A palifermin dóziseszkalációs vizsgálata olyan gyermekgyógyászati kutatásban résztvevőknél, akik allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáción estek át
I. fázisú vizsgálat a palifermin alkalmazásáról olyan gyermekgyógyászati kutatásban résztvevőknél, akik allogén vérképző őssejt-transzplantáción estek át
A mucositis mind az autológ, mind az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) jól ismert szövődménye. Sokan, akik ebben a betegségben szenvednek, teljes szülői táplálékot és intravénás kábítószert igényelnek a fájdalomcsillapítás érdekében. A palifermin (Kepivance[TM]) egy humán keratinocita növekedési faktor, amelyet rekombináns DNS-technológiával állítanak elő E. coliban. A Palifermin egy FDA által jóváhagyott, kereskedelmi forgalomban kapható farmakológiai szer, amelyet az Amgen gyárt. Mivel a gyomornyálkahártya hámjában keratinocita növekedési faktor receptorokat találtak, a palifermin alkalmazása felnőttkori vizsgálatokban bizonyítottan csökkenti a súlyos nyálkahártya-gyulladás gyakoriságát és időtartamát. Míg a megfelelő adagolási rendet felnőttek számára 60 mikrogramm/ttkg/nap értékben határozták meg, a palifermin adagolását gyermekgyógyászati környezetben nem határozták meg. Ez a kezdeti gyermekgyógyászati vizsgálat a paliferminről meghatározza a maximálisan tolerálható dózist, értékelve a szer alkalmazását három dózisszinten, az ajánlott felnőtt dózis alatt, mellett és felett. A nem hematológiai, életveszélyes NCI IV. vagy V. fokozatú toxicitások, amelyek egyértelműen a palifermin beadásával kapcsolatosak az első infúziótól a HSCT-t követő +6. napig (palifermin beadás utáni +3. nap) jelentik a vizsgálat biztonsági végpontjait.
A vizsgálat célja a palifermin 3 dózisszintű értékelése. A vizsgálati populáció egy megfelelő családtag donor vagy egy nem rokon donor HSCT recipiensei lesznek. Leírjuk a palifermin farmakokinetikáját minden dózisszintnél, hogy segítsünk meghatározni a megfelelő dózist a jövőbeni vizsgálatokhoz, amelyek értékelik a hatékonyságot.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 2 éves vagy annál nagyobb életkor és 18 évnél fiatalabb.
- Hematológiai rosszindulatú daganat diagnosztizálása.
- Korábban nem kapott autológ vagy allogén HSCT-t.
- A tervek szerint a St. Jude Gyermekkutató Kórházban vagy egy megfelelő családtagot, vagy MUD csontvelő-őssejt-graftot kap. Egyező családtag donornak minősül 5 vagy 6 HLA-lókuszban egyező testvér, vagy 6 HLA-lókuszban egyező rokon donor.
- Az allogén graft infúziója előtt mieloablatív preparatív (ciklofoszfamid/TBI alapú) kezelésben részesül.
- 25%-nál nagyobb vagy egyenlő szívrövidítő frakció.
- A szérum kreatinin szintje kevesebb, mint kétszerese a normál életkor felső határának.
- Bilirubin kevesebb, mint 3,0 mg/dl.
- Aszpartát-transzamináz (AST) kevesebb, mint 500 NE/ml.
- alanin transzamináz (ALT) kevesebb, mint 500 NE/ml.
- Az amiláz kevesebb, mint 1,5-szerese az életkori normál érték felső határának.
- A lipáz kevesebb, mint 1,5-szerese az életkori normál érték felső határának.
- A kényszerített vitálkapacitás (FVC) nagyobb vagy egyenlő, mint az előrejelzett érték 40%-a, vagy a pulzoximetria legalább 92%-a szobalevegőn.
- Nem ismert túlérzékenység E coli-ból származó fehérjékkel vagy paliferminnel szemben.
- Nincs aktív vagy közelmúltban (a felvételt megelőző 30 napon belül) gyomor-bélrendszeri vérzés.
- Nincsenek aktív vagy a közelmúltban (a felvételt megelőző 30 napon belül) szájfekélyek.
- Nincs aktív gombás fertőzés, bakteremia vagy virémia a beiratkozást megelőző két héten belül.
Kizárási kritériumok:
- Nő – terhes (negatív szérum vagy vizelet terhességi teszt a beiratkozást megelőző 14 napon belül).
- Nő - szoptató.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. dózisszint
Palifermin 40 mcg/ttkg/nap intravénásan
|
1. dózisszint 40 mcg/ttkg/nap intravénás 2. dózis 60 mcg/ttkg/nap intravénás 3. dózis 90 mcg/ttkg/nap intravénás
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 2. dózisszint
Palifermin 60 mcg/ttkg/nap intravénásan
|
1. dózisszint 40 mcg/ttkg/nap intravénás 2. dózis 60 mcg/ttkg/nap intravénás 3. dózis 90 mcg/ttkg/nap intravénás
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 3. dózisszint
Palifermin 90 mcg/ttkg/nap intravénásan
|
1. dózisszint 40 mcg/ttkg/nap intravénás 2. dózis 60 mcg/ttkg/nap intravénás 3. dózis 90 mcg/ttkg/nap intravénás
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A maximális tolerálható dózis meghatározása és a palifermin toxicitási profiljának leírása olyan gyermekgyógyászati kutatásban résztvevőknél, akiknél hematológiai rosszindulatú daganatok szenvednek először HSCT-n.
Időkeret: 30 nap
|
30 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PALSCT
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Hematopoietikus őssejt transzplantáció
-
First Affiliated Hospital of Harbin Medical UniversityIsmeretlenCD19-kiméra antigénreceptor T-sejtek | Kiújult és/vagy refrakter akut limfoblasztos leukémia | Haploidentical Hematopoietic Stem Cell TransplantationKína