (motorfunksjonsskala)
Tidsramme: 0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
|
0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
|
|
Forskjell i SF-36-poengsum (livskvalitet)
Tidsramme: 0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
|
0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Sklerose
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Hormoner
Andre studie-ID-numre
- SLA_GH_1
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .