Étude d'escalade de dose de palifermine chez des participants à la recherche pédiatrique subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques
Étude de phase I sur l'utilisation de la palifermine chez les participants à la recherche pédiatrique subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques
La mucosite est une complication bien connue de la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) autologue et allogénique. Beaucoup de ceux qui souffrent de ce trouble ont besoin d'une nutrition parentale totale et de narcotiques intraveineux pour contrôler la douleur. La palifermine (Kepivance[TM]) est un facteur de croissance des kératinocytes humains produit par la technologie de l'ADN recombinant dans E. coli. Palifermin est un agent pharmacologique disponible dans le commerce et approuvé par la FDA, fabriqué par Amgen. Comme des récepteurs du facteur de croissance des kératinocytes ont été trouvés dans l'épithélium de la muqueuse gastrique, il a été prouvé que l'utilisation de palifermine diminue la fréquence et la durée des mucosites sévères dans des études sur des adultes. Alors que le schéma posologique approprié a été déterminé pour les adultes à 60 mcg/kg/jour, le dosage de palifermine n'a pas été établi en milieu pédiatrique. Cette étude pédiatrique initiale de palifermine déterminera la dose maximale tolérée, évaluant l'utilisation de cet agent à trois niveaux de dose, en dessous, à et au-dessus de la dose adulte recommandée. Les toxicités non hématologiques, mettant en jeu le pronostic vital du NCI, de grade IV ou de grade V, définitivement liées à l'administration de palifermine depuis la première perfusion jusqu'au jour +6 après la GCSH (jour +3 après l'administration de palifermine) constitueront les critères d'évaluation de l'innocuité de l'étude.
L'étude est conçue pour évaluer la palifermine à 3 niveaux de dose. La population à l'étude sera constituée de receveurs soit d'un donneur apparié d'un membre de la famille, soit d'une HSCT d'un donneur apparié non apparenté. La pharmacocinétique de la palifermine à chaque niveau de dose sera décrite pour aider à déterminer la dose appropriée pour les études futures, qui évalueront l'efficacité
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge supérieur ou égal à 2 ans et inférieur à 18 ans.
- Diagnostic d'une hémopathie maligne.
- N'a pas reçu de GCSH autologue ou allogénique préalable.
- Doit recevoir soit un membre de la famille compatible, soit une greffe de cellules souches de moelle osseuse MUD à l'hôpital de recherche pour enfants St. Jude. Un membre de la famille donneur apparié est défini comme un frère ou une sœur apparié à 5 ou 6 loci HLA ou un autre donneur apparenté apparié à 6 loci HLA.
- Doit recevoir un régime préparatif myéloablatif (à base de cyclophosphamide/TBI) avant la perfusion du greffon allogénique.
- Fraction de raccourcissement cardiaque supérieure ou égale à 25 %.
- La créatinine sérique est inférieure à deux fois la limite supérieure de la normale pour l'âge.
- Bilirubine inférieure à 3,0 mg/dl.
- Aspartate transaminase (AST) inférieure à 500 UI/ml.
- Alanine transaminase (ALT) inférieure à 500 UI/ml.
- Amylase inférieure à 1,5 fois les limites supérieures de la normale pour l'âge.
- Lipase inférieure à 1,5 fois les limites supérieures de la normale pour l'âge.
- Capacité vitale forcée (CVF) supérieure ou égale à 40 % de la valeur prédite ou oxymétrie de pouls supérieure ou égale à 92 % à l'air ambiant.
- Aucune hypersensibilité connue aux protéines dérivées d'E coli ou au palifermine.
- Aucun saignement gastro-intestinal actif ou récent (dans les 30 jours précédant l'inscription).
- Aucune ulcération buccale active ou récente (dans les 30 jours précédant l'inscription).
- Aucune infection fongique active, bactériémie ou virémie dans les deux semaines précédant l'inscription.
Critère d'exclusion:
- Femme - enceinte (test de grossesse sérique ou urinaire négatif dans les 14 jours précédant l'inscription).
- Femelle - allaitante.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Niveau de dose 1
Palifermin 40 mcg/kg/jour intraveineux
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Niveau de dose 1 40 mcg/kg/jour intraveineux Niveau de dose 2 60 mcg/kg/jour intraveineux Niveau de dose 3 90 mcg/kg/jour intraveineux
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Niveau de dose 2
Palifermin 60 mcg/kg/jour intraveineux
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Niveau de dose 1 40 mcg/kg/jour intraveineux Niveau de dose 2 60 mcg/kg/jour intraveineux Niveau de dose 3 90 mcg/kg/jour intraveineux
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Niveau de dose 3
Palifermin 90 mcg/kg/jour intraveineux
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Niveau de dose 1 40 mcg/kg/jour intraveineux Niveau de dose 2 60 mcg/kg/jour intraveineux Niveau de dose 3 90 mcg/kg/jour intraveineux
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Déterminer la dose maximale tolérée et décrire le profil de toxicité de la palifermine chez les participants à la recherche pédiatrique atteints d'hémopathies malignes subissant une première GCSH.
Délai: 30 jours
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30 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PALSCT
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