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Konditionierung mit reduzierter Intensität für die Nabelschnurbluttransplantation bei pädiatrischen Patienten mit nicht bösartigen Erkrankungen

23. Juli 2014 aktualisiert von: Duke University

Eine Pilotstudie zur Konditionierung mit reduzierter Intensität bei pädiatrischen Patienten

Das primäre Ziel besteht darin, die Machbarkeit zu bestimmen, akzeptable Raten der Transplantation von Spenderzellen (> 25 % Spender-Chimärismus nach 180 Tagen) nach Konditionierungsschemata mit reduzierter Intensität (RIC) bei pädiatrischen Patienten < 21 Jahren zu erreichen, die eine Nabelschnurbluttransplantation wegen nicht bösartiger Erkrankungen erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myeloablative Dosen von Chemotherapie und/oder Strahlentherapie werden mit dem primären Zweck eingesetzt, bösartige Zellen auszurotten. Zusätzlich üben diese Therapien einen unterschiedlichen Grad an Immunsuppression/Immunoablation aus, was dazu beiträgt, die Wahrscheinlichkeit einer Abstoßung durch hämatopoetische Zellen des Wirts zu verringern. Myeloablative/immunoablative Therapien wurden jedoch auch mit signifikanter therapiebezogener Toxizität (RRT) und therapiebezogener Mortalität (RRM) in Verbindung gebracht, die bei bis zu 20 % der Patienten zum Tod führen können, und zu einer signifikant höheren Rate an schwerer Organfunktionsstörung oder -versagen. Während die meisten dieser RRT typischerweise in den ersten 100 Tagen auftreten [z. VOD (venöse Verschlusskrankheit), pulmonale oder intrakranielle Blutung, Multiorganversagen (MOF)], gibt es signifikante langfristige Toxizitäten von TBI und/oder Chemotherapie, einschließlich Wachstumsbeeinträchtigung, Gonadendysfunktion/-versagen, Hypothyreose, Katarakt, neurokognitive Beeinträchtigung und Zweitmalignome .

Das primäre Ziel besteht darin, die Machbarkeit zu bestimmen, akzeptable Raten der Transplantation von Spenderzellen (> 25 % Spender-Chimärismus nach 180 Tagen) nach Konditionierungsschemata mit reduzierter Intensität (RIC) bei pädiatrischen Patienten < 21 Jahren zu erreichen, die eine Nabelschnurbluttransplantation wegen nicht bösartiger Erkrankungen erhalten.

Die sekundären Ziele sind:

  • Um das Tempo der Erholung von Neutrophilen und Blutplättchen zu beschreiben
  • Bewertung des Tempos der Immunrekonstitution.
  • Bestimmung der behandlungsbedingten Mortalität, des Gesamtüberlebens und des krankheitsfreien Überlebens an den Tagen 100 und 180 nach der Transplantation
  • Beschreibung der Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD) (II - IV) und der chronischen ausgedehnten GVHD
  • Zur Beschreibung der Inzidenz von Organtoxizität Grad 3-4
  • Zur Bewertung von Langzeitkomplikationen wie Sterilität, Endokrinopathie und Wachstumsstörungen
  • Bewertung der Inzidenz von späten Transplantatversagen 2 Jahre nach der Transplantation

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 0-21 Jahre alt mit der Diagnose einer Immunschwäche, eines angeborenen Markinsuffizienzsyndroms, einer angeborenen Stoffwechselstörung oder einer erblichen Anämie
  • Passend abgestimmte verwandte oder nicht verwandte Nabelschnurbluteinheiten mit einer Zelldosis ≥ 3 x 10e7Zellen/kg
  • Leistungspunktzahl (Lansky oder Karnofsky) größer oder gleich 70
  • Ausreichende Organfunktion (Kreatinin ≤ 2,0 mg/dl und Kreatinin-Clearance ≥ 50 ml/min/1,73 m2; Lebertransaminasen (ALT/AST) ≤ 4 x normal; Verkürzungsfraktion > 26 % oder Ejektionsfraktion > 40 % oder > 80 % des Altersnormalwerts; Lungenfunktionstests, die CVC oder FEV1/FVC von > 60 % des vorhergesagten Alters zeigen.)
  • Einverständniserklärung
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Mindestlebenserwartung von mindestens 6 Monaten
  • HIV-negativ
  • Keine unkontrollierten Infektionen zum Zeitpunkt der Zytoreduktion
  • Krankheitsspezifische Einschlusskriterien

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Hämoglobinopathien > 3 Jahre
  • UCB-Einheit mit einer Gesamtzahl kernhaltiger Zellen < 3 x 10e7/kg oder > 2 Antigen-Fehlpaarungen
  • Verfügbarer HLA-abgestimmter verwandter lebender Spender, der ohne vorherige NCB-Spende spenden kann
  • Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation innerhalb der letzten 6 Monate
  • Jede aktive Malignität, MDS oder Malignität in der Vorgeschichte
  • Schwere erworbene aplastische Anämie
  • DLCO < 60 % des Altersnormalwerts; Bedarf an zusätzlichem Sauerstoff
  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektion (aktuelle Einnahme von Medikamenten und Fortschreiten der klinischen Symptome)
  • Schwangerschaft oder stillende Mutter
  • HIV/HTLV-seropositiv, Hep-B-Oberflächenantigen-positiv oder HCV-RNA-positiv gemäß PCR
  • Jeder Zustand, der eine serielle Nachverfolgung ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: RIC-Nabelschnurbluttransplantation
Konditionierung mit reduzierter Intensität für die Nabelschnurbluttransplantation
Biologisch: Unabhängige Nabelschnurbluttransplantation
Konditionierung mit reduzierter Intensität für eine unabhängige Nabelschnurbluttransplantation
Arzneimittel: Konditionierung mit reduzierter Intensität
Andere Namen:
  • Campath
  • Fludarabin
  • Melphalan
  • Thiotepa
  • Hydroxyharnstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die Machbarkeit des Erreichens akzeptabler Transplantationsraten von Spenderzellen (> 25 % Spenderzellen nach 180 Tagen) nach RIC-Behandlungen bei Kindern < 21 Jahren, die UCBT wegen nicht bösartiger Erkrankungen erhalten.
Zeitfenster: 180 Tage nach der Transplantation
Bestimmen Sie die Machbarkeit des Erreichens akzeptabler Transplantationsraten von Spenderzellen (> 25 % Spenderzellen nach 180 Tagen) nach Konditionierungsschemata mit reduzierter Intensität bei Kindern < 21 Jahren, die eine Nabelschnurbluttransplantation wegen nicht bösartiger Erkrankungen erhalten.
180 Tage nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um das Tempo der Erholung von Neutrophilen zu beschreiben
Zeitfenster: 42 Tage nach der Transplantation
Die Erholung der Neutrophilen wurde definiert als der erste Tag einer absoluten Neutrophilenzahl (ANC) von mehr als 500/&mgr;l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen, die nicht sekundär zu Granulozyten-Infusionen waren
42 Tage nach der Transplantation
Bewertung des Tempos der Immunrekonstitution.
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Immunrekonstitution nach RIC bei UCBT wurde beschrieben. Die CD4-Zahl ist ein Standardmaß für die Immunrekonstitution und wird hier beschrieben. Weitere Daten sind auf Anfrage erhältlich.
1 Jahr nach der Transplantation
Zur Bestimmung des Gesamtüberlebens an Tag 180 nach der Transplantation
Zeitfenster: 180 Tage
Um das Gesamtüberleben an Tag 180 nach der Transplantation zu bestimmen: bestimmt durch Überlebensanalyse nach Kaplan Meier
180 Tage
Zur Beschreibung des Auftretens einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) (II - IV)
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
Zur Beschreibung der Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD) (II–IV): gemessen durch Analyse der kumulativen Inzidenz
100 Tage nach der Transplantation
Zur Beschreibung des Auftretens von Organtoxizität Grad 3–4
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
2 Jahre nach der Transplantation
Zur Bewertung von Langzeitkomplikationen wie Sterilität, Endokrinopathie und Wachstumsstörungen
Zeitfenster: mindestens 2 Jahre nach der Transplantation
mindestens 2 Jahre nach der Transplantation
Bewertung der Inzidenz von späten Transplantatversagen 2 Jahre nach der Transplantation
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
2 Jahre nach der Transplantation
Um das Tempo der Blutplättchen-Erholung zu beschreiben
Zeitfenster: 180 Tage nach der Transplantation
Thrombozytentransplantation wurde definiert als der erste Tag mit Thrombozytenzahlen von mehr als 50.000/uL an 7 aufeinanderfolgenden Tagen ohne Transfusionen
180 Tage nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Ermittler

  • Hauptermittler: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. August 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. September 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

13. August 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00008753

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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