Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veksthormon i amyotrofisk lateral sklerose

25. mai 2010 oppdatert av: Federico II University

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av veksthormon hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose som tilleggsterapi til Riluzole

Flere legemidler har blitt foreslått for ALS. Disse legemidlene inkluderte: Topiramat, Lamotrigin, kreatin, Vit. E, Pentoxifylline, etc. Selv om de fleste av forsøkene viste en positiv trend, nådde ingen av dem et statistisk signifikant resultat. Det eneste unntaket er Riluzole-studien, som viste en liten, men signifikant reduksjon i dødelighet mellom behandlede og ubehandlede pasienter. Målet med vår studie er å finne ut om tillegget av GH til behandling med Riluzole er i stand til å redusere nevronalt tap i motorisk cortex hos ALS-pasienter.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Flere legemidler har blitt foreslått for ALS. Disse legemidlene inkluderte: Topiramat, Lamotrigin, kreatin, Vit. E, Pentoksifyllin. Selv om de fleste av forsøkene viste en positiv trend, nådde ingen av dem et statistisk signifikant resultat. Det eneste unntaket er Riluzole-studien, som viste en liten, men signifikant reduksjon i dødelighet mellom behandlede og ubehandlede pasienter. Når det administreres til SOD-1 transgene mus, forlenger IGF-I overlevelsen, forbedrer muskelstyrken og reduserer vekt og tap av motorneuroner, astrocyttgliose og ubiquitin-positive proteininneslutninger.

To kliniske studier er utført på ALS-pasienter med s.c. administrering av IGF-I som indikerer en mulig gunstig effekt, og en tredje klinisk studie pågår. Metionylveksthormon (mGH) viste ingen effekt på overlevelse, sykdomsprogresjon og muskelstyrke. MGH ble administrert i en fast dose og perifer produksjon av IGF-I så ut til å være normal. Vi foreslår en dobbeltblind studie av veksthormon (GH) som tilleggsbehandling til Riluzole, med en individuelt regulert dose basert på den perifere responsen til IGF-I. Målet med vår studie er å finne ut om tillegget av GH til behandling med Riluzole er i stand til å redusere nevronalt tap i motorisk cortex hos ALS-pasienter. Som sekundære mål vil effekten av GH på dødelighet, livskvalitet og motorisk funksjon bli vurdert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Naples, Italia, 80131
        • Diparimento di Scienze Neurologiche
      • Naples, Italia, 80131
        • Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Sikker/sannsynlig ALS i henhold til El Escorial kriterier
  • Alder > 40, < 85 år
  • Progresjon fra start
  • Sykdomsvarighet ≤3 år
  • Behandling med Riluzole

Ekskluderingskriterier:

  • Rask sykdomsprogresjon de første 6 månedene etter diagnose
  • Pasienter med trakeostomi og/eller gastrostomi
  • Sykdomsvarighet > 3 år
  • Pasient med eksklusiv bulbar eller 2° motorneuroninvolvering
  • Lever/nyresvikt
  • Gravid eller ammende
  • Tegn på aktiv neoplasi
  • Komplisert diabetes
  • Alvorlig hypertensjon
  • Kan ikke gjennomgå MR-undersøkelser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Pasienter tilfeldig tildelt behandling
Startdosen vil være 2U s.c. annenhver dag. Dosen vil økes gradvis for å nå 1,5-2 ganger de normale nivåene av IGF-I.
Andre navn:
  • Saizen 8mg
Placebo komparator: 2
Pasienter tilfeldig fordelt til placebo
Samme som for veksthormongruppen
Andre navn:
  • Saizen 8mg placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Primært endepunkt er N-acetylaspartat/kreatin-forholdet i den motoriske cortex vurdert med magnetisk resonansspektroskopi.
Tidsramme: 0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forskjell i dødelighet mellom grupper
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forskjellen i ALS-FRS-skåren (motorfunksjonsskala)
Tidsramme: 0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
Forskjell i SF-36-poengsum (livskvalitet)
Tidsramme: 0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
0, 6 og 12 måneder etter behandlingsstart
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mars 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

14. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. mai 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2010

Sist bekreftet

1. mai 2010

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere