Palifermiinin annoksen eskalaatiotutkimus lastentutkimuksen osallistujille, joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Vaihe I tutkimus palifermiinin käytöstä lastentutkimuksen osallistujille, joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Mukosiitti on sekä autologisen että allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) tunnettu komplikaatio. Monet tästä häiriöstä kärsivät tarvitsevat vanhempien täydellistä ravintoa ja suonensisäisiä huumeita kivun hallintaan. Palifermiini (Kepivance[TM]) on ihmisen keratinosyyttien kasvutekijä, jota tuotetaan yhdistelmä-DNA-tekniikalla E. colissa. Palifermin on FDA:n hyväksymä, kaupallisesti saatavilla oleva farmakologinen aine, jota valmistaa Amgen. Koska keratinosyyttien kasvutekijäreseptoreita on löydetty mahalaukun limakalvon epiteelistä, palifermiinin käytön on osoitettu vähentävän vakavan mukosiitin esiintymistiheyttä ja kestoa aikuistutkimuksissa. Vaikka sopiva annostusohjelma on määritetty aikuisille 60 mikrogrammaa/kg/vrk, palifermiinin annosta ei ole vahvistettu lapsilla. Tämä ensimmäinen lapsipotilastutkimus palifermiinista määrittää suurimman siedetyn annoksen arvioimalla tämän aineen käyttöä kolmella annostasolla, aikuisille suositeltua annosta pienemmällä, korkeammalla ja suuremmalla annoksella. Ei-hematologiset, hengenvaaralliset NCI-luokan IV tai asteen V myrkyllisyydet, jotka liittyvät ehdottomasti palifermiinin antamiseen ensimmäisestä infuusiosta päivään +6 HSCT:n jälkeen (palifermiinin annon jälkeinen päivä +3), muodostavat tutkimuksen turvallisuuspäätepisteet.
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan palifermiinia kolmella annostasolla. Tutkimuspopulaatio on joko samanlaisen perheenjäsenen luovuttajan tai vastaavan riippumattoman luovuttajan HSCT vastaanottajia. Palifermiinin farmakokinetiikka kullakin annostasolla kuvataan, jotta voidaan määrittää sopiva annos tulevia tutkimuksia varten, joissa arvioidaan tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 2 vuotta ja alle 18 vuotta.
- Hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen diagnoosi.
- Ei ole saanut aikaisempaa autologista tai allogeenistä HSCT:tä.
- Hänelle on määrä saada joko sopiva perheenjäsen tai MUD-luuytimen kantasolusiirre St. Jude Children's Research Hospitalissa. Yhteensopiva perheenjäsenen luovuttaja määritellään sisarukseksi, joka vastaa 5 tai 6 HLA-lokusta, tai muuksi samankaltaiseksi luovuttajaksi, joka vastaa 6 HLA-lokusta.
- Hän saa myeloablatiivisen preparatiivisen hoito-ohjelman (syklofosfamidi/TBI-pohjainen) ennen allogeenisen siirteen infuusiota.
- Sydämen lyhennysfraktio on suurempi tai yhtä suuri kuin 25 %.
- Seerumin kreatiniini on alle kaksi kertaa normaalin ylärajan ikään nähden.
- Bilirubiini alle 3,0 mg/dl.
- Aspartaattitransaminaasi (AST) alle 500 IU/ml.
- Alaniinitransaminaasi (ALT) alle 500 IU/ml.
- Amylaasi on alle 1,5 kertaa normaalin iän yläraja.
- Lipaasi alle 1,5 kertaa iän normaalin ylärajat.
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on suurempi tai yhtä suuri kuin 40 % ennustetusta arvosta tai pulssioksimetria suurempi tai yhtä suuri kuin 92 % huoneilmasta.
- Ei tunnettua yliherkkyyttä E colista peräisin oleville proteiineille tai palifermiinille.
- Ei aktiivista tai äskettäin (30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) maha-suolikanavan verenvuotoa.
- Ei aktiivisia tai äskettäisiä (30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista) suun haavaumia.
- Ei aktiivista sieni-infektiota, bakteremiaa tai viremiaa kahden viikon sisällä ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Nainen - raskaana (negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista).
- Naaras - imettävä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Annostaso 1
Palifermiini 40 mcg/kg/vrk suonensisäisesti
|
Annostaso 1 40 mcg/kg/vrk suonensisäisesti Annostaso 2 60 mcg/kg/vrk suonensisäisesti Annostaso 3 90 mcg/kg/vrk suonensisäisesti
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Annostaso 2
Palifermiini 60 mcg/kg/vrk suonensisäisesti
|
Annostaso 1 40 mcg/kg/vrk suonensisäisesti Annostaso 2 60 mcg/kg/vrk suonensisäisesti Annostaso 3 90 mcg/kg/vrk suonensisäisesti
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Annostaso 3
Palifermiini 90 mcg/kg/vrk suonensisäisesti
|
Annostaso 1 40 mcg/kg/vrk suonensisäisesti Annostaso 2 60 mcg/kg/vrk suonensisäisesti Annostaso 3 90 mcg/kg/vrk suonensisäisesti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Palifermiinin suurimman siedetyn annoksen määrittäminen ja palifermiinin toksisuusprofiilin kuvaaminen lapsitutkimuksen osallistujilla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, joille tehdään ensimmäinen HSCT.
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PALSCT
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .