Palifermin 在接受同种异体造血干细胞移植的儿科研究参与者中的剂量递增研究
2012年3月22日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
在接受同种异体造血干细胞移植的儿科研究参与者中使用 Palifermin 的 I 期研究
粘膜炎是自体和同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的一种众所周知的并发症。 许多患有这种疾病的人需要全肠外营养和静脉注射麻醉剂来控制疼痛。 Palifermin (Kepivance[TM]) 是一种人类角质形成细胞生长因子，通过重组 DNA 技术在大肠杆菌中产生。 Palifermin 是 FDA 批准的市售药理剂，由 Amgen 生产。 由于已在胃粘膜上皮内发现角质细胞生长因子受体，因此在成人研究中已证明使用 palifermin 可减少严重粘膜炎的发生频率和持续时间。 虽然成人的适当给药方案已确定为 60mcg/kg/天，但在儿科环境中尚未确定 palifermin 的给药剂量。 palifermin 的这项初步儿科研究将确定最大耐受剂量，评估该药物在三个剂量水平（低于、等于和高于推荐的成人剂量）下的使用。 从第一次输注到 HSCT 后第 +6 天（palifermin 给药后第 +3 天）与 palifermin 给药明确相关的非血液学、危及生命的 NCI IV 级或 V 级毒性将构成研究的安全终点。
该研究旨在评估 3 个剂量水平的 palifermin。 研究人群将是匹配的家庭成员供体或匹配的无关供体 HSCT 的接受者。 将描述每个剂量水平的 palifermin 的药代动力学，以帮助确定未来研究的合适剂量，这将评估疗效
研究概览
详细说明
本研究的次要目标包括通过评估移植后 100 天内的住院天数、静脉内营养和镇痛需求，探索 palifermin 在这一特定患者群体中的药物经济学。
我们还将探索研究参与者在 HSCT 的第一年内的免疫重建率，特别是 T 和 B 淋巴细胞以及 NK 细胞。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄大于或等于 2 岁且小于 18 岁。
- 血液系统恶性肿瘤的诊断。
- 之前未接受过自体或同种异体 HSCT。
- 计划在圣裘德儿童研究医院接受匹配的家庭成员或 MUD 骨髓干细胞移植。 匹配的家庭成员供体定义为在 5 或 6 个 HLA 基因座匹配的兄弟姐妹或在 6 个 HLA 基因座匹配的另一个相关供体。
- 计划在输注同种异体移植物之前接受清髓性准备方案（基于环磷酰胺/TBI）。
- 心脏缩短分数大于或等于 25%。
- 血清肌酐低于年龄正常上限的两倍。
- 胆红素低于 3.0 mg/dl。
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 低于 500 IU/ml。
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) 低于 500 IU/ml。
- 淀粉酶低于年龄正常上限的 1.5 倍。
- 脂肪酶低于年龄正常上限的 1.5 倍。
- 用力肺活量 (FVC) 大于或等于预测值的 40% 或脉搏血氧饱和度大于或等于室内空气的 92%。
- 对大肠杆菌衍生蛋白或 palifermin 没有已知的超敏反应。
- 没有活动性或近期（入组前 30 天内）胃肠道出血。
- 没有活动性或近期（入组前 30 天内）口腔溃疡。
- 入组前两周内无活动性真菌感染、菌血症或病毒血症。
排除标准：
- 女性 - 怀孕（入学前 14 天内血清或尿液妊娠试验阴性）。
- 女性 - 哺乳期。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量水平 1
Palifermin 40 微克/千克/天静脉注射
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剂量水平 1 40 mcg/kg/天静脉注射 剂量水平 2 60 mcg/kg/天静脉注射 剂量水平 3 90 mcg/kg/天静脉注射
其他名称：
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实验性的：剂量水平 2
Palifermin 60 微克/千克/天静脉注射
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剂量水平 1 40 mcg/kg/天静脉注射 剂量水平 2 60 mcg/kg/天静脉注射 剂量水平 3 90 mcg/kg/天静脉注射
其他名称：
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实验性的：剂量等级 3
Palifermin 90 微克/千克/天静脉注射
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剂量水平 1 40 mcg/kg/天静脉注射 剂量水平 2 60 mcg/kg/天静脉注射 剂量水平 3 90 mcg/kg/天静脉注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定最大耐受剂量并描述 palifermin 在接受首次 HSCT 的血液系统恶性肿瘤儿科研究参与者中的毒性特征。
大体时间：30天
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30天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年9月1日
初级完成 (实际的)
2011年9月1日
研究完成 (实际的)
2012年2月1日
研究注册日期
首次提交
2008年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2008年6月18日
首次发布 (估计)
2008年6月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年3月22日
最后验证
2012年3月1日
更多信息
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