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Dosiseskalationsstudie von Palifermin bei pädiatrischen Forschungsteilnehmern, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen

22. März 2012 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Phase-I-Studie zum Einsatz von Palifermin bei pädiatrischen Forschungsteilnehmern, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen

Mukositis ist eine bekannte Komplikation sowohl der autologen als auch der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT). Viele Menschen, die unter dieser Störung leiden, benötigen eine umfassende Ernährung der Eltern und intravenöse Narkotika zur Schmerzkontrolle. Palifermin (Kepivance[TM]) ist ein menschlicher Keratinozyten-Wachstumsfaktor, der durch rekombinante DNA-Technologie in E. coli hergestellt wird. Palifermin ist ein von der FDA zugelassener, im Handel erhältlicher pharmakologischer Wirkstoff, der von Amgen hergestellt wird. Da Keratinozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptoren im Epithel der Magenschleimhaut gefunden wurden, konnte in Studien an Erwachsenen nachgewiesen werden, dass die Verwendung von Palifermin die Häufigkeit und Dauer schwerer Mukositis verringert. Während das geeignete Dosierungsschema für Erwachsene bei 60 µg/kg/Tag festgelegt wurde, wurde die Dosierung von Palifermin für die pädiatrische Anwendung nicht festgelegt. In dieser ersten pädiatrischen Studie zu Palifermin wird die maximal verträgliche Dosis ermittelt und die Verwendung dieses Wirkstoffs in drei Dosisstufen bewertet: unter, bei und über der empfohlenen Erwachsenendosis. Nicht hämatologische, lebensbedrohliche NCI-Toxizitäten vom Grad IV oder V, die definitiv mit der Verabreichung von Palifermin von der ersten Infusion bis zum Tag +6 nach der HSCT (Tag +3 nach der Verabreichung von Palifermin) zusammenhängen, bilden die Sicherheitsendpunkte der Studie.

Ziel der Studie ist die Bewertung von Palifermin in drei Dosierungsstufen. Die Studienpopulation wird entweder Empfänger eines passenden Familienmitgliedsspenders oder eines passenden, nicht verwandten HSCT-Spenders sein. Die Pharmakokinetik von Palifermin bei jeder Dosisstufe wird beschrieben, um die Bestimmung der geeigneten Dosis für zukünftige Studien zu erleichtern, in denen die Wirksamkeit bewertet wird

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zu den sekundären Zielen dieser Studie gehört die Untersuchung der Pharmakoökonomie von Palifermin in dieser speziellen Patientenpopulation durch eine Bewertung der stationären Tage, der intravenösen Ernährung und des Analgesiebedarfs innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation. Wir werden auch die Immunrekonstitutionsraten der Forschungsteilnehmer, insbesondere T- und B-Lymphozyten und NK-Zellen, innerhalb des ersten Jahres der HSCT untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter größer oder gleich 2 Jahre und jünger als 18 Jahre.
  • Diagnose einer hämatologischen Malignität.
  • Hat zuvor keine autologe oder allogene HSCT erhalten.
  • Es ist geplant, entweder ein passendes Familienmitglied oder eine MUD-Knochenmarkstammzelltransplantation im St. Jude Children's Research Hospital zu erhalten. Ein passender Familienmitglied-Spender ist definiert als ein Geschwisterkind, das an 5 oder 6 HLA-Loci übereinstimmt, oder ein anderer verwandter Spender, der an 6 HLA-Loci übereinstimmt.
  • Es ist geplant, vor der Infusion des allogenen Transplantats eine myeloablative präparative Therapie (Cyclophosphamid/TBI-basiert) zu erhalten.
  • Herzverkürzungsanteil größer oder gleich 25 %.
  • Das Serumkreatinin liegt weniger als doppelt so hoch wie die obere Normgrenze für das Alter.
  • Bilirubin weniger als 3,0 mg/dl.
  • Aspartattransaminase (AST) weniger als 500 IU/ml.
  • Alanintransaminase (ALT) weniger als 500 IU/ml.
  • Amylase weniger als das 1,5-fache der Obergrenze des Altersnormalwerts.
  • Lipase weniger als das 1,5-fache der Obergrenze des Altersnormalwerts.
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC) größer oder gleich 40 % des vorhergesagten Werts oder Pulsoximetrie größer oder gleich 92 % bei Raumluft.
  • Keine bekannte Überempfindlichkeit gegen aus E. coli gewonnene Proteine ​​oder Palifermin.
  • Keine aktiven oder kürzlich aufgetretenen (innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung) Magen-Darm-Blutungen.
  • Keine aktiven oder kürzlich (innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung) oralen Ulzerationen.
  • Keine aktive Pilzinfektion, Bakteriämie oder Virämie innerhalb von zwei Wochen vor der Einschreibung.

Ausschlusskriterien:

  • Weiblich - schwanger (negativer Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest innerhalb von 14 Tagen vor der Einschreibung).
  • Weibchen – säugend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Dosisstufe 1
Palifermin 40 µg/kg/Tag intravenös
Arzneimittel: Palifermin
Dosisstufe 1 40 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 2 60 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 3 90 µg/kg/Tag intravenös
Andere Namen:
  • Kepivance®
EXPERIMENTAL: Dosisstufe 2
Palifermin 60 µg/kg/Tag intravenös
Arzneimittel: Palifermin
Dosisstufe 1 40 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 2 60 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 3 90 µg/kg/Tag intravenös
Andere Namen:
  • Kepivance®
EXPERIMENTAL: Dosisstufe 3
Palifermin 90 µg/kg/Tag intravenös
Arzneimittel: Palifermin
Dosisstufe 1 40 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 2 60 µg/kg/Tag intravenös Dosisstufe 3 90 µg/kg/Tag intravenös
Andere Namen:
  • Kepivance®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmung der maximal tolerierten Dosis und Beschreibung des Toxizitätsprofils von Palifermin bei pädiatrischen Forschungsteilnehmern mit hämatologischen Malignomen, die sich der ersten HSCT unterziehen.
Zeitfenster: 30 Tage
30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

23. März 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2012

Zuletzt verifiziert

1. März 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PALSCT

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