Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionování se sníženou intenzitou pro transplantaci pupečníkové krve u dětských pacientů s nemaligními poruchami

23. července 2014 aktualizováno: Duke University

Pilotní studie kondicionování se sníženou intenzitou u dětských pacientů

Primárním cílem je určit proveditelnost dosažení přijatelné míry přihojení dárcovských buněk (>25% dárcovský chimérismus po 180 dnech) po režimech se sníženou intenzitou kondicionování (RIC) u pediatrických pacientů < 21 let, kteří dostávají transplantaci pupečníkové krve pro nemaligní poruchy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myeloablativní dávky chemoterapie a/nebo radiační terapie se používají s primárním účelem eradikace maligních buněk. Kromě toho tyto režimy vykazují různý stupeň imunosuprese/imunoablace, která napomáhá snížení pravděpodobnosti odmítnutí hostitelskými hematopoetickými buňkami. Myeloablativní/imunoablativní režimy však byly také spojeny s významnou toxicitou související s režimem (RRT) a mortalitou související s režimem (RRM), které mohou způsobit smrt až u 20 % pacientů a významně vyšší míru závažné orgánové dysfunkce nebo selhání. Zatímco většina těchto RRT se typicky vyskytuje během prvních 100 dnů [např. VOD (veno okluzivní onemocnění), plicní nebo intrakraniální krvácení, multiorgánové selhání (MOF)], existují významné dlouhodobé toxicity TBI a/nebo chemoterapie včetně poruchy růstu, gonadální dysfunkce/selhání, hypotyreózy, katarakty, neurokognitivní poruchy a druhých malignit .

Primárním cílem je určit proveditelnost dosažení přijatelné míry přihojení dárcovských buněk (>25% dárcovský chimérismus po 180 dnech) po režimech se sníženou intenzitou kondicionování (RIC) u pediatrických pacientů < 21 let, kteří dostávají transplantaci pupečníkové krve pro nemaligní poruchy.

Sekundární cíle jsou:

  • Popsat rychlost obnovy neutrofilů a krevních destiček
  • Vyhodnotit rychlost imunitní rekonstituce.
  • Ke stanovení mortality související s léčbou, celkového přežití a přežití bez onemocnění do 100. a 180. dne po transplantaci
  • Popsat výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) (II - IV) a chronické rozsáhlé GVHD
  • Popsat výskyt orgánové toxicity stupně 3-4
  • Vyhodnotit dlouhodobé komplikace, jako je sterilita, endokrinopatie a selhání růstu
  • Vyhodnotit výskyt pozdních selhání štěpu 2 roky po transplantaci

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 0-21 let s diagnózou imunodeficience, syndromu vrozeného selhání dřeně, vrozené poruchy metabolismu nebo dědičné anémie
  • Vhodně přizpůsobená příbuzná nebo nepříbuzná jednotka pupečníkové krve s dávkou buněk ≥ 3 x 10e7 buněk/kg
  • Skóre výkonu (lansky nebo karnofsky) větší nebo rovné 70
  • Přiměřená funkce orgánů (kreatinin ≤ 2,0 mg/dl a clearance kreatininu ≥ 50 ml/min/1,73 m2; Jaterní transaminázy (ALT/AST) ≤ 4 x normální; Zkrácení frakce >26 % nebo ejekční frakce >40 % nebo > 80 % normální hodnoty pro věk; Plicní funkční testy prokazující CVC nebo FEV1/FVC > 60 % předpokládané hodnoty pro věk.)
  • Informovaný souhlas
  • Nejste těhotná nebo kojíte
  • Minimální životnost minimálně 6 měsíců
  • HIV negativní
  • Žádné nekontrolované infekce v době cytoredukce
  • Kritéria zařazení specifická pro onemocnění

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s hemoglobinopatií ve věku > 3 roky
  • Jednotka UCB s celkovým počtem jaderných buněk < 3 x 10e7/kg nebo > 2 neshodné antigeny
  • Dostupný příbuzný žijící dárce odpovídající HLA schopný darovat bez předchozího darování UCB
  • Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk během předchozích 6 měsíců
  • Jakákoli aktivní malignita, MDS nebo jakákoli malignita v anamnéze
  • Těžká získaná aplastická anémie
  • DLCO < 60 % normální hodnoty pro věk; požadavek na doplňkový kyslík
  • Nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce (v současné době užíváte léky a progrese klinických příznaků)
  • Těhotenství nebo kojící matka
  • HIV/HTLV séropozitivní, Hep B povrchový antigen pozitivní nebo HCV RNA pozitivní pomocí PCR
  • Jakýkoli stav, který vylučuje sériové sledování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Transplantace pupečníkové krve RIC
Kondicionování se sníženou intenzitou pro transplantaci pupečníkové krve
Biologický: Nesouvisející transplantace pupečníkové krve
Kondicionování se sníženou intenzitou pro nepříbuznou transplantaci pupečníkové krve
Lék: Kondicionování se sníženou intenzitou
Ostatní jména:
  • Camppath
  • Fludarabin
  • Melfalan
  • Thiotepa
  • Hydroxymočovina

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete proveditelnost dosažení přijatelné míry přihojení dárcovských buněk (>25 % dárcovských buněk po 180 dnech) po režimech RIC u dětí < 21 let, které dostávají UCBT pro nemaligní poruchy.
Časové okno: 180 dní po transplantaci
Určete proveditelnost dosažení přijatelné rychlosti přihojení dárcovských buněk (>25 % dárcovských buněk po 180 dnech) po kondičních režimech se sníženou intenzitou u dětí < 21 let, které dostávají transplantaci pupečníkové krve pro nemaligní poruchy.
180 dní po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popsat tempo obnovy neutrofilů
Časové okno: 42 dní po transplantaci
Obnova neutrofilů byla definována jako první den absolutního počtu neutrofilů (ANC) více než 500/ul po 3 po sobě jdoucí dny, který není sekundární po infuzích granulocytů
42 dní po transplantaci
K vyhodnocení tempa imunitní rekonstituce.
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Byla popsána imunitní rekonstituce po RIC v UCBT. Počet CD4 je standardním měřítkem imunitní rekonstituce a je zde popsán. Další údaje jsou k dispozici na vyžádání.
1 rok po transplantaci
K určení celkového přežití 180. den po transplantaci
Časové okno: 180 dní
Stanovení celkového přežití v den 180 po transplantaci: stanoveno analýzou přežití podle Kaplana Meiera
180 dní
Popsat výskyt akutního onemocnění štěpu versus hostitele (GVHD) (II - IV)
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Popsat incidenci akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) (II - IV): měřeno analýzou kumulativní incidence
100 dní po transplantaci
Popsat výskyt orgánové toxicity stupně 3-4
Časové okno: 2 roky po transplantaci
2 roky po transplantaci
Vyhodnotit dlouhodobé komplikace, jako je sterilita, endokrinopatie a selhání růstu
Časové okno: minimálně 2 roky po transplantaci
minimálně 2 roky po transplantaci
Vyhodnotit výskyt pozdních selhání štěpu 2 roky po transplantaci
Časové okno: 2 roky po transplantaci
2 roky po transplantaci
Popsat tempo obnovy krevních destiček
Časové okno: 180 dní po transplantaci
Přihojení krevních destiček bylo definováno jako první den, kdy byl počet krevních destiček vyšší než 50 000/ul po dobu 7 po sobě jdoucích dnů bez transfuze
180 dní po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2008

První zveřejněno (ODHAD)

1. září 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

13. srpna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00008753

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nesouvisející transplantace pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit