Исследование повышения дозы палифермина у участников педиатрических исследований, перенесших аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток

Мукозит является хорошо известным осложнением как аутологичной, так и аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). Многим, кто страдает этим расстройством, требуется полное родительское питание и внутривенное введение наркотиков для обезболивания. Палифермин (Kepivance[TM]) представляет собой фактор роста кератиноцитов человека, который производится с помощью технологии рекомбинантной ДНК в E. coli. Палифермин — это коммерчески доступный фармакологический препарат, одобренный FDA, который производится компанией Amgen. Поскольку рецепторы фактора роста кератиноцитов были обнаружены в эпителии слизистой оболочки желудка, в исследованиях у взрослых было доказано, что применение палифермина снижает частоту и продолжительность тяжелого мукозита. В то время как соответствующий режим дозирования был определен для взрослых и составляет 60 мкг/кг/день, дозировка палифермина не была установлена ​​в педиатрических условиях. Это начальное педиатрическое исследование палифермина определит максимально переносимую дозу, оценивая использование этого агента на трех уровнях доз: ниже, на уровне и выше рекомендуемой дозы для взрослых. Негематологическая, опасная для жизни токсичность IV или V степени NCI, определенно связанная с введением палифермина с первой инфузии до дня +6 после ТГСК (день после введения палифермина +3), будет включать в себя конечные точки безопасности исследования.

Исследование предназначено для оценки палифермина при 3 уровнях доз. Исследуемая популяция будет реципиентом либо совместимого донора-члена семьи, либо совместимого неродственного донора ТГСК. Фармакокинетика палифермина при каждом уровне дозы будет описана, чтобы помочь определить подходящую дозу для будущих исследований, в которых будет оцениваться эффективность.