Hormona de crecimiento en la esclerosis lateral amiotrófica

Se han propuesto varios fármacos para la ELA. Estos medicamentos incluyen: topiramato, lamotrigina, creatina, Vit. E, pentoxifilina. Aunque la mayoría de los ensayos mostraron una tendencia positiva, ninguno de ellos alcanzó un resultado estadísticamente significativo. La única excepción es el ensayo Riluzol, que demostró una reducción pequeña pero significativa de la mortalidad entre pacientes tratados y no tratados. Cuando se administra a ratones transgénicos SOD-1, IGF-I prolonga la supervivencia, mejora la fuerza muscular y reduce la pérdida de peso y de neuronas motoras, la gliosis de astrocitos y las inclusiones de proteínas positivas para ubiquitina.

Se han realizado dos ensayos clínicos en pacientes con ELA con s.c. administración de IGF-I que indica un posible efecto beneficioso, y está en curso un tercer ensayo clínico. La hormona de crecimiento metionil (mGH) no mostró ningún efecto sobre la supervivencia, la progresión de la enfermedad y la fuerza muscular. Se administró MGH a una dosis fija y la producción periférica de IGF-I pareció ser normal. Proponemos un ensayo doble ciego de hormona de crecimiento (GH) como terapia adicional a Riluzole, con una dosis regulada individualmente basada en la respuesta periférica de IGF-I. El objetivo de nuestro estudio es determinar si la adición de GH al tratamiento con Riluzole es capaz de reducir la pérdida neuronal en la corteza motora de los pacientes con ELA. Como objetivos secundarios, se evaluará el efecto de la GH sobre la mortalidad, la calidad de vida y la función motora.