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Wachstumshormon bei Amyotropher Lateralsklerose

25. Mai 2010 aktualisiert von: Federico II University

Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Wachstumshormon bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose als Zusatztherapie zu Riluzol

Für ALS wurden mehrere Medikamente vorgeschlagen. Zu diesen Medikamenten gehörten: Topiramat, Lamotrigin, Kreatin, Vit. E, Pentoxifyllin usw. Obwohl die meisten Studien einen positiven Trend zeigten, kam keiner zu einem statistisch signifikanten Ergebnis. Die einzige Ausnahme bildet die Riluzol-Studie, die einen kleinen, aber signifikanten Rückgang der Mortalität zwischen behandelten und unbehandelten Patienten zeigte. Ziel unserer Studie ist es festzustellen, ob die Zugabe von GH zur Behandlung mit Riluzol den neuronalen Verlust im motorischen Kortex von ALS-Patienten reduzieren kann.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Für ALS wurden mehrere Medikamente vorgeschlagen. Zu diesen Medikamenten gehörten: Topiramat, Lamotrigin, Kreatin, Vit. E, Pentoxifyllin. Obwohl die meisten Studien einen positiven Trend zeigten, kam keiner zu einem statistisch signifikanten Ergebnis. Die einzige Ausnahme bildet die Riluzol-Studie, die einen kleinen, aber signifikanten Rückgang der Mortalität zwischen behandelten und unbehandelten Patienten zeigte. Bei Verabreichung an transgene SOD-1-Mäuse verlängert IGF-I das Überleben, verbessert die Muskelkraft und reduziert Gewicht und Motoneuronenverlust, Astrozytengliose und Ubiquitin-positive Proteineinschlüsse.

Es wurden zwei klinische Studien mit ALS-Patienten mit s.c. durchgeführt. Die Verabreichung von IGF-I weist auf eine mögliche positive Wirkung hin, und eine dritte klinische Studie ist im Gange. Methionyl-Wachstumshormon (mGH) zeigte keinen Einfluss auf das Überleben, den Krankheitsverlauf und die Muskelkraft. MGH wurde in einer festen Dosis verabreicht und die periphere Produktion von IGF-I schien normal zu sein. Wir schlagen einen Doppelblindversuch mit Wachstumshormon (GH) als Zusatztherapie zu Riluzol vor, mit einer individuell regulierten Dosis basierend auf der peripheren Reaktion von IGF-I. Ziel unserer Studie ist es festzustellen, ob die Zugabe von GH zur Behandlung mit Riluzol den neuronalen Verlust im motorischen Kortex von ALS-Patienten reduzieren kann. Als sekundäre Ziele wird die Wirkung von GH auf Mortalität, Lebensqualität und motorische Funktion bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Naples, Italien, 80131
        • Diparimento di Scienze Neurologiche
      • Naples, Italien, 80131
        • Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

40 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eindeutige/wahrscheinliche ALS gemäß El-Escorial-Kriterien
  • Alter > 40, < 85 Jahre
  • Progression von Anfang an
  • Krankheitsdauer ≤3 Jahre
  • Behandlung mit Riluzol

Ausschlusskriterien:

  • Rascher Krankheitsverlauf in den ersten 6 Monaten nach Diagnose
  • Patienten mit Tracheotomie und/oder Gastrostomie
  • Krankheitsdauer > 3 Jahre
  • Patient mit ausschließlicher Beteiligung des Bulbär- oder 2°-Motoneurons
  • Leber-/Nierenversagen
  • Schwanger oder stillend
  • Anzeichen einer aktiven Neoplasie
  • Komplizierter Diabetes
  • Schwerer Bluthochdruck
  • MRT-Untersuchungen nicht möglich

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Patienten werden nach dem Zufallsprinzip einer Behandlung zugeteilt
Die Anfangsdosis beträgt 2U s.c. jeder andere Tag. Die Dosis wird schrittweise erhöht, um das 1,5- bis 2-fache des normalen IGF-I-Spiegels zu erreichen.
Andere Namen:
  • Saizen 8 mg
Placebo-Komparator: 2
Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip einem Placebo zugewiesen
Dasselbe wie für die Wachstumshormongruppe
Andere Namen:
  • Saizen 8 mg Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Primärer Endpunkt ist das N-Acetylaspartat/Kreatin-Verhältnis im motorischen Kortex, das mittels Magnetresonanzspektroskopie bestimmt wird.
Zeitfenster: 0, 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
0, 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unterschied in der Sterblichkeit zwischen den Gruppen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Unterschied im ALS-FRS-Score (Motorikfunktionsskala)
Zeitfenster: 0, 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
0, 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Unterschied im SF-36-Score (Lebensqualität)
Zeitfenster: 0, 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
0, 6 und 12 Monate nach Behandlungsbeginn
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Mai 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Mai 2010

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2010

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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