Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Condizionamento a intensità ridotta per il trapianto di sangue del cordone ombelicale in pazienti pediatrici con patologie non maligne

23 luglio 2014 aggiornato da: Duke University

Uno studio pilota sul condizionamento a intensità ridotta nei pazienti pediatrici

L'obiettivo primario è determinare la fattibilità del raggiungimento di tassi accettabili di attecchimento di cellule del donatore (> 25% di chimerismo del donatore a 180 giorni) a seguito di regimi di condizionamento a intensità ridotta (RIC) in pazienti pediatrici < 21 anni che ricevono trapianto di sangue del cordone ombelicale per disturbi non maligni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le dosi mieloablative di chemioterapia e/o radioterapia sono impiegate con lo scopo principale di eradicare le cellule maligne. Inoltre, questi regimi esercitano vari gradi di immunosoppressione/immunoablazione che aiutano a ridurre la probabilità di rigetto da parte delle cellule ematopoietiche dell'ospite. Tuttavia, i regimi mieloablativi/immunoablativi sono stati anche associati a significativa tossicità correlata al regime (RRT) e mortalità correlata al regime (RRM) che possono causare la morte fino al 20% dei pazienti e un tasso significativamente più elevato di grave disfunzione o insufficienza d'organo. Sebbene la maggior parte di questi RRT si verifichi in genere nei primi 100 giorni [ad es. VOD (malattia veno-occlusiva), emorragia polmonare o intracranica, insufficienza multiorgano (MOF)], ci sono significative tossicità a lungo termine del trauma cranico cerebrale e/o della chemioterapia tra cui compromissione della crescita, disfunzione/insufficienza gonadica, ipotiroidismo, cataratta, compromissione neurocognitiva e secondi tumori maligni .

L'obiettivo primario è determinare la fattibilità del raggiungimento di tassi accettabili di attecchimento di cellule del donatore (> 25% di chimerismo del donatore a 180 giorni) a seguito di regimi di condizionamento a intensità ridotta (RIC) in pazienti pediatrici < 21 anni che ricevono trapianto di sangue del cordone ombelicale per disturbi non maligni.

Gli obiettivi secondari sono:

  • Descrivere il ritmo del recupero dei neutrofili e delle piastrine
  • Per valutare il ritmo della ricostituzione immunitaria.
  • Per determinare la mortalità correlata al trattamento, la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da malattia entro i giorni 100 e 180 post-trapianto
  • Descrivere l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) (II - IV) e della GVHD cronica estesa
  • Descrivere l'incidenza della tossicità d'organo di grado 3-4
  • Per valutare le complicanze a lungo termine, come la sterilità, l'endocrinopatia e il fallimento della crescita
  • Per valutare l'incidenza di fallimenti tardivi dell'innesto a 2 anni dopo il trapianto

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 0-21 anni con diagnosi di immunodeficienza, sindrome da insufficienza midollare congenita, errore congenito del metabolismo o anemia ereditaria
  • Unità di sangue del cordone ombelicale correlate o non correlate adeguatamente abbinate con una dose cellulare ≥ 3 x 10e7 cellule/kg
  • Punteggio delle prestazioni (lansky o karnofsky) maggiore o uguale a 70
  • Funzionalità organica adeguata (creatinina ≤ 2,0 mg/dl e clearance della creatinina ≥ 50 ml/min/1,73 mq; Transaminasi epatiche (ALT/AST) ≤ 4 x normale; Frazione di accorciamento >26% o frazione di eiezione >40% o >80% del valore normale per età; Test di funzionalità polmonare che dimostrano CVC o FEV1/FVC >60% del previsto per età.)
  • Consenso informato
  • Non incinta o allattamento
  • Aspettativa di vita minima di almeno 6 mesi
  • HIV negativo
  • Nessuna infezione incontrollata al momento della citoriduzione
  • Criteri di inclusione specifici della malattia

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con emoglobinopatie > 3 anni di età
  • Unità UCB con conta totale delle cellule nucleate < 3 x 10e7/kg o > 2 mismatching dell'antigene
  • Disponibile Donatore vivente correlato compatibile con HLA in grado di donare senza precedente donazione UCB
  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche nei 6 mesi precedenti
  • Qualsiasi tumore maligno attivo, MDS o qualsiasi storia di tumore maligno
  • Anemia aplastica acquisita grave
  • DLCO < 60% del valore normale per età; richiesta di ossigeno supplementare
  • Infezione batterica, virale o fungina incontrollata (assunzione di farmaci e progressione dei sintomi clinici)
  • Madre incinta o che allatta
  • HIV/HTLV sieropositivo, antigene di superficie Hep B positivo o HCV RNA positivo mediante PCR
  • Qualsiasi condizione che precluda il follow-up seriale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trapianto di sangue cordonale RIC
Condizionamento a intensità ridotta per il trapianto di sangue del cordone ombelicale
Biologico: Trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato
Condizionamento a intensità ridotta per trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato
Droga: Condizionamento a intensità ridotta
Altri nomi:
  • Campath
  • Fludarabina
  • Melfalan
  • Thiotepa
  • Idrossiurea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare la fattibilità del raggiungimento di tassi accettabili di attecchimento di cellule del donatore (> 25% di cellule del donatore a 180 giorni) in seguito a regimi RIC in bambini < 21 anni che ricevono UCBT per disturbi non maligni.
Lasso di tempo: 180 giorni dopo il trapianto
Determinare la fattibilità del raggiungimento di tassi accettabili di attecchimento di cellule del donatore (> 25% di cellule del donatore a 180 giorni) a seguito di regimi di condizionamento a intensità ridotta nei bambini < 21 anni che ricevono trapianto di sangue del cordone ombelicale per disturbi non maligni.
180 giorni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per descrivere il ritmo del recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: 42 giorni dopo il trapianto
Il recupero dei neutrofili è stato definito come il primo giorno di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) superiore a 500/uL per 3 giorni consecutivi non secondaria alle infusioni di granulociti
42 giorni dopo il trapianto
Per valutare il ritmo della ricostituzione immunitaria.
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
È stata descritta la ricostituzione immunitaria dopo RIC in UCBT. La conta dei CD4 è una misura standard della ricostituzione immunitaria ed è descritta qui. Ulteriori dati sono disponibili su richiesta.
1 anno dopo il trapianto
Determinare la sopravvivenza complessiva al giorno 180 post-trapianto
Lasso di tempo: 180 giorni
Per determinare la sopravvivenza globale al giorno 180 post-trapianto: determinata dall'analisi di sopravvivenza di Kaplan Meier
180 giorni
Descrivere l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) (II - IV)
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Per descrivere l'incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) (II - IV): misurata mediante analisi di incidenza cumulativa
100 giorni dopo il trapianto
Descrivere l'incidenza della tossicità per organi di grado 3-4
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto
Per valutare le complicanze a lungo termine, come la sterilità, l'endocrinopatia e il fallimento della crescita
Lasso di tempo: almeno 2 anni dopo il trapianto
almeno 2 anni dopo il trapianto
Per valutare l'incidenza di fallimenti tardivi dell'innesto a 2 anni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto
Descrivere il ritmo del recupero piastrinico
Lasso di tempo: 180 giorni dopo il trapianto
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il primo giorno di conta piastrinica superiore a 50.000/uL per 7 giorni consecutivi senza trasfusioni
180 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Investigatori

  • Investigatore principale: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 agosto 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2008

Primo Inserito (STIMA)

1 settembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

13 agosto 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00008753

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ethiopia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi