同種造血幹細胞移植を受ける小児研究参加者におけるパリフェルミンの用量漸増研究
同種造血幹細胞移植を受ける小児研究参加者におけるパリフェルミンの使用に関する第I相研究
粘膜炎は、自家および同種造血幹細胞移植 (HSCT) の両方のよく知られた合併症です。 この障害に苦しむ人の多くは、親からの完全な栄養補給と、痛みをコントロールするための静脈内麻薬の投与を必要とします。 パリフェルミン (Kepivance[TM]) は、大腸菌内で組換え DNA 技術によって産生されるヒト角化細胞成長因子です。 パリフェルミンは、FDA に承認され、Amgen によって製造されている市販の薬理学的薬剤です。 ケラチノサイト成長因子受容体が胃粘膜の上皮内で発見されているため、成人の研究ではパリフェルミンの使用が重度の粘膜炎の頻度と期間を減少させることが証明されています。 成人の場合の適切な用量は 60mcg/kg/日と決定されていますが、小児におけるパリフェルミンの用量は確立されていません。 パリフェルミンのこの最初の小児研究では、成人の推奨用量を下回る、上回る、上回る 3 つの用量レベルでのこの薬剤の使用を評価し、最大耐用量を決定します。 初回注入から HSCT 後 +6 日（パリフェルミン投与後 +3 日）までのパリフェルミン投与に明らかに関連する非血液的、生命を脅かす NCI グレード IV またはグレード V の毒性が、本研究の安全性エンドポイントを構成します。
この研究は、パリフェルミンを 3 つの用量レベルで評価するように設計されています。 研究対象集団は、適合する家族メンバーのドナーまたは適合する血縁関係のないドナーのHSCTのレシピエントとなります。 各用量レベルでのパリフェルミンの薬物動態は、有効性を評価する将来の研究の適切な用量を決定するのに役立つように説明されます。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 年齢は2歳以上18歳未満。
- 血液悪性腫瘍の診断。
- 過去に自家または同種HSCTを受けていない。
- セント・ジュード小児研究病院で、適合する家族またはMUD骨髄幹細胞移植を受ける予定である。 適合する家族メンバーのドナーは、5 または 6 個の HLA 座位で一致する兄弟、または 6 個の HLA 座位で一致する別の関連ドナーとして定義されます。
- 同種異系移植片の注入前に、骨髄破壊的準備療法（シクロホスファミド/TBIベース）を受ける予定である。
- 心臓短縮率が25%以上。
- 血清クレアチニンは、年齢の正常上限の 2 倍未満です。
- ビリルビン 3.0 mg/dl 未満。
- アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) が 500 IU/ml 未満。
- アラニントランスアミナーゼ (ALT) が 500 IU/ml 未満。
- アミラーゼは年齢の正常上限の1.5倍未満。
- リパーゼは年齢の正常上限の1.5倍未満。
- 予測値の 40% 以上の努力肺活量 (FVC)、または室内空気でのパルスオキシメトリーが 92% 以上。
- 大腸菌由来タンパク質やパリフェルミンに対する過敏症は知られていない。
- 活動性または最近（登録前 30 日以内）の胃腸出血がないこと。
- 進行中または最近（登録前 30 日以内）の口腔潰瘍がないこと。
- 登録前 2 週間以内に活動性の真菌感染症、菌血症、またはウイルス血症がないこと。
除外基準:
- 女性 - 妊娠中 (登録前 14 日以内の血清または尿の妊娠検査が陰性)。
- 女性 - 授乳中。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：線量レベル1
パリフェルミン 40 mcg/kg/日点滴静注
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用量レベル 1 40 mcg/kg/日 静脈内 用量レベル 2 60 mcg/kg/日 静脈内 用量レベル 3 90 mcg/kg/日 静脈内
他の名前：
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実験的：線量レベル2
パリフェルミン 60 mcg/kg/日点滴静注
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用量レベル 1 40 mcg/kg/日 静脈内 用量レベル 2 60 mcg/kg/日 静脈内 用量レベル 3 90 mcg/kg/日 静脈内
他の名前：
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実験的：線量レベル3
パリフェルミン 90 mcg/kg/日点滴静注
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用量レベル 1 40 mcg/kg/日 静脈内 用量レベル 2 60 mcg/kg/日 静脈内 用量レベル 3 90 mcg/kg/日 静脈内
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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最初のHSCTを受ける血液悪性腫瘍の小児研究参加者におけるパリフェルミンの最大耐用量を決定し、毒性プロファイルを説明する。
時間枠：30日
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30日
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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