Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ei-pahanlaatuisia sairauksia sairastavien lapsipotilaiden napanuoraverensiirron tehostaminen

keskiviikko 23. heinäkuuta 2014 päivittänyt: Duke University

Pilottitutkimus lapsipotilaiden heikentyneestä hoidosta

Ensisijaisena tavoitteena on määrittää, onko mahdollista saavuttaa hyväksyttävät luovuttajasolujen siirron nopeudet (> 25 % luovuttajan kimerismi 180 päivän kohdalla) alennetun intensiteetin hoito- (RIC) hoito-ohjelmien jälkeen alle 21-vuotiailla lapsipotilailla, jotka saavat napanuoraverensiirtoa ei-pahanlaatuisten sairauksien vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kemoterapian ja/tai sädehoidon myeloablatiivisia annoksia käytetään ensisijaisena tarkoituksena pahanlaatuisten solujen hävittäminen. Lisäksi nämä hoito-ohjelmat aiheuttavat vaihtelevaa immunosuppressiota/immunoablaatiota, mikä auttaa vähentämään isännän hematopoieettisten solujen hylkimisen todennäköisyyttä. Myeloablatiivisiin/immunoablatiivisiin hoito-ohjelmiin on kuitenkin liitetty myös merkittävää hoito-ohjelmaan liittyvää toksisuutta (RRT) ja hoito-ohjelmaan liittyvää kuolleisuutta (RRM), joka voi aiheuttaa kuoleman jopa 20 %:lla potilaista ja merkittävästi suuremman vakavien elinten toimintahäiriöiden tai vajaatoiminnan osuuden. Vaikka suurin osa näistä aktiivihoidoista tapahtuu tyypillisesti ensimmäisten 100 päivän aikana [esim. VOD (laskimotukossairaus), keuhko- tai kallonsisäinen verenvuoto, monielinten vajaatoiminta (MOF)], TBI:llä ja/tai kemoterapialla on merkittäviä pitkäaikaisia ​​toksisuuksia, mukaan lukien kasvun heikkeneminen, sukurauhasten toimintahäiriö/puutos, kilpirauhasen vajaatoiminta, kaihi, neurokognitiivinen heikentyminen ja toiset pahanlaatuiset kasvaimet .

Ensisijaisena tavoitteena on määrittää, onko mahdollista saavuttaa hyväksyttävät luovuttajasolujen siirron nopeudet (> 25 % luovuttajan kimerismi 180 päivän kohdalla) alennetun intensiteetin hoito- (RIC) hoito-ohjelmien jälkeen alle 21-vuotiailla lapsipotilailla, jotka saavat napanuoraverensiirtoa ei-pahanlaatuisten sairauksien vuoksi.

Toissijaiset tavoitteet ovat:

  • Kuvaamaan neutrofiilien ja verihiutaleiden palautumisnopeutta
  • Arvioida immuunijärjestelmän palautumisnopeutta.
  • Hoitoon liittyvän kuolleisuuden, kokonaiseloonjäämisen ja taudista vapaan eloonjäämisen määrittämiseksi päiviin 100 ja 180 siirron jälkeen
  • Kuvaa akuutin siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) (II - IV) ja kroonisen laajan GVHD:n ilmaantuvuutta
  • Kuvaamaan asteen 3–4 elintoksisuuden ilmaantuvuutta
  • Arvioida pitkäaikaisia ​​komplikaatioita, kuten hedelmällisyyttä, endokrinopatiaa ja kasvuhäiriöitä
  • Arvioida myöhäisten siirteiden epäonnistumisten ilmaantuvuus 2 vuoden kuluttua siirrosta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 0-21-vuotiaat, joilla on diagnoosi immuunipuutos, synnynnäinen luuytimen vajaatoiminta, synnynnäinen aineenvaihduntahäiriö tai perinnöllinen anemia
  • Sopivasti yhteensopiva sukulainen tai ei-sukuinen napanuoraveriyksikkö, jonka soluannos on ≥ 3 x 10e7 solua/kg
  • Suorituskykypisteet (lansky tai karnofsky) on suurempi tai yhtä suuri kuin 70
  • Riittävä elinten toiminta (kreatiniini ≤ 2,0 mg/dl ja kreatiniinipuhdistuma ≥ 50 ml/min/1,73 m2; Maksan transaminaasit (ALT/AST) ≤ 4 x normaalit; Lyhennysfraktio > 26 % tai poistofraktio > 40 % tai > 80 % iän normaaliarvosta; Keuhkojen toimintatestit, jotka osoittavat CVC:n tai FEV1/FVC:n olevan > 60 % ennustetusta iästä.)
  • Tietoinen suostumus
  • Ei raskaana tai imetä
  • Minimi elinajanodote vähintään 6 kuukautta
  • HIV negatiivinen
  • Ei hallitsemattomia infektioita sytoreduktion aikana
  • Tautikohtaiset sisällyttämiskriteerit

Poissulkemiskriteerit:

  • Yli 3-vuotiaat potilaat, joilla on hemoglobinopatia
  • UCB-yksikkö, jonka tumallisten solujen kokonaismäärä on < 3 x 10e7/kg tai > 2 antigeenin yhteensopimattomuus
  • Saatavilla HLA-yhteensopiva elävä luovuttaja, joka voi luovuttaa ilman aikaisempaa UCB-luovutusta
  • Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Mikä tahansa aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, MDS tai mikä tahansa aiempi pahanlaatuinen kasvain
  • Vaikea hankittu aplastinen anemia
  • DLCO < 60 % iän normaaliarvosta; lisähapen tarve
  • Hallitsematon bakteeri-, virus- tai sieni-infektio (tällä hetkellä lääkitys ja kliinisten oireiden eteneminen)
  • Raskaana oleva tai imettävä äiti
  • HIV/HTLV seropositiivinen, Hep B -pinta-antigeenipositiivinen tai HCV RNA -positiivinen PCR:llä
  • Mikä tahansa tilanne, joka estää sarjaseurannan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: RIC napanuoraverensiirto
Vähemmän intensiteetin hoito napanuoraverensiirtoa varten
Biologinen: Liittymätön napanuoran verensiirto
Vähemmän intensiteetin hoitoon liittyvää napanuoraverensiirtoa varten
Lääke: Alennettu intensiteetti ilmastointi
Muut nimet:
  • Camppath
  • Fludarabiini
  • Melphalan
  • Tiotepa
  • Hydroksiurea

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selvitä, onko mahdollista saavuttaa hyväksyttävät luovuttajasolut (> 25 % luovuttajasoluista 180 päivän kohdalla) RIC-hoidon jälkeen alle 21-vuotiailla lapsilla, jotka saavat UCBT:tä ei-pahanlaatuisten sairauksien varalta.
Aikaikkuna: 180 päivää siirron jälkeen
Selvitä, onko mahdollista saavuttaa hyväksyttävät luovuttajasolujen siirron nopeudet (> 25 % luovuttajasoluista 180 päivän kohdalla) tehostettujen hoito-ohjelmien jälkeen alle 21-vuotiaille lapsille, jotka saavat napanuoraverensiirtoa ei-pahanlaatuisten sairauksien vuoksi.
180 päivää siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neutrofiilien palautumisen nopeuden kuvaaminen
Aikaikkuna: 42 päivää siirron jälkeen
Neutrofiilien palautuminen määriteltiin ensimmäisenä päivänä, jolloin absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) oli yli 500/ul 3 peräkkäisenä päivänä, mikä ei ollut toissijaista granulosyytti-infuusioiden vuoksi
42 päivää siirron jälkeen
Immuunijärjestelmän palautumisen nopeuden arviointi.
Aikaikkuna: 1 vuosi siirron jälkeen
Kuvattiin immuunimuodostus RIC:n jälkeen UCBT:ssä. CD4-määrä on immuunijärjestelmän palautumisen standardimitta, ja se kuvataan tässä. Lisätiedot ovat saatavilla pyynnöstä.
1 vuosi siirron jälkeen
Kokonaiseloonjäämisen määrittäminen 180. päivänä transplantaation jälkeen
Aikaikkuna: 180 päivää
Kokonaiseloonjäämisen määrittäminen päivänä 180 siirron jälkeen: määritetty Kaplan Meierin eloonjäämisanalyysillä
180 päivää
Akuutin siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) ilmaantuvuuden kuvaaminen (II - IV)
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
Kuvaamaan akuutin siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) (II-IV) ilmaantuvuus: mitattu kumulatiivisella ilmaantuvuusanalyysillä
100 päivää siirron jälkeen
Kuvailemaan asteen 3–4 elintoksisuuden esiintyvyyttä
Aikaikkuna: 2 vuotta siirron jälkeen
2 vuotta siirron jälkeen
Arvioida pitkäaikaisia ​​komplikaatioita, kuten steriiliyttä, endokrinopatiaa ja kasvuhäiriöitä
Aikaikkuna: vähintään 2 vuotta elinsiirron jälkeen
vähintään 2 vuotta elinsiirron jälkeen
Myöhäisten siirrännäisten epäonnistumisten esiintymisen arvioiminen 2 vuoden kuluttua siirrosta
Aikaikkuna: 2 vuotta siirron jälkeen
2 vuotta siirron jälkeen
Verihiutaleiden palautumisen nopeuden kuvaaminen
Aikaikkuna: 180 päivää siirron jälkeen
Verihiutaleiden kiinnittyminen määriteltiin ensimmäisenä päivänä, jolloin verihiutaleiden määrä oli yli 50 000/ul 7 peräkkäisenä päivänä ilman verensiirtoja
180 päivää siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Tutkijat

  • Päätutkija: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. elokuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. elokuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 13. elokuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. heinäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00008753

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa