Kasvuhormoni amyotrofisessa lateraaliskleroosissa

ALS:iin on ehdotettu useita lääkkeitä. Näitä lääkkeitä olivat: Topiramaatti, Lamotrigiini, kreatiini, Vit. E, pentoksifylliini. Vaikka suurin osa kokeista osoitti positiivista kehitystä, yksikään niistä ei saavuttanut tilastollisesti merkitsevää tulosta. Ainoa poikkeus on Riluzole-tutkimus, joka osoitti pienen mutta merkittävän kuolleisuuden vähenemisen hoidettujen ja hoitamattomien potilaiden välillä. SOD-1-siirtogeenisille hiirille annettuna IGF-I pidentää eloonjäämistä, parantaa lihasvoimaa ja vähentää painon ja motoristen hermosolujen menetystä, astrosyyttiglioosia ja ubikvitiinipositiivisia proteiinisulkeumia.

Kaksi kliinistä tutkimusta on suoritettu ALS-potilailla, joilla on s.c. IGF-I:n antamista, mikä osoittaa mahdollisen hyödyllisen vaikutuksen, ja kolmas kliininen tutkimus on meneillään. Metionyylikasvuhormoni (mGH) ei osoittanut vaikutusta eloonjäämiseen, taudin etenemiseen eikä lihasvoimaan. MGH:ta annettiin kiinteänä annoksena ja IGF-I:n perifeerinen tuotanto näytti olevan normaalia. Ehdotamme kasvuhormonin (GH) kaksoissokkotutkimusta rilutsolin lisähoitona yksilöllisesti säädellyllä annoksella, joka perustuu IGF-I:n perifeeriseen vasteeseen. Tutkimuksemme tavoitteena on selvittää, pystyykö GH:n lisääminen rilutsolihoitoon vähentämään hermosolujen menetystä ALS-potilaiden motorisessa aivokuoressa. Toissijaisina tavoitteina arvioidaan GH:n vaikutus kuolleisuuteen, elämänlaatuun ja motorisiin toimintoihin.