- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT00635960
Hormone de croissance dans la sclérose latérale amyotrophique
Efficacité, innocuité et tolérabilité de l'hormone de croissance chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique en tant que traitement d'appoint au riluzole
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Plusieurs médicaments ont été proposés pour la SLA. Ces médicaments comprenaient : Topiramate, Lamotrigine, créatine, Vit. E, Pentoxifylline. Bien que la plupart des essais aient montré une tendance positive, aucun d'entre eux n'a atteint un résultat statistiquement significatif. La seule exception est l'essai Riluzole, qui a démontré une réduction faible mais significative de la mortalité entre les patients traités et non traités. Lorsqu'il est administré à des souris transgéniques SOD-1, l'IGF-I prolonge la survie, améliore la force musculaire et réduit la perte de poids et de motoneurones, la gliose des astrocytes et les inclusions de protéines positives à l'ubiquitine.
Deux essais cliniques ont été réalisés chez des patients SLA atteints de s.c. l'administration d'IGF-I indiquant un éventuel effet bénéfique, et un troisième essai clinique est en cours. L'hormone de croissance méthionyl (mGH) n'a montré aucun effet sur la survie, la progression de la maladie et la force musculaire. Le MGH a été administré à dose fixe et la production périphérique d'IGF-I est apparue normale. Nous proposons un essai en double aveugle de l'hormone de croissance (GH) en tant que thérapie complémentaire au Riluzole, avec une dose régulée individuellement en fonction de la réponse périphérique de l'IGF-I. Le but de notre étude est de déterminer si l'ajout de GH au traitement par Riluzole est capable de réduire la perte neuronale dans le cortex moteur des patients SLA. Comme objectifs secondaires, l'effet de la GH sur la mortalité, la qualité de vie et la fonction motrice sera évalué.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Naples, Italie, 80131
- Diparimento di Scienze Neurologiche
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Naples, Italie, 80131
- Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- SLA certaine/probable selon les critères d'El Escorial
- > 40 ans, < 85 ans
- Progression dès le début
- Durée de la maladie ≤3 ans
- Traitement au Riluzole
Critère d'exclusion:
- Progression rapide de la maladie dans les 6 premiers mois après le diagnostic
- Patients avec trachéotomie et/ou gastrostomie
- Durée de la maladie > 3 ans
- Patient avec atteinte exclusive des motoneurones bulbaires ou 2°
- Insuffisance hépatique/rénale
- Enceinte ou allaitante
- Signes de néoplasie active
- Diabète compliqué
- Hypertension sévère
- Impossible de subir des examens IRM
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1
Patients assignés au hasard au traitement
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La dose initiale sera de 2U s.c.
tous les autres jours.
La dose sera progressivement augmentée pour atteindre 1,5 à 2 fois les niveaux normaux d'IGF-I.
Autres noms:
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Comparateur placebo: 2
Patients assignés au hasard au placebo
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Identique au groupe de l'hormone de croissance
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Le critère d'évaluation principal est le rapport N-acétylaspartate/créatine dans le cortex moteur évalué par spectroscopie par résonance magnétique.
Délai: 0, 6 et 12 mois après le début du traitement
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0, 6 et 12 mois après le début du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Différence de mortalité entre les groupes
Délai: 12 mois
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12 mois
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Différence du score ALS-FRS (échelle de la fonction motrice)
Délai: 0, 6 et 12 mois après le début du traitement
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0, 6 et 12 mois après le début du traitement
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Différence du score SF-36 (qualité de vie)
Délai: 0, 6 et 12 mois après le début du traitement
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0, 6 et 12 mois après le début du traitement
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Sécurité et tolérance
Délai: 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
- Effets physiologiques des médicaments
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Les hormones
Autres numéros d'identification d'étude
- SLA_GH_1
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