Redusert intensitetskondisjonering for navlestrengsblodtransplantasjon hos pediatriske pasienter med ikke-maligne lidelser

Myeloablative doser av kjemoterapi og/eller strålebehandling brukes med det primære formålet å utrydde ondartede celler. I tillegg utøver disse regimene varierende grad av immunsuppresjon/immunoablasjon som hjelper til med å redusere sannsynligheten for avvisning av vertshematopoietiske celler. Myeloablative/immunoablative regimer har imidlertid også vært assosiert med signifikant regimerelatert toksisitet (RRT) og regimerelatert dødelighet (RRM) som kan forårsake død hos opptil 20 % av pasientene og signifikant høyere grad av alvorlig organdysfunksjon eller -svikt. Mens de fleste av disse RRT forekommer typisk i løpet av de første 100 dagene [f.eks. VOD (venookklusiv sykdom), lunge- eller intrakraniell blødning, multiorgansvikt (MOF)], det er betydelige langsiktige toksisiteter av TBI og/eller kjemoterapi inkludert vekstsvikt, gonadal dysfunksjon/svikt, hypotyreose, grå stær, nevrokognitiv svikt og andre maligniteter .

Hovedmålet er å bestemme muligheten for å oppnå akseptable rater for donorcelletransplantasjon (>25 % donorkimerisme etter 180 dager) etter regimer med redusert intensitet (RIC) hos pediatriske pasienter < 21 år som får navlestrengsblodtransplantasjon for ikke-maligne lidelser.

De sekundære målene er:

• For å beskrive tempoet for utvinning av nøytrofile og blodplater
• For å evaluere tempoet i immunrekonstitusjonen.
• For å bestemme behandlingsrelatert dødelighet, total overlevelse og sykdomsfri overlevelse etter dag 100 og 180 etter transplantasjon
• For å beskrive forekomsten av akutt graft versus host sykdom (GVHD) (II - IV) og kronisk omfattende GVHD
• For å beskrive forekomsten av grad 3-4 organtoksisitet
• For å evaluere langsiktige komplikasjoner, som sterilitet, endokrinopati og vekstsvikt
• For å evaluere forekomsten av sene transplantasjonssvikt 2 år etter transplantasjon