Badanie eskalacji dawki paliferminy u uczestników badań pediatrycznych poddawanych allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych
Faza I badania stosowania paliferminy u uczestników badań pediatrycznych poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych
Zapalenie błony śluzowej jest dobrze znanym powikłaniem zarówno autologicznego, jak i allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Wiele osób cierpiących na to zaburzenie wymaga całkowitego żywienia rodzicielskiego i dożylnych środków odurzających w celu opanowania bólu. Palifermina (Kepivance™) jest ludzkim czynnikiem wzrostu keratynocytów, który jest wytwarzany przez technologię rekombinacji DNA w E. coli. Palifermina jest zatwierdzonym przez FDA, dostępnym w handlu środkiem farmakologicznym produkowanym przez firmę Amgen. Ponieważ receptory czynnika wzrostu keratynocytów stwierdzono w nabłonku błony śluzowej żołądka, wykazano, że stosowanie paliferminy zmniejsza częstość i czas trwania ciężkiego zapalenia błony śluzowej w badaniach z udziałem dorosłych. Podczas gdy odpowiedni schemat dawkowania został ustalony dla dorosłych na poziomie 60 μg/kg mc./dobę, dawkowanie paliferminy nie zostało ustalone w warunkach pediatrycznych. To wstępne badanie pediatryczne paliferminy określi maksymalną tolerowaną dawkę, oceniając zastosowanie tego środka na trzech poziomach dawek, poniżej, na poziomie i powyżej zalecanej dawki dla dorosłych. Niehematologiczne, zagrażające życiu toksyczności NCI stopnia IV lub stopnia V zdecydowanie związane z podawaniem paliferminy od pierwszego wlewu do dnia +6 po HSCT (dzień po podaniu paliferminy +3) będą stanowić punkty końcowe badania dotyczące bezpieczeństwa.
Badanie ma na celu ocenę paliferminy przy 3 poziomach dawek. Badana populacja będzie biorcami HSCT od dopasowanego członka rodziny lub dopasowanego dawcy niespokrewnionego. Farmakokinetyka paliferminy na każdym poziomie dawki zostanie opisana, aby pomóc określić odpowiednią dawkę do przyszłych badań, które ocenią skuteczność
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek większy lub równy 2 lat i mniej niż 18 lat.
- Rozpoznanie nowotworu hematologicznego.
- Nie otrzymał wcześniejszego autologicznego lub allogenicznego HSCT.
- Ma otrzymać dopasowanego członka rodziny lub przeszczep komórek macierzystych szpiku kostnego MUD w Dziecięcym Szpitalu Badawczym St. Jude. Dopasowany dawca członka rodziny jest definiowany jako rodzeństwo dopasowane pod względem 5 lub 6 loci HLA lub inny spokrewniony dawca dopasowany pod względem 6 loci HLA.
- Planowane jest otrzymanie mieloablacyjnego schematu preparatywnego (opartego na cyklofosfamidzie/TBI) przed infuzją przeszczepu allogenicznego.
- Frakcja skracania serca większa lub równa 25%.
- Stężenie kreatyniny w surowicy jest poniżej dwukrotności górnej granicy normy dla wieku.
- Bilirubina poniżej 3,0 mg/dl.
- Transaminaza asparaginianowa (AST) poniżej 500 j.m./ml.
- Transaminaza alaninowa (ALT) poniżej 500 j.m./ml.
- Amylaza mniej niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku.
- Lipaza mniej niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku.
- Natężona pojemność życiowa (FVC) większa lub równa 40% wartości przewidywanej lub pulsoksymetria większa lub równa 92% w powietrzu pokojowym.
- Brak znanej nadwrażliwości na białka pochodzące z E. coli lub na paliferminę.
- Brak aktywnego lub niedawnego (w ciągu 30 dni przed włączeniem) krwawienia z przewodu pokarmowego.
- Brak aktywnych lub niedawnych (w ciągu 30 dni przed włączeniem) owrzodzeń jamy ustnej.
- Brak aktywnego zakażenia grzybiczego, bakteriemii lub wiremii w ciągu dwóch tygodni przed włączeniem.
Kryteria wyłączenia:
- Kobieta - ciężarna (negatywny test ciążowy z surowicy lub moczu w ciągu 14 dni przed włączeniem).
- Suczka - karmiąca.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Poziom dawki 1
Palifermina 40 mcg/kg/dobę dożylnie
|
Poziom dawki 1 40 µg/kg/dobę dożylnie Dawka poziomu 2 60 µg/kg/dobę dożylnie Poziom dawki 3 90 µg/kg/dobę dożylnie
Inne nazwy:
|
|
EKSPERYMENTALNY: Poziom dawki 2
Palifermina 60 mcg/kg/dobę dożylnie
|
Poziom dawki 1 40 µg/kg/dobę dożylnie Dawka poziomu 2 60 µg/kg/dobę dożylnie Poziom dawki 3 90 µg/kg/dobę dożylnie
Inne nazwy:
|
|
EKSPERYMENTALNY: Poziom dawki 3
Palifermina 90 mcg/kg/dobę dożylnie
|
Poziom dawki 1 40 µg/kg/dobę dożylnie Dawka poziomu 2 60 µg/kg/dobę dożylnie Poziom dawki 3 90 µg/kg/dobę dożylnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki i opisanie profilu toksyczności paliferminy u uczestników badania pediatrycznego z nowotworami hematologicznymi poddawanych pierwszej HSCT.
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PALSCT
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .