Studie eskalace dávky paliferminu u účastníků pediatrického výzkumu podstupujících alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk
Fáze I studie využití paliferminu u účastníků pediatrického výzkumu podstupujících alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk
Mukozitida je dobře známá komplikace autologní i alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Mnoho lidí trpících touto poruchou vyžaduje celkovou rodičovskou výživu a intravenózní narkotika pro kontrolu bolesti. Palifermin (Kepivance™) je lidský růstový faktor keratinocytů, který se vyrábí technologií rekombinantní DNA v E. coli. Palifermin je komerčně dostupné farmakologické činidlo schválené FDA, které vyrábí společnost Amgen. Vzhledem k tomu, že receptory pro růstový faktor keratinocytů byly nalezeny v epitelu žaludeční sliznice, bylo ve studiích u dospělých prokázáno, že použití paliferminu snižuje frekvenci a trvání těžké mukozitidy. Zatímco vhodný dávkovací režim byl stanoven pro dospělé na 60 mcg/kg/den, dávkování paliferminu nebylo v pediatrickém prostředí stanoveno. Tato počáteční pediatrická studie paliferminu určí maximální tolerovanou dávku a vyhodnotí použití této látky ve třech dávkových úrovních, pod, na a nad doporučenou dávkou pro dospělé. Nehematologické, život ohrožující toxicity NCI IV nebo V. stupně rozhodně související s podáním paliferminu od první infuze do dne +6 po HSCT (den +3 po podání paliferminu) budou zahrnovat bezpečnostní koncové body studie.
Studie je navržena tak, aby vyhodnotila palifermin ve 3 dávkových úrovních. Populace studie budou příjemci buď dárce shodného člena rodiny nebo HSCT shodného nepříbuzného dárce. Farmakokinetika paliferminu v každé dávkové hladině bude popsána, aby pomohla určit vhodnou dávku pro budoucí studie, které vyhodnotí účinnost
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk vyšší nebo rovný 2 letům a méně než 18 let.
- Diagnóza hematologické malignity.
- Neabsolvoval předchozí autologní nebo alogenní HSCT.
- Je naplánováno přijetí buď vhodného člena rodiny nebo štěpu kmenových buněk kostní dřeně MUD v dětské výzkumné nemocnici St. Jude. Shodný rodinný dárce je definován jako sourozenec shodný v 5 nebo 6 HLA lokusech nebo jiný příbuzný dárce shodný v 6 HLA lokusech.
- Před infuzí alogenního štěpu je naplánován myeloablativní preparativní režim (na bázi cyklofosfamidu/TBI).
- Frakce srdečního zkrácení větší nebo rovna 25 %.
- Sérový kreatinin je méně než dvojnásobek horní hranice normálu pro věk.
- Bilirubin méně než 3,0 mg/dl.
- Aspartáttransamináza (AST) méně než 500 IU/ml.
- Alanin transamináza (ALT) méně než 500 IU/ml.
- Amyláza méně než 1,5násobek horní hranice normálu pro věk.
- Lipáza méně než 1,5násobek horní hranice normálu pro věk.
- Vynucená vitální kapacita (FVC) větší nebo rovna 40 % předpokládané hodnoty nebo pulzní oxymetrie větší nebo rovna 92 % na vzduchu v místnosti.
- Není známa přecitlivělost na proteiny odvozené z E coli nebo palifermin.
- Žádné aktivní nebo nedávné (do 30 dnů před zařazením) gastrointestinální krvácení.
- Žádné aktivní nebo nedávné (do 30 dnů před zařazením) orální ulcerace.
- Žádná aktivní plísňová infekce, bakteriémie nebo virémie během dvou týdnů před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Žena – těhotná (negativní těhotenský test v séru nebo moči do 14 dnů před zápisem).
- Samice - kojící.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NON_RANDOMIZED
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Úroveň dávky 1
Palifermin 40 mcg/kg/den intravenózně
|
Úroveň dávky 1 40 mcg/kg/den intravenózně Úroveň dávky 2 60 mcg/kg/den intravenózně Úroveň dávky 3 90 mcg/kg/den intravenózně
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Úroveň dávky 2
Palifermin 60 mcg/kg/den intravenózně
|
Úroveň dávky 1 40 mcg/kg/den intravenózně Úroveň dávky 2 60 mcg/kg/den intravenózně Úroveň dávky 3 90 mcg/kg/den intravenózně
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Úroveň dávky 3
Palifermin 90 mcg/kg/den intravenózně
|
Úroveň dávky 1 40 mcg/kg/den intravenózně Úroveň dávky 2 60 mcg/kg/den intravenózně Úroveň dávky 3 90 mcg/kg/den intravenózně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Stanovit maximální tolerovanou dávku a popsat profil toxicity paliferminu u účastníků pediatrického výzkumu s hematologickými malignitami podstupujícími první HSCT.
Časové okno: 30 dní
|
30 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PALSCT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .