非悪性疾患の小児患者における臍帯血移植のための低強度コンディショニング
2014年7月23日 更新者：Duke University
小児患者における低強度コンディショニングのパイロット研究
主な目的は、非悪性疾患のために臍帯血移植を受けている 21 歳未満の小児患者において、低強度コンディショニング (RIC) レジメンに続いて、許容可能なドナー細胞生着率 (180 日で 25% ドナーキメリズム) を達成する可能性を判断することです。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
化学療法および/または放射線療法の骨髄破壊的用量は、悪性細胞を根絶することを主な目的として採用されています。 さらに、これらのレジメンは、さまざまな程度の免疫抑制/免疫切除を発揮し、宿主造血細胞による拒絶の可能性を減らすのに役立ちます。 ただし、骨髄破壊的/免疫破壊的レジメンは、重大なレジメン関連毒性 (RRT) およびレジメン関連死亡率 (RRM) とも関連しており、最大 20% の患者が死亡し、重度の臓器機能障害または不全の発生率が大幅に高くなる可能性があります。 これらの RRT のほとんどは通常、最初の 100 日間に発生します [例: VOD (静脈閉塞性疾患)、肺または頭蓋内出血、多臓器不全 (MOF)]、TBI および/または化学療法には、成長障害、性腺機能障害/障害、甲状腺機能低下症、白内障、神経認知障害、および二次性悪性腫瘍を含む重大な長期毒性があります。 .
主な目的は、非悪性疾患のために臍帯血移植を受けている 21 歳未満の小児患者において、低強度コンディショニング (RIC) レジメンに続いて、許容可能なドナー細胞生着率 (180 日で 25% ドナーキメリズム) を達成する可能性を判断することです。
二次的な目的は次のとおりです。
- 好中球と血小板の回復のペースを説明する
- 免疫再構築のペースを評価すること。
- 移植後100日および180日までの治療関連死亡率、全生存期間および無病生存期間を決定する
- 急性移植片対宿主病 (GVHD) (II - IV) および慢性広汎性 GVHD の発生率を説明する
- グレード3～4の臓器毒性の発生率を説明する
- 不妊症、内分泌障害、成長障害などの長期的な合併症を評価する
- 移植後2年での後期移植片失敗の発生率を評価する
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 免疫不全、先天性骨髄不全症候群、先天性代謝異常、または遺伝性貧血と診断された0～21歳
- 3 x 10e7cells/kg以上の細胞量を有する関連または非関連の臍帯血ユニットが適切に一致している
- 70 以上のパフォーマンス スコア (lansky または karnofsky)
- -適切な臓器機能（クレアチニン≤2.0 mg / dlおよびクレアチニンクリアランス≥50 ml /分/ 1.73 m2;肝トランスアミナーゼ（ALT/AST）≤ 4 x 通常;年齢の正常値の 26% を超える短縮率または駆出率が 40% または 80% を超える; CVC または FEV1/FVC が年齢の予測値の 60% を超えることを示す肺機能検査。)
- インフォームドコンセント
- 妊娠していない、または授乳中ではない
- 少なくとも6か月の最低余命
- HIV陰性
- 細胞減少時に制御されていない感染はありません
- 疾患固有の選択基準
除外基準:
- 3歳以上のヘモグロビン症の患者
- 総有核細胞数 < 3 x 10e7/kg または > 2 抗原不一致の UCB ユニット
- 以前のUCB寄付なしで寄付できる利用可能なHLA一致の関連する生きているドナー
- -過去6か月以内の同種造血幹細胞移植
- -活動中の悪性腫瘍、MDS、または悪性腫瘍の病歴
- 重度の後天性再生不良性貧血
- DLCO < 年齢の正常値の 60%;酸素補給の必要性
- 制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症（現在薬を服用しており、臨床症状が進行している）
- 妊娠中または授乳中の母親
- HIV/HTLV血清陽性、Hep B表面抗原陽性、またはPCRによるHCV RNA陽性
- -連続フォローアップを妨げるあらゆる状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RIC臍帯血移植
臍帯血移植のための低強度コンディショニング
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血縁関係のない臍帯血移植のための低強度コンディショニング
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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非悪性疾患の UCBT を受けている 21 歳未満の小児における RIC レジメンに続いて、許容可能なドナー細胞生着率 (180 日で 25% を超えるドナー細胞) を達成する可能性を判断します。
時間枠：移植後180日
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非悪性疾患のために臍帯血移植を受けている 21 歳未満の小児において、低強度のコンディショニング レジメンに続いて、ドナー細胞の生着率 (180 日で 25% を超えるドナー細胞) の許容可能な割合を達成する可能性を判断します。
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移植後180日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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好中球の回復のペースを説明するには
時間枠：移植後42日
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好中球の回復は、顆粒球注入に続発しない 3 日間連続して 500/uL を超える絶対好中球数 (ANC) の最初の日として定義されました。
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移植後42日
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免疫再構築のペースを評価する。
時間枠：移植後1年
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ＵＣＢＴにおけるＲＩＣ後の免疫再構成について説明した。
CD4 数は、免疫再構成の標準的な尺度であり、ここで説明されています。
追加データはリクエストに応じて入手できます。
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移植後1年
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移植後180日目の全生存率を決定するには
時間枠：180日
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移植後180日目の全生存率を決定する：カプラン・マイヤー生存分析により決定
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180日
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急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率を説明する（II - IV）
時間枠：移植後100日
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急性移植片対宿主病 (GVHD) (II - IV) の発生率を説明するには: 累積発生率分析によって測定
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移植後100日
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グレード 3 ～ 4 の臓器毒性の発生率を説明するには
時間枠：移植後2年
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移植後2年
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不妊症、内分泌障害、成長障害などの長期的な合併症を評価する
時間枠：移植後少なくとも2年
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移植後少なくとも2年
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移植後 2 年で後期移植失敗の発生率を評価するには
時間枠：移植後2年
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移植後2年
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血小板回復のペースを説明するには
時間枠：移植後180日
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血小板生着は、輸血なしで 7 日間連続して 50,000/uL を超える血小板数の初日として定義されました。
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移植後180日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Suhag Parikh, MD、Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年10月1日
一次修了 (実際)
2012年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年4月1日
試験登録日
最初に提出
2008年8月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年8月29日
最初の投稿 (見積もり)
2008年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年8月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年7月23日
最終確認日
2014年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00008753
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。