Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności do przeszczepu krwi pępowinowej u dzieci i młodzieży z chorobami niezłośliwymi
23 lipca 2014 zaktualizowane przez: Duke University
Pilotażowe badanie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności u pacjentów pediatrycznych
Głównym celem jest określenie wykonalności osiągnięcia akceptowalnych wskaźników wszczepienia komórek dawcy (>25% chimeryzmu dawcy po 180 dniach) po schematach kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) u pacjentów pediatrycznych w wieku < 21 lat otrzymujących przeszczep krwi pępowinowej z powodu zaburzeń niezłośliwych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Mieloablacyjne dawki chemioterapii i/lub radioterapii stosuje się przede wszystkim w celu wyeliminowania komórek nowotworowych. Dodatkowo, te schematy wywierają różny stopień immunosupresji/immunoablacji, co pomaga w zmniejszeniu prawdopodobieństwa odrzucenia przez komórki krwiotwórcze gospodarza. Jednak schematy mieloablacyjne/immunoablacyjne były również związane ze znaczną toksycznością związaną z reżimem (RRT) i śmiertelnością związaną z reżimem (RRM), które mogą powodować śmierć do 20% pacjentów i znacznie wyższy odsetek poważnych dysfunkcji lub niewydolności narządów. Podczas gdy większość z tych RRT występuje zwykle w ciągu pierwszych 100 dni [np. VOD (choroba zarostowa żył), krwotok płucny lub śródczaszkowy, niewydolność wielonarządowa (MOF)], istnieją znaczące długotrwałe skutki toksyczne TBI i/lub chemioterapii, w tym upośledzenie wzrostu, dysfunkcja/niewydolność gonad, niedoczynność tarczycy, zaćma, upośledzenie funkcji neuropoznawczych i drugie nowotwory złośliwe .
Głównym celem jest określenie wykonalności osiągnięcia akceptowalnych wskaźników wszczepienia komórek dawcy (>25% chimeryzmu dawcy po 180 dniach) po schematach kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) u pacjentów pediatrycznych w wieku < 21 lat otrzymujących przeszczep krwi pępowinowej z powodu zaburzeń niezłośliwych.
Cele drugorzędne to:
- Opisanie tempa regeneracji neutrofili i płytek krwi
- Aby ocenić tempo odbudowy immunologicznej.
- Aby określić śmiertelność związaną z leczeniem, przeżycie całkowite i przeżycie wolne od choroby do 100. i 180. dnia po przeszczepie
- Opisanie częstości występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) (II - IV) i przewlekłej rozległej GVHD
- Opisanie częstości występowania toksyczności narządowej stopnia 3-4
- Aby ocenić długoterminowe powikłania, takie jak bezpłodność, endokrynopatia i zaburzenia wzrostu
- Ocena częstości późnych niepowodzeń przeszczepu po 2 latach od przeszczepu
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
22
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 0-21 lat z rozpoznaniem niedoboru odporności, zespołu wrodzonej niewydolności szpiku, wrodzonej wady metabolizmu lub dziedzicznej niedokrwistości
- Odpowiednio dopasowana spokrewniona lub niespokrewniona jednostka krwi pępowinowej o dawce komórek ≥ 3 x 10e7komórek/kg
- Wynik wydajności (lansky lub karnofsky) większy lub równy 70
- Właściwa czynność narządów (kreatynina ≤ 2,0 mg/dl i klirens kreatyniny ≥ 50 ml/min/1,73 m2; Transaminazy wątrobowe (ALT/AST) ≤ 4 x norma; Frakcja skrócenia >26% lub frakcja wyrzutowa >40% lub >80% normy dla wieku; Badania czynnościowe płuc wykazujące CVC lub FEV1/FVC >60% wartości należnej dla wieku).
- Świadoma zgoda
- Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią
- Minimalna długość życia co najmniej 6 miesięcy
- HIV-ujemny
- Brak niekontrolowanych infekcji w czasie cytoredukcji
- Kryteria włączenia specyficzne dla choroby
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z hemoglobinopatiami w wieku > 3 lat
- Jednostka UCB z całkowitą liczbą komórek jądrzastych < 3 x 10e7/kg lub > 2 niedopasowanie antygenów
- Dostępny żyjący dawca dopasowany pod względem HLA, który może zostać dawcą bez wcześniejszego dawstwa UCB
- Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Jakikolwiek aktywny nowotwór złośliwy, MDS lub jakakolwiek historia złośliwości
- Ciężka nabyta niedokrwistość aplastyczna
- DLCO < 60% wartości prawidłowej dla wieku; zapotrzebowanie na dodatkowy tlen
- Niekontrolowana infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza (obecnie przyjmowane leki i postęp objawów klinicznych)
- Matka w ciąży lub karmiąca
- HIV/HTLV seropozytywny, antygen powierzchniowy Hep B dodatni lub HCV RNA dodatni w badaniu PCR
- Każdy stan, który wyklucza seryjną obserwację
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Przeszczep krwi pępowinowej RIC
Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności do przeszczepu krwi pępowinowej
|
Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności w przypadku niepowiązanego przeszczepu krwi pępowinowej
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Określenie wykonalności osiągnięcia akceptowalnych wskaźników wszczepienia komórek dawcy (>25% komórek dawcy po 180 dniach) po schematach RIC u dzieci w wieku poniżej 21 lat otrzymujących UCBT z powodu zaburzeń niezłośliwych.
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie
|
Określenie wykonalności osiągnięcia akceptowalnych wskaźników wszczepienia komórek dawcy (>25% komórek dawcy po 180 dniach) po zastosowaniu schematów kondycjonowania o zmniejszonej intensywności u dzieci < 21 lat otrzymujących przeszczep krwi pępowinowej z powodu chorób niezłośliwych.
|
180 dni po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby opisać tempo odzyskiwania neutrofili
Ramy czasowe: 42 dni po przeszczepie
|
Odzyskiwanie neutrofili zdefiniowano jako pierwszy dzień bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) powyżej 500/ul przez 3 kolejne dni, nie będące wynikiem infuzji granulocytów
|
42 dni po przeszczepie
|
|
Ocena tempa regeneracji odporności.
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
|
Opisano rekonstytucję immunologiczną po RIC w UCBT.
Liczba CD4 jest standardową miarą rekonstytucji immunologicznej i jest opisana tutaj.
Dodatkowe dane są dostępne na żądanie.
|
1 rok po przeszczepie
|
|
Określenie całkowitego przeżycia w dniu 180 po przeszczepie
Ramy czasowe: 180 dni
|
Aby określić całkowity czas przeżycia w dniu 180 po przeszczepie: określono za pomocą analizy przeżycia Kaplana-Meiera
|
180 dni
|
|
Opis częstości występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) (II - IV)
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
|
Aby opisać częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) (II - IV): mierzona za pomocą analizy łącznej częstości występowania
|
100 dni po przeszczepie
|
|
Opisanie częstości występowania toksyczności narządowej stopnia 3-4
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
|
2 lata po przeszczepie
|
|
|
Ocena długoterminowych powikłań, takich jak bezpłodność, endokrynopatia i zaburzenia wzrostu
Ramy czasowe: co najmniej 2 lata po przeszczepie
|
co najmniej 2 lata po przeszczepie
|
|
|
Ocena częstości występowania późnych niepowodzeń przeszczepu po 2 latach od przeszczepu
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
|
2 lata po przeszczepie
|
|
|
Aby opisać tempo odzyskiwania płytek krwi
Ramy czasowe: 180 dni po przeszczepie
|
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako pierwszy dzień liczby płytek krwi powyżej 50 000/ul przez 7 kolejnych dni bez transfuzji
|
180 dni po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2008
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2012
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 kwietnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 sierpnia 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2008
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
1 września 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
13 sierpnia 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 lipca 2014
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Zespoły niedoboru odporności
- Talasemia
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Hemoglobinopatie
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory syntezy kwasów nukleinowych
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Środki antysicklingowe
- Melfalan
- Fludarabina
- Hydroksymocznik
- Tiotepa
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00008753
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .