동종 조혈 줄기 세포 이식을 받는 소아 연구 참가자의 팔리페르민 용량 증량 연구
동종 조혈 줄기 세포 이식을 받는 소아 연구 참여자에서 팔리페르민 사용에 대한 1상 연구
점막염은 자가 및 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 잘 알려진 합병증입니다. 이 장애로 고통받는 많은 사람들은 통증 조절을 위해 완전한 부모 영양과 정맥 주사 마약이 필요합니다. Palifermin(KepivanceTM)은 E. coli에서 재조합 DNA 기술로 생산되는 인간 각질세포 성장 인자입니다. 팔리페르민은 FDA 승인을 받은 상업적으로 이용 가능한 약제로 Amgen에서 제조합니다. 위점막의 상피 내에서 각질세포 성장인자 수용체가 발견되었기 때문에 팔리페르민의 사용은 성인 연구에서 중증 점막염의 빈도와 기간을 감소시키는 것으로 입증되었습니다. 성인에 대한 적절한 투여 요법은 60mcg/kg/일로 결정된 반면, 팔리페르민의 투여량은 소아 환경에서 설정되지 않았습니다. 팔리페르민에 대한 이 초기 소아과 연구는 최대 내약 용량을 결정하고 권장 성인 용량보다 낮거나 높거나 높은 세 가지 용량 수준에서 이 약제의 사용을 평가합니다. 비혈액학적, 생명을 위협하는 NCI 등급 IV 또는 등급 V 독성은 첫 번째 주입부터 HSCT 후 +6일까지(팔리페르민 투여 후 +3일)까지 팔리페르민의 투여와 확실히 관련된 독성이 연구의 안전성 종점을 구성할 것입니다.
이 연구는 3가지 용량 수준에서 팔리페르민을 평가하도록 설계되었습니다. 연구 모집단은 일치하는 가족 구성원 기증자 또는 일치하는 비혈연 기증자 HSCT의 수혜자가 될 것입니다. 효능을 평가할 향후 연구를 위한 적절한 용량을 결정하는 데 도움이 되도록 각 용량 수준에서 팔리페르민의 약동학을 설명합니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 2세 이상 18세 미만의 연령.
- 혈액암의 진단.
- 이전에 자가 또는 동종 조혈 모세포 이식을 받지 않았습니다.
- Jude Children's Research Hospital에서 일치하는 가족 구성원 또는 MUD 골수 줄기 세포 이식편을 받을 예정입니다. 일치하는 가족 구성원 기증자는 5개 또는 6개의 HLA 유전자좌에서 일치하는 형제 또는 6개의 HLA 유전자좌에서 일치하는 다른 관련 기증자로 정의됩니다.
- 동종이계 이식편을 주입하기 전에 골수 절제 준비 요법(시클로포스파미드/TBI 기반)을 받을 예정입니다.
- 심장 단축 비율이 25% 이상입니다.
- 혈청 크레아티닌은 연령에 따른 정상 상한치의 2배 미만입니다.
- 빌리루빈 3.0 mg/dl 미만.
- Aspartate transaminase(AST) 500 IU/ml 미만.
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 500 IU/ml 미만.
- 아밀라아제는 정상 연령의 상한치의 1.5배 미만입니다.
- 리파아제는 정상 연령의 상한치의 1.5배 미만입니다.
- 예측 값의 40% 이상 또는 실내 공기에서 92% 이상의 맥박 산소 측정치보다 크거나 같은 강제 폐활량(FVC).
- 대장균 유래 단백질 또는 팔리페르민에 대해 알려진 과민증은 없습니다.
- 활동성 또는 최근(등록 전 30일 이내) 위장관 출혈 없음.
- 활동성 또는 최근(등록 전 30일 이내) 구강 궤양이 없습니다.
- 등록 전 2주 이내에 활성 진균 감염, 균혈증 또는 바이러스혈증이 없음.
제외 기준:
- 여성 - 임신(등록 전 14일 이내에 음성 혈청 또는 소변 임신 테스트).
- 여성 - 수유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 복용량 수준 1
팔리페르민 40mcg/kg/일 정맥 주사
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용량 수준 1 40 mcg/kg/일 정맥 내 용량 수준 2 60 mcg/kg/일 정맥 내 용량 수준 3 90 mcg/kg/일 정맥 내
다른 이름들:
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실험적: 복용량 수준 2
팔리페르민 60mcg/kg/일 정맥 주사
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용량 수준 1 40 mcg/kg/일 정맥 내 용량 수준 2 60 mcg/kg/일 정맥 내 용량 수준 3 90 mcg/kg/일 정맥 내
다른 이름들:
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실험적: 복용량 수준 3
팔리페르민 90mcg/kg/일 정맥 주사
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용량 수준 1 40 mcg/kg/일 정맥 내 용량 수준 2 60 mcg/kg/일 정맥 내 용량 수준 3 90 mcg/kg/일 정맥 내
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최대 허용 용량을 결정하고 첫 번째 조혈모세포이식을 받는 혈액암이 있는 소아과 연구 참가자에서 팔리페르민의 독성 프로필을 설명합니다.
기간: 30 일
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30 일
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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마지막으로 확인됨
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