Doseeskaleringsstudie av Palifermin i pediatriske forskningsdeltakere som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Mukositt er en velkjent komplikasjon ved både autolog og allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Mange som lider av denne lidelsen krever total ernæring fra foreldrene og intravenøse narkotiske midler for smertekontroll. Palifermin (Kepivance[TM]) er en human keratinocyttvekstfaktor som produseres ved rekombinant DNA-teknologi i E. coli. Palifermin er et FDA-godkjent, kommersielt tilgjengelig farmakologisk middel som er produsert av Amgen. Siden keratinocyttvekstfaktorreseptorer er funnet i epitelet i mageslimhinnen, har bruk av palifermin vist seg å redusere frekvensen og varigheten av alvorlig mukositt i voksne studier. Mens det riktige doseringsregimet er bestemt for voksne ved 60 mikrogram/kg/dag, er doseringen av palifermin ikke fastslått i pediatriske omgivelser. Denne innledende pediatriske studien av palifermin vil bestemme den maksimalt tolererte dosen, og evaluere bruken av dette middelet ved tre dosenivåer, under, ved og over anbefalt voksendose. Ikke-hematologisk, livstruende NCI grad IV eller grad V toksisitet definitivt relatert til administrering av palifermin fra første infusjon til dag +6 etter HSCT (post palifermin administrering dag +3) vil utgjøre studiens sikkerhetsendepunkter.

Studien er designet for å evaluere palifermin ved 3 dosenivåer. Studiepopulasjonen vil være mottakere av enten en matchet familiemedlemsdonor eller matchet urelatert donor HSCT. Farmakokinetikken til palifermin ved hvert dosenivå vil bli beskrevet for å hjelpe til med å bestemme riktig dose for fremtidige studier, som vil evaluere effektiviteten