Dosiseskaleringsundersøgelse af Palifermin i pædiatriske forskningsdeltagere, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Mucositis er en velkendt komplikation af både autolog og allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Mange, der lider af denne lidelse, har brug for total forældreernæring og intravenøse stoffer for at kontrollere smerten. Palifermin (Kepivance[TM]) er en human keratinocytvækstfaktor, der produceres ved rekombinant DNA-teknologi i E. coli. Palifermin er et FDA-godkendt, kommercielt tilgængeligt farmakologisk middel, der er fremstillet af Amgen. Da der er fundet keratinocytvækstfaktorreceptorer i epitelet af maveslimhinden, har brugen af ​​palifermin vist sig at nedsætte hyppigheden og varigheden af ​​svær mucositis i voksne undersøgelser. Mens det passende doseringsregime er blevet fastlagt for voksne ved 60 mcg/kg/dag, er doseringen af ​​palifermin ikke blevet fastlagt i den pædiatriske situation. Denne indledende pædiatriske undersøgelse af palifermin vil bestemme den maksimalt tolererede dosis og evaluere brugen af ​​dette middel ved tre dosisniveauer, under, ved og over den anbefalede voksendosis. Ikke-hæmatologiske, livstruende NCI grad IV eller grad V toksiciteter, der definitivt er relateret til administration af palifermin fra den første infusion til dag +6 efter HSCT (post palifermin administration dag +3) vil omfatte undersøgelsens sikkerhedsendepunkter.

Studiet er designet til at evaluere palifermin ved 3 dosisniveauer. Undersøgelsespopulationen vil være modtagere af enten en matchet familiemedlemsdonor eller matchet ikke-beslægtet donor HSCT. Farmakokinetikken af ​​palifermin på hvert dosisniveau vil blive beskrevet for at hjælpe med at bestemme den passende dosis til fremtidige undersøgelser, som vil evaluere effektiviteten