Groeihormoon bij amyotrofische laterale sclerose

Er zijn verschillende medicijnen voorgesteld voor ALS. Deze medicijnen omvatten: Topiramaat, Lamotrigine, creatine, Vit. E, Pentoxifylline. Hoewel de meeste onderzoeken een positieve trend lieten zien, bereikte geen van hen een statistisch significant resultaat. De enige uitzondering is de Riluzol-studie, die een kleine maar significante vermindering van de mortaliteit tussen behandelde en onbehandelde patiënten aantoonde. Wanneer IGF-I wordt toegediend aan SOD-1-transgene muizen, verlengt het de overleving, verbetert het de spierkracht en vermindert het het gewicht en het verlies van motorneuronen, astrocytengliose en ubiquitine-positieve eiwitinsluitsels.

Er zijn twee klinische onderzoeken uitgevoerd bij ALS-patiënten met s.c. toediening van IGF-I wijst op een mogelijk gunstig effect, en een derde klinische proef is aan de gang. Methionylgroeihormoon (mGH) had geen effect op overleving, ziekteprogressie en spierkracht. MGH werd toegediend in een vaste dosis en de perifere productie van IGF-I bleek normaal te zijn. We stellen een dubbelblind onderzoek voor met groeihormoon (GH) als aanvullende therapie bij Riluzol, met een individueel gereguleerde dosis op basis van de perifere respons van IGF-I. Het doel van onze studie is om te bepalen of de toevoeging van GH aan de behandeling met Riluzol neuronaal verlies in de motorische cortex van ALS-patiënten kan verminderen. Als secundaire doelstellingen zal het effect van GH op mortaliteit, kwaliteit van leven en motoriek worden beoordeeld.