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Hormone de croissance dans la sclérose latérale amyotrophique

25 mai 2010 mis à jour par: Federico II University

Efficacité, innocuité et tolérabilité de l'hormone de croissance chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique en tant que traitement d'appoint au riluzole

Plusieurs médicaments ont été proposés pour la SLA. Ces médicaments comprenaient : Topiramate, Lamotrigine, créatine, Vit. E, Pentoxifylline, etc. Bien que la plupart des essais aient montré une tendance positive, aucun d'entre eux n'a atteint un résultat statistiquement significatif. La seule exception est l'essai Riluzole, qui a démontré une réduction faible mais significative de la mortalité entre les patients traités et non traités. Le but de notre étude est de déterminer si l'ajout de GH au traitement par Riluzole est capable de réduire la perte neuronale dans le cortex moteur des patients SLA.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Plusieurs médicaments ont été proposés pour la SLA. Ces médicaments comprenaient : Topiramate, Lamotrigine, créatine, Vit. E, Pentoxifylline. Bien que la plupart des essais aient montré une tendance positive, aucun d'entre eux n'a atteint un résultat statistiquement significatif. La seule exception est l'essai Riluzole, qui a démontré une réduction faible mais significative de la mortalité entre les patients traités et non traités. Lorsqu'il est administré à des souris transgéniques SOD-1, l'IGF-I prolonge la survie, améliore la force musculaire et réduit la perte de poids et de motoneurones, la gliose des astrocytes et les inclusions de protéines positives à l'ubiquitine.

Deux essais cliniques ont été réalisés chez des patients SLA atteints de s.c. l'administration d'IGF-I indiquant un éventuel effet bénéfique, et un troisième essai clinique est en cours. L'hormone de croissance méthionyl (mGH) n'a montré aucun effet sur la survie, la progression de la maladie et la force musculaire. Le MGH a été administré à dose fixe et la production périphérique d'IGF-I est apparue normale. Nous proposons un essai en double aveugle de l'hormone de croissance (GH) en tant que thérapie complémentaire au Riluzole, avec une dose régulée individuellement en fonction de la réponse périphérique de l'IGF-I. Le but de notre étude est de déterminer si l'ajout de GH au traitement par Riluzole est capable de réduire la perte neuronale dans le cortex moteur des patients SLA. Comme objectifs secondaires, l'effet de la GH sur la mortalité, la qualité de vie et la fonction motrice sera évalué.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Naples, Italie, 80131
        • Diparimento di Scienze Neurologiche
      • Naples, Italie, 80131
        • Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

40 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • SLA certaine/probable selon les critères d'El Escorial
  • > 40 ans, < 85 ans
  • Progression dès le début
  • Durée de la maladie ≤3 ans
  • Traitement au Riluzole

Critère d'exclusion:

  • Progression rapide de la maladie dans les 6 premiers mois après le diagnostic
  • Patients avec trachéotomie et/ou gastrostomie
  • Durée de la maladie > 3 ans
  • Patient avec atteinte exclusive des motoneurones bulbaires ou 2°
  • Insuffisance hépatique/rénale
  • Enceinte ou allaitante
  • Signes de néoplasie active
  • Diabète compliqué
  • Hypertension sévère
  • Impossible de subir des examens IRM

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Patients assignés au hasard au traitement
La dose initiale sera de 2U s.c. tous les autres jours. La dose sera progressivement augmentée pour atteindre 1,5 à 2 fois les niveaux normaux d'IGF-I.
Autres noms:
  • Saizen 8mg
Comparateur placebo: 2
Patients assignés au hasard au placebo
Identique au groupe de l'hormone de croissance
Autres noms:
  • Saizen 8 mg placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le critère d'évaluation principal est le rapport N-acétylaspartate/créatine dans le cortex moteur évalué par spectroscopie par résonance magnétique.
Délai: 0, 6 et 12 mois après le début du traitement
0, 6 et 12 mois après le début du traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Différence de mortalité entre les groupes
Délai: 12 mois
12 mois
Différence du score ALS-FRS (échelle de la fonction motrice)
Délai: 0, 6 et 12 mois après le début du traitement
0, 6 et 12 mois après le début du traitement
Différence du score SF-36 (qualité de vie)
Délai: 0, 6 et 12 mois après le début du traitement
0, 6 et 12 mois après le début du traitement
Sécurité et tolérance
Délai: 12 mois
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2008

Première publication (Estimation)

14 mars 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

27 mai 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2010

Dernière vérification

1 mai 2010

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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