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Hormônio do Crescimento na Esclerose Lateral Amiotrófica

25 de maio de 2010 atualizado por: Federico II University

Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do Hormônio do Crescimento em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica como Terapia Complementar ao Riluzol

Vários medicamentos foram propostos para ELA. Essas drogas incluíam: Topiramato, Lamotrigina, creatina, Vit. E, Pentoxifilina, etc. Embora a maioria dos ensaios tenha mostrado uma tendência positiva, nenhum deles alcançou um resultado estatisticamente significativo. A única exceção é o estudo Riluzol, que demonstrou uma pequena mas significativa redução na mortalidade entre pacientes tratados e não tratados. O objetivo do nosso estudo é determinar se a adição de GH ao tratamento com Riluzol é capaz de reduzir a perda neuronal no córtex motor de pacientes com ELA.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Vários medicamentos foram propostos para ELA. Essas drogas incluíam: Topiramato, Lamotrigina, creatina, Vit. E, Pentoxifilina. Embora a maioria dos ensaios tenha mostrado uma tendência positiva, nenhum deles alcançou um resultado estatisticamente significativo. A única exceção é o estudo Riluzol, que demonstrou uma pequena mas significativa redução na mortalidade entre pacientes tratados e não tratados. Quando administrado a camundongos transgênicos SOD-1, o IGF-I prolonga a sobrevida, melhora a força muscular e reduz o peso e a perda de neurônios motores, gliose de astrócitos e inclusões de proteínas positivas para ubiquitina.

Dois ensaios clínicos foram realizados em pacientes com ELA com s.c. administração de IGF-I indicando um possível efeito benéfico, e um terceiro ensaio clínico está em andamento. O hormônio de crescimento metionil (mGH) não mostrou efeito na sobrevida, progressão da doença e força muscular. O MGH foi administrado em dose fixa e a produção periférica de IGF-I parecia normal. Propomos um estudo duplo-cego do Hormônio do Crescimento (GH) como terapia adjuvante ao Riluzol, com dose regulada individualmente com base na resposta periférica do IGF-I. O objetivo do nosso estudo é determinar se a adição de GH ao tratamento com Riluzol é capaz de reduzir a perda neuronal no córtex motor de pacientes com ELA. Como objetivos secundários, serão avaliados o efeito do GH na mortalidade, qualidade de vida e função motora.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Naples, Itália, 80131
        • Diparimento di Scienze Neurologiche
      • Naples, Itália, 80131
        • Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

40 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • ELA definitiva/provável de acordo com os critérios de El Escorial
  • Idade > 40, < 85 anos
  • Progressão desde o início
  • Duração da doença ≤3 anos
  • Tratamento com Riluzol

Critério de exclusão:

  • Progressão rápida da doença nos primeiros 6 meses após o diagnóstico
  • Pacientes com traqueostomia e/ou gastrostomia
  • Duração da doença > 3 anos
  • Paciente com envolvimento bulbar exclusivo ou 2° motoneurônio
  • Insuficiência hepática/renal
  • Grávida ou amamentando
  • Sinais de neoplasia ativa
  • Diabetes Complicado
  • Hipertensão grave
  • Impossibilidade de realizar exames de ressonância magnética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1
Pacientes aleatoriamente designados para tratamento
A dose inicial será de 2U s.c. qualquer outro dia. A dose será aumentada progressivamente para atingir 1,5-2x os níveis normais de IGF-I.
Outros nomes:
  • Saizen 8mg
Comparador de Placebo: 2
Pacientes aleatoriamente designados para placebo
O mesmo que para o grupo de hormônio de crescimento
Outros nomes:
  • Saizen 8mg placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
O endpoint primário é a razão N-acetilaspartato/Creatina no córtex motor avaliada por espectroscopia de ressonância magnética.
Prazo: 0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
0, 6 e 12 meses após o início do tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Diferença na mortalidade entre os grupos
Prazo: 12 meses
12 meses
Diferença na pontuação ALS-FRS (escala de função motora)
Prazo: 0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
Diferença na pontuação do SF-36 (qualidade de vida)
Prazo: 0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
Segurança e tolerabilidade
Prazo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de março de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de março de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

14 de março de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de maio de 2010

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de maio de 2010

Última verificação

1 de maio de 2010

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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