Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitetskonditionering til transplantation af navlestrengsblod hos pædiatriske patienter med ikke-maligne lidelser

23. juli 2014 opdateret af: Duke University

En pilotundersøgelse af reduceret intensitetskonditionering hos pædiatriske patienter

Det primære mål er at bestemme gennemførligheden af ​​at opnå acceptable rater af donorcelletransplantation (>25 % donorkimerisme efter 180 dage) efter regimer med reduceret intensitet (RIC) hos pædiatriske patienter < 21 år, der modtager navlestrengsblodtransplantation for ikke-maligne lidelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myeloablative doser af kemoterapi og/eller strålebehandling anvendes med det primære formål at udrydde maligne celler. Derudover udøver disse regimer varierende grad af immunsuppression/immunoablation, der hjælper med at reducere sandsynligheden for afstødning fra værtshæmatopoietiske celler. Myeloablative/immunoablative regimer er imidlertid også blevet forbundet med signifikant regimerelateret toksicitet (RRT) og regimerelateret mortalitet (RRM), der kan forårsage død hos op til 20 % af patienterne og signifikant højere grad af alvorlig organdysfunktion eller -svigt. Mens de fleste af disse RRT typisk forekommer i de første 100 dage [f.eks. VOD (venookklusiv sygdom), pulmonal eller intrakraniel blødning, multiorgansvigt (MOF)], der er betydelige langsigtede toksiciteter af TBI og/eller kemoterapi, herunder vækstforringelse, gonadal dysfunktion/svigt, hypothyroidisme, grå stær, neurokognitiv svækkelse og anden malignitet .

Det primære mål er at bestemme gennemførligheden af ​​at opnå acceptable rater af donorcelletransplantation (>25 % donorkimerisme efter 180 dage) efter regimer med reduceret intensitet (RIC) hos pædiatriske patienter < 21 år, der modtager navlestrengsblodtransplantation for ikke-maligne lidelser.

De sekundære mål er:

  • At beskrive tempoet i gendannelse af neutrofiler og blodplader
  • At evaluere tempoet i immunrekonstitutionen.
  • For at bestemme den behandlingsrelaterede dødelighed, samlet overlevelse og sygdomsfri overlevelse efter dag 100 og 180 efter transplantation
  • At beskrive forekomsten af ​​akut Graft Versus Host Disease (GVHD) (II - IV) og kronisk omfattende GVHD
  • At beskrive forekomsten af ​​grad 3-4 organtoksicitet
  • For at evaluere langsigtede komplikationer, såsom sterilitet, endokrinopati og vækstsvigt
  • At evaluere forekomsten af ​​sene transplantationsfejl 2 år efter transplantationen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 0-21 år med diagnosen immundefekt, medfødt marvsvigtsyndrom, medfødt metabolismefejl eller arvelig anæmi
  • Passende matchet relateret eller ikke-beslægtet navlestrengsblodsenhed med en celledosis ≥ 3 x 10e7celler/kg
  • Præstationsscore (lansky eller karnofsky) større end eller lig med 70
  • Tilstrækkelig organfunktion (kreatinin ≤ 2,0 mg/dl og kreatininclearance ≥ 50 ml/min/1,73 m2; Levertransaminaser (ALT/AST) ≤ 4 x normal; Afkortningsfraktion >26 % eller udstødningsfraktion >40 % eller > 80 % af normal værdi for alder; Lungefunktionstest, der viser CVC eller FEV1/FVC på >60 % af forventet alder.)
  • Informeret samtykke
  • Ikke gravid eller ammer
  • Minimum forventet levetid på mindst 6 måneder
  • HIV negativ
  • Ingen ukontrollerede infektioner på tidspunktet for cytoreduktion
  • Sygdomsspecifikke inklusionskriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med hæmoglobinopatier > 3 år
  • UCB-enhed med et totalt antal nukleerede celler < 3 x 10e7/kg eller > 2 antigen-mismatching
  • Tilgængelig HLA-matchet relateret levende donor, der kan donere uden tidligere UCB-donation
  • Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for de foregående 6 måneder
  • Enhver aktiv malignitet, MDS eller enhver tidligere malignitet
  • Alvorlig erhvervet aplastisk anæmi
  • DLCO < 60 % af normal værdi for alder; behov for supplerende ilt
  • Ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion (tager i øjeblikket medicin og progression af kliniske symptomer)
  • Graviditet eller ammende mor
  • HIV/HTLV seropositiv, Hep B overfladeantigen positiv eller HCV RNA positiv ved PCR
  • Enhver tilstand, der udelukker seriel opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: RIC navlestrengsblodtransplantation
Konditionering med reduceret intensitet til transplantation af navlestrengsblod
Biologisk: Ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation
Reduceret intensitetskonditionering til ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation
Medicin: Konditionering med reduceret intensitet
Andre navne:
  • Campath
  • Fludarabin
  • Melphalan
  • Thiotepa
  • Hydroxyurinstof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem muligheden for at opnå acceptable rater af donorcelleengraftment (>25 % donorceller efter 180 dage) efter RIC-regimer hos børn < 21 år, der modtager UCBT for ikke-maligne lidelser.
Tidsramme: 180 dage efter transplantation
Bestem muligheden for at opnå acceptable rater af donorcelletransplantation (>25 % donorceller efter 180 dage) efter konditioneringsregimer med reduceret intensitet hos børn < 21 år, der modtager navlestrengsblodtransplantation for ikke-maligne lidelser.
180 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At beskrive tempoet i gendannelse af neutrofile celler
Tidsramme: 42 dage efter transplantation
Neutrofilgenvinding blev defineret som den første dag af et absolut neutrofiltal (ANC) på mere end 500/uL i 3 på hinanden følgende dage, ikke sekundært til granulocytinfusioner
42 dage efter transplantation
At evaluere tempoet for immunrekonstitution.
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Immunrekonstitution efter RIC i UCBT blev beskrevet. CD4-tal er et standardmål for immunrekonstitution og er beskrevet her. Yderligere data er tilgængelige efter anmodning.
1 år efter transplantation
For at bestemme den samlede overlevelse på dag 180 efter transplantation
Tidsramme: 180 dage
For at bestemme den samlede overlevelse på dag 180 efter transplantation: bestemt ved Kaplan Meier overlevelsesanalyse
180 dage
For at beskrive forekomsten af ​​akut graft versus værtssygdom (GVHD) (II - IV)
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
For at beskrive forekomsten af ​​akut graft versus host sygdom (GVHD) (II - IV): målt ved kumulativ incidensanalyse
100 dage efter transplantation
For at beskrive forekomsten af ​​grad 3-4 organtoksicitet
Tidsramme: 2 år efter transplantation
2 år efter transplantation
At evaluere langsigtede komplikationer, såsom sterilitet, endokrinopati og vækstsvigt
Tidsramme: mindst 2 år efter transplantationen
mindst 2 år efter transplantationen
At evaluere forekomsten af ​​sene transplantationsfejl 2 år efter transplantationen
Tidsramme: 2 år efter transplantation
2 år efter transplantation
At beskrive tempoet i blodpladegendannelse
Tidsramme: 180 dage efter transplantation
Blodpladeimplantation blev defineret som den første dag med blodpladetal mere end 50.000/uL i 7 på hinanden følgende dage uden transfusioner
180 dage efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Suhag Parikh, MD, Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. august 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2008

Først opslået (SKØN)

1. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

13. august 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2014

Sidst verificeret

1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00008753

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner