Dosiseskalationsstudie von Palifermin bei pädiatrischen Forschungsteilnehmern, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen
Phase-I-Studie zum Einsatz von Palifermin bei pädiatrischen Forschungsteilnehmern, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen
Mukositis ist eine bekannte Komplikation sowohl der autologen als auch der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT). Viele Menschen, die unter dieser Störung leiden, benötigen eine umfassende Ernährung der Eltern und intravenöse Narkotika zur Schmerzkontrolle. Palifermin (Kepivance[TM]) ist ein menschlicher Keratinozyten-Wachstumsfaktor, der durch rekombinante DNA-Technologie in E. coli hergestellt wird. Palifermin ist ein von der FDA zugelassener, im Handel erhältlicher pharmakologischer Wirkstoff, der von Amgen hergestellt wird. Da Keratinozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptoren im Epithel der Magenschleimhaut gefunden wurden, konnte in Studien an Erwachsenen nachgewiesen werden, dass die Verwendung von Palifermin die Häufigkeit und Dauer schwerer Mukositis verringert. Während das geeignete Dosierungsschema für Erwachsene bei 60 µg/kg/Tag festgelegt wurde, wurde die Dosierung von Palifermin für die pädiatrische Anwendung nicht festgelegt. In dieser ersten pädiatrischen Studie zu Palifermin wird die maximal verträgliche Dosis ermittelt und die Verwendung dieses Wirkstoffs in drei Dosisstufen bewertet: unter, bei und über der empfohlenen Erwachsenendosis. Nicht hämatologische, lebensbedrohliche NCI-Toxizitäten vom Grad IV oder V, die definitiv mit der Verabreichung von Palifermin von der ersten Infusion bis zum Tag +6 nach der HSCT (Tag +3 nach der Verabreichung von Palifermin) zusammenhängen, bilden die Sicherheitsendpunkte der Studie.
Ziel der Studie ist die Bewertung von Palifermin in drei Dosierungsstufen. Die Studienpopulation wird entweder Empfänger eines passenden Familienmitgliedsspenders oder eines passenden, nicht verwandten HSCT-Spenders sein. Die Pharmakokinetik von Palifermin bei jeder Dosisstufe wird beschrieben, um die Bestimmung der geeigneten Dosis für zukünftige Studien zu erleichtern, in denen die Wirksamkeit bewertet wird
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter größer oder gleich 2 Jahre und jünger als 18 Jahre.
- Diagnose einer hämatologischen Malignität.
- Hat zuvor keine autologe oder allogene HSCT erhalten.
- Es ist geplant, entweder ein passendes Familienmitglied oder eine MUD-Knochenmarkstammzelltransplantation im St. Jude Children's Research Hospital zu erhalten. Ein passender Familienmitglied-Spender ist definiert als ein Geschwisterkind, das an 5 oder 6 HLA-Loci übereinstimmt, oder ein anderer verwandter Spender, der an 6 HLA-Loci übereinstimmt.
- Es ist geplant, vor der Infusion des allogenen Transplantats eine myeloablative präparative Therapie (Cyclophosphamid/TBI-basiert) zu erhalten.
- Herzverkürzungsanteil größer oder gleich 25 %.
- Das Serumkreatinin liegt weniger als doppelt so hoch wie die obere Normgrenze für das Alter.
- Bilirubin weniger als 3,0 mg/dl.
- Aspartattransaminase (AST) weniger als 500 IU/ml.
- Alanintransaminase (ALT) weniger als 500 IU/ml.
- Amylase weniger als das 1,5-fache der Obergrenze des Altersnormalwerts.
- Lipase weniger als das 1,5-fache der Obergrenze des Altersnormalwerts.
- Forcierte Vitalkapazität (FVC) größer oder gleich 40 % des vorhergesagten Werts oder Pulsoximetrie größer oder gleich 92 % bei Raumluft.
- Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen aus E. coli gewonnene Proteine oder Palifermin.
- Keine aktiven oder kürzlich aufgetretenen (innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung) Magen-Darm-Blutungen.
- Keine aktiven oder kürzlich (innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung) oralen Ulzerationen.
- Keine aktive Pilzinfektion, Bakteriämie oder Virämie innerhalb von zwei Wochen vor der Einschreibung.
Ausschlusskriterien:
- Weiblich - schwanger (negativer Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung).
- Weibchen – säugend.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: Dosisstufe 1
Palifermin 40 µg/kg/Tag intravenös
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Dosisstufe 1 40 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 2 60 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 3 90 µg/kg/Tag intravenös
Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: Dosisstufe 2
Palifermin 60 µg/kg/Tag intravenös
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Dosisstufe 1 40 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 2 60 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 3 90 µg/kg/Tag intravenös
Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: Dosisstufe 3
Palifermin 90 µg/kg/Tag intravenös
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Dosisstufe 1 40 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 2 60 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 3 90 µg/kg/Tag intravenös
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bestimmung der maximal tolerierten Dosis und Beschreibung des Toxizitätsprofils von Palifermin bei pädiatrischen Forschungsteilnehmern mit hämatologischen Malignomen, die sich der ersten HSCT unterziehen.
Zeitfenster: 30 Tage
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30 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PALSCT
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