Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tillväxthormon vid amyotrofisk lateralskleros

25 maj 2010 uppdaterad av: Federico II University

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av tillväxthormon hos patienter med amyotrofisk lateral skleros som tilläggsterapi till Riluzole

Flera läkemedel har föreslagits för ALS. Dessa läkemedel inkluderade: Topiramat, Lamotrigin, kreatin, Vit. E, Pentoxifylline, etc. Även om de flesta av försöken visade en positiv trend, nådde ingen av dem ett statistiskt signifikant resultat. Det enda undantaget är Riluzole-studien, som visade en liten men signifikant minskning av dödligheten mellan behandlade och obehandlade patienter. Syftet med vår studie är att avgöra om tillägget av GH till behandling med Riluzole kan minska neuronal förlust i den motoriska cortexen hos ALS-patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Flera läkemedel har föreslagits för ALS. Dessa läkemedel inkluderade: Topiramat, Lamotrigin, kreatin, Vit. E, Pentoxifyllin. Även om de flesta av försöken visade en positiv trend, nådde ingen av dem ett statistiskt signifikant resultat. Det enda undantaget är Riluzole-studien, som visade en liten men signifikant minskning av dödligheten mellan behandlade och obehandlade patienter. När det administreras till SOD-1-transgena möss förlänger IGF-I överlevnaden, förbättrar muskelstyrkan och minskar vikt- och motorneuronförlust, astrocytglios och ubiquitinpositiva proteininneslutningar.

Två kliniska prövningar har utförts på ALS-patienter med s.c. administrering av IGF-I som indikerar en möjlig gynnsam effekt, och en tredje klinisk prövning pågår. Metionyltillväxthormon (mGH) visade ingen effekt på överlevnad, sjukdomsprogression och muskelstyrka. MGH administrerades i en fast dos och perifer produktion av IGF-I verkade vara normal. Vi föreslår en dubbelblind studie av tillväxthormon (GH) som tilläggsbehandling till Riluzole, med en individuellt reglerad dos baserad på det perifera svaret av IGF-I. Syftet med vår studie är att avgöra om tillägget av GH till behandling med Riluzole kan minska neuronal förlust i den motoriska cortexen hos ALS-patienter. Som sekundära mål kommer effekten av GH på dödlighet, livskvalitet och motorisk funktion att bedömas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Diparimento di Scienze Neurologiche
      • Naples, Italien, 80131
        • Istituto Biostrutture e Bioimmagini, Consiglio Nazionale delle Ricerche

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

40 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Definitiv/trolig ALS enligt El Escorial kriterier
  • Ålder > 40, < 85 år
  • Progression från början
  • Sjukdomens varaktighet ≤3 år
  • Behandling med Riluzole

Exklusions kriterier:

  • Snabb sjukdomsprogression under de första 6 månaderna efter diagnos
  • Patienter med trakeostomi och/eller gastrostomi
  • Sjukdomens varaktighet > 3 år
  • Patient med exklusiv bulbar eller 2° motorneuroninblandning
  • Lever-/njursvikt
  • Gravid eller ammar
  • Tecken på aktiv neoplasi
  • Komplicerad diabetes
  • Svår hypertoni
  • Kan inte genomgå MR-undersökningar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1
Patienter slumpmässigt tilldelade behandling
Läkemedel: Tillväxthormon (Somatropin)
Den initiala dosen kommer att vara 2U s.c. varannan dag. Dosen kommer att ökas gradvis för att nå 1,5-2 gånger de normala nivåerna av IGF-I.
Andra namn:
  • Saizen 8mg
Placebo-jämförare: 2
Patienter slumpmässigt tilldelade placebo
Läkemedel: Placebo
Samma som för tillväxthormongruppen
Andra namn:
  • Saizen 8mg placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Primär endpoint är förhållandet N-acetylaspartat/kreatin i den motoriska cortexen bedömd med magnetisk resonansspektroskopi.
Tidsram: 0, 6 och 12 månader efter behandlingsstart
0, 6 och 12 månader efter behandlingsstart

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Skillnad i dödlighet mellan grupper
Tidsram: 12 månader
12 månader
Skillnad i ALS-FRS-poäng (motorfunktionsskala)
Tidsram: 0, 6 och 12 månader efter behandlingsstart
0, 6 och 12 månader efter behandlingsstart
Skillnad i SF-36 poäng (livskvalitet)
Tidsram: 0, 6 och 12 månader efter behandlingsstart
0, 6 och 12 månader efter behandlingsstart
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 12 månader
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Federico II University

Samarbetspartners

Agenzia Italiana del Farmaco
Istituto Biostrutture e Immagini, CNR Naples

Utredare

  • Huvudutredare: Alessandro Filla, MD, University "Federico II", Naples

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 mars 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2008

Första postat (Uppskatta)

14 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 maj 2010

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 maj 2010

Senast verifierad

1 maj 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SLA_GH_1

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera