- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00635960
Hormônio do Crescimento na Esclerose Lateral Amiotrófica
Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do Hormônio do Crescimento em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica como Terapia Complementar ao Riluzol
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Vários medicamentos foram propostos para ELA. Essas drogas incluíam: Topiramato, Lamotrigina, creatina, Vit. E, Pentoxifilina. Embora a maioria dos ensaios tenha mostrado uma tendência positiva, nenhum deles alcançou um resultado estatisticamente significativo. A única exceção é o estudo Riluzol, que demonstrou uma pequena mas significativa redução na mortalidade entre pacientes tratados e não tratados. Quando administrado a camundongos transgênicos SOD-1, o IGF-I prolonga a sobrevida, melhora a força muscular e reduz o peso e a perda de neurônios motores, gliose de astrócitos e inclusões de proteínas positivas para ubiquitina.
Dois ensaios clínicos foram realizados em pacientes com ELA com s.c. administração de IGF-I indicando um possível efeito benéfico, e um terceiro ensaio clínico está em andamento. O hormônio de crescimento metionil (mGH) não mostrou efeito na sobrevida, progressão da doença e força muscular. O MGH foi administrado em dose fixa e a produção periférica de IGF-I parecia normal. Propomos um estudo duplo-cego do Hormônio do Crescimento (GH) como terapia adjuvante ao Riluzol, com dose regulada individualmente com base na resposta periférica do IGF-I. O objetivo do nosso estudo é determinar se a adição de GH ao tratamento com Riluzol é capaz de reduzir a perda neuronal no córtex motor de pacientes com ELA. Como objetivos secundários, serão avaliados o efeito do GH na mortalidade, qualidade de vida e função motora.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
Naples, Itália, 80131
- Diparimento di Scienze Neurologiche
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Naples, Itália, 80131
- Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- ELA definitiva/provável de acordo com os critérios de El Escorial
- Idade > 40, < 85 anos
- Progressão desde o início
- Duração da doença ≤3 anos
- Tratamento com Riluzol
Critério de exclusão:
- Progressão rápida da doença nos primeiros 6 meses após o diagnóstico
- Pacientes com traqueostomia e/ou gastrostomia
- Duração da doença > 3 anos
- Paciente com envolvimento bulbar exclusivo ou 2° motoneurônio
- Insuficiência hepática/renal
- Grávida ou amamentando
- Sinais de neoplasia ativa
- Diabetes Complicado
- Hipertensão grave
- Impossibilidade de realizar exames de ressonância magnética
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 1
Pacientes aleatoriamente designados para tratamento
|
A dose inicial será de 2U s.c.
qualquer outro dia.
A dose será aumentada progressivamente para atingir 1,5-2x os níveis normais de IGF-I.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: 2
Pacientes aleatoriamente designados para placebo
|
O mesmo que para o grupo de hormônio de crescimento
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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O endpoint primário é a razão N-acetilaspartato/Creatina no córtex motor avaliada por espectroscopia de ressonância magnética.
Prazo: 0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
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0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Diferença na mortalidade entre os grupos
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Diferença na pontuação ALS-FRS (escala de função motora)
Prazo: 0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
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0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
|
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Diferença na pontuação do SF-36 (qualidade de vida)
Prazo: 0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
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0, 6 e 12 meses após o início do tratamento
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Hormônios
Outros números de identificação do estudo
- SLA_GH_1
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