Ormone della crescita nella sclerosi laterale amiotrofica

Diversi farmaci sono stati proposti per la SLA. Questi farmaci includevano: topiramato, lamotrigina, creatina, vit. E, pentossifillina. Sebbene la maggior parte degli studi abbia mostrato un andamento positivo, nessuno di essi ha raggiunto un risultato statisticamente significativo. L'unica eccezione è lo studio Riluzole, che ha dimostrato una piccola ma significativa riduzione della mortalità tra pazienti trattati e non trattati. Quando somministrato a topi transgenici SOD-1, l'IGF-I prolunga la sopravvivenza, migliora la forza muscolare e riduce la perdita di peso e dei motoneuroni, la gliosi degli astrociti e le inclusioni proteiche positive all'ubiquitina.

Sono stati condotti due studi clinici su pazienti affetti da SLA con s.c. somministrazione di IGF-I che indica un possibile effetto benefico ed è in corso una terza sperimentazione clinica. L'ormone della crescita metionile (mGH) non ha mostrato alcun effetto sulla sopravvivenza, sulla progressione della malattia e sulla forza muscolare. MGH è stato somministrato a una dose fissa e la produzione periferica di IGF-I è apparsa normale. Proponiamo uno studio in doppio cieco dell'ormone della crescita (GH) come terapia aggiuntiva al riluzolo, con una dose regolata individualmente in base alla risposta periferica dell'IGF-I. Scopo del nostro studio è determinare se l'aggiunta di GH al trattamento con Riluzolo è in grado di ridurre la perdita neuronale nella corteccia motoria dei pazienti affetti da SLA. Come obiettivi secondari, sarà valutato l'effetto del GH su mortalità, QoL e funzione motoria.