Studio sull'aumento della dose di Palifermin nei partecipanti alla ricerca pediatrica sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

La mucosite è una nota complicanza del trapianto autologo e allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT). Molti di coloro che soffrono di questo disturbo richiedono una nutrizione parentale totale e narcotici per via endovenosa per il controllo del dolore. Palifermin (Kepivance[TM]) è un fattore di crescita dei cheratinociti umani prodotto mediante la tecnologia del DNA ricombinante in E. coli. Palifermin è un agente farmacologico disponibile in commercio, approvato dalla FDA, prodotto da Amgen. Poiché i recettori del fattore di crescita dei cheratinociti sono stati trovati all'interno dell'epitelio della mucosa gastrica, è stato dimostrato che l'uso di palifermin riduce la frequenza e la durata della mucosite grave negli studi sugli adulti. Mentre il regime di dosaggio appropriato è stato determinato per gli adulti a 60 mcg/kg/die, il dosaggio di palifermin non è stato stabilito in ambito pediatrico. Questo studio pediatrico iniziale di palifermin determinerà la dose massima tollerata, valutando l'uso di questo agente a tre livelli di dose, al di sotto, alla e al di sopra della dose raccomandata per gli adulti. Le tossicità di grado IV o V NCI non ematologiche, pericolose per la vita, sicuramente correlate alla somministrazione di palifermin dalla prima infusione fino al giorno +6 dopo l'HSCT (dopo la somministrazione di palifermin giorno +3) costituiranno gli endpoint di sicurezza dello studio.

Lo studio è progettato per valutare palifermin a 3 livelli di dose. La popolazione dello studio riceverà un trapianto di un membro della famiglia compatibile o di un donatore non imparentato compatibile. Verrà descritta la farmacocinetica di palifermin a ciascun livello di dose per aiutare a determinare la dose appropriata per studi futuri, che valuteranno l'efficacia