비악성 장애가 있는 소아 환자의 제대혈 이식을 위한 감소된 강도 컨디셔닝
2014년 7월 23일 업데이트: Duke University
소아 환자의 감소된 강도 컨디셔닝에 대한 파일럿 연구
1차 목적은 비악성 질환으로 제대혈 이식을 받는 21세 미만의 소아 환자에서 감소 강도 조절(RIC) 요법 후 허용 가능한 기증자 세포 생착률(180일에 >25% 기증자 키메라 현상) 달성 가능성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
상세 설명
골수 절제 용량의 화학 요법 및/또는 방사선 요법은 악성 세포를 박멸하는 일차 목적으로 사용됩니다. 또한, 이러한 요법은 숙주 조혈 세포에 의한 거부 가능성을 줄이는 데 도움이 되는 다양한 정도의 면역 억제/면역 제거를 발휘합니다. 그러나 골수파괴/면역파괴 요법은 또한 환자의 최대 20%에서 사망을 유발할 수 있는 상당한 요법 관련 독성(RRT) 및 요법 관련 사망률(RRM)과 상당히 높은 비율의 심각한 장기 기능 장애 또는 부전과 관련이 있습니다. 이러한 RRT의 대부분은 일반적으로 처음 100일 동안 발생합니다. VOD(정맥 폐쇄 질환), 폐 또는 두개내 출혈, 다발성 장기 부전(MOF)], 성장 장애, 생식선 기능 장애/부전, 갑상선 기능 저하증, 백내장, 신경인지 장애 및 이차 악성 종양을 포함하여 TBI 및/또는 화학 요법의 상당한 장기 독성이 있습니다. .
1차 목적은 비악성 질환으로 제대혈 이식을 받는 21세 미만의 소아 환자에서 감소 강도 조절(RIC) 요법 후 허용 가능한 기증자 세포 생착률(180일에 >25% 기증자 키메라 현상) 달성 가능성을 결정하는 것입니다.
보조 목표는 다음과 같습니다.
- 호중구 및 혈소판 회복 속도를 설명하기 위해
- 면역 재구성의 속도를 평가하기 위해.
- 이식 후 100일 및 180일까지 치료 관련 사망률, 전체 생존 및 무병 생존을 결정하기 위해
- 급성 이식편대숙주병(GVHD)(II - IV) 및 만성 광범위 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률을 설명하기 위해
- 3-4 등급 장기 독성의 발생률을 설명하기 위해
- 불임, 내분비병증 및 성장 장애와 같은 장기적인 합병증을 평가하기 위해
- 이식 후 2년에 후기 이식 실패의 발생률을 평가하기 위해
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 이하 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 면역 결핍, 선천성 골수 부전 증후군, 선천성 대사 이상 또는 유전성 빈혈 진단을 받은 0~21세
- 세포 용량이 3 x 10e7cells/kg 이상인 적절하게 일치하는 관련 또는 비관련 제대혈 단위
- 성능 점수(lansky 또는 karnofsky) 70 이상
- 적절한 장기 기능(크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dl 및 크레아티닌 청소율 ≥ 50 ml/min/1.73 m2; 간 트랜스아미나제(ALT/AST) ≤ 4 x 정상; 수축률 >26% 또는 박출률 >40% 또는 정상 연령의 80% 초과; CVC 또는 FEV1/FVC가 예상 연령의 >60%임을 입증하는 폐 기능 검사.)
- 동의
- 임신 또는 수유 중이 아님
- 최소 기대 수명 최소 6개월
- HIV 음성
- 세포감소 시 조절되지 않는 감염 없음
- 질병 특정 포함 기준
제외 기준:
- 혈색소병증 > 3세 환자
- 총 유핵 세포 수가 < 3 x 10e7/kg 또는 > 2 항원 불일치인 UCB 단위
- 이전 UCB 기증 없이 기증할 수 있는 HLA 일치 관련 살아있는 기증자 사용 가능
- 지난 6개월 이내의 동종 조혈모세포 이식
- 활성 악성 종양, MDS 또는 악성 병력
- 중증 후천성 재생 불량성 빈혈
- DLCO < 연령에 대한 정상 값의 60%; 보충 산소 요구 사항
- 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염(현재 약물을 복용 중이며 임상 증상의 진행)
- 임신 또는 수유모
- HIV/HTLV 혈청 양성, Hep B 표면 항원 양성 또는 PCR에 의한 HCV RNA 양성
- 일련의 후속 조치를 배제하는 모든 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RIC 제대혈 이식
제대혈 이식을 위한 감소된 강도 컨디셔닝
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관련 없는 제대혈 이식을 위한 감소된 강도 컨디셔닝
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비악성 장애에 대해 UCBT를 받는 21세 미만 어린이의 RIC 요법에 따라 허용 가능한 기증자 세포 생착률(180일에 >25% 기증자 세포) 달성 가능성을 결정합니다.
기간: 이식 후 180일
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비악성 장애에 대한 제대혈 이식을 받는 21세 미만 어린이의 감소된 강도 컨디셔닝 요법에 따라 허용 가능한 기증자 세포 생착률(180일에 >25% 기증자 세포) 달성 가능성을 결정합니다.
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이식 후 180일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호중구 회복 속도를 설명하려면
기간: 이식 후 42일
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호중구 회복은 과립구 주입에 이차적이지 않은 연속 3일 동안 절대 호중구 수(ANC)가 500/uL 이상인 첫날로 정의되었습니다.
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이식 후 42일
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면역 재구성의 속도를 평가하기 위해.
기간: 이식 후 1년
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UCBT에서 RIC 후 면역 재구성이 설명되었습니다.
CD4 수는 면역 재구성의 표준 척도이며 여기에 설명되어 있습니다.
추가 데이터는 요청 시 제공됩니다.
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이식 후 1년
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이식 후 180일째 전체 생존을 결정하기 위해
기간: 180일
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이식 후 180일째 전체 생존을 결정하기 위해: Kaplan Meier 생존 분석에 의해 결정
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180일
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급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률을 설명하기 위해(II - IV)
기간: 이식 후 100일
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급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발생률을 설명하기 위해(II - IV): 누적 발생률 분석에 의해 측정됨
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이식 후 100일
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3-4 등급 장기 독성의 발생률을 설명하기 위해
기간: 이식 후 2년
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이식 후 2년
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불임, 내분비병증 및 성장 장애와 같은 장기 합병증을 평가하기 위해
기간: 이식 후 최소 2년
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이식 후 최소 2년
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이식 후 2년째 후기 이식 실패의 발생률을 평가하기 위해
기간: 이식 후 2년
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이식 후 2년
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혈소판 회복 속도를 설명하기 위해
기간: 이식 후 180일
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혈소판 생착은 수혈 없이 연속 7일 동안 혈소판 수가 50,000/uL 이상인 첫날로 정의했습니다.
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이식 후 180일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 8월 29일
처음 게시됨 (추정)
2008년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 8월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2014년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00008753
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관련 없는 제대혈 이식에 대한 임상 시험
-
Restem, LLC.완전한