非恶性疾病儿科患者脐带血移植的低强度调节
2014年7月23日 更新者：Duke University
儿科患者降低强度调节的初步研究
主要目标是确定在 21 岁以下因非恶性疾病接受脐带血移植的儿科患者中，在降低强度调节 (RIC) 方案后达到可接受的供体细胞植入率（180 天时 >25% 供体嵌合体）的可行性。
研究概览
详细说明
采用清髓剂量的化学疗法和/或放射疗法，主要目的是根除恶性细胞。 此外，这些方案发挥不同程度的免疫抑制/免疫消融作用，有助于降低宿主造血细胞排斥的可能性。 然而，清髓/免疫清除方案也与显着的方案相关毒性 (RRT) 和方案相关死亡率 (RRM) 相关，这可能导致高达 20% 的患者死亡，严重器官功能障碍或衰竭的发生率明显更高。 虽然大多数这些 RRT 通常发生在前 100 天[例如 VOD（静脉闭塞性疾病）、肺或颅内出血、多器官衰竭 (MOF)]，TBI 和/或化疗有显着的长期毒性，包括生长障碍、性腺功能障碍/衰竭、甲状腺功能减退症、白内障、神经认知障碍和第二恶性肿瘤.
主要目标是确定在 21 岁以下因非恶性疾病接受脐带血移植的儿科患者中，在降低强度调节 (RIC) 方案后达到可接受的供体细胞植入率（180 天时 >25% 供体嵌合体）的可行性。
次要目标是：
- 描述中性粒细胞和血小板恢复的速度
- 评估免疫重建的速度。
- 确定移植后第 100 天和第 180 天的治疗相关死亡率、总生存期和无病生存期
- 描述急性移植物抗宿主病 (GVHD) (II - IV) 和慢性广泛性 GVHD 的发生率
- 描述 3-4 级器官毒性的发生率
- 评估长期并发症，如不育、内分泌病和生长障碍
- 评估移植后 2 年晚期移植物失败的发生率
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center Pediatric Blood and Marrow Transplant Program
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 21年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 0-21 岁，诊断为免疫缺陷、先天性骨髓衰竭综合征、先天性代谢错误或遗传性贫血
- 适当匹配的相关或无关脐带血单位，细胞剂量≥ 3 x 10e7cells/kg
- 性能分数（lansky 或 karnofsky）大于或等于 70
- 足够的器官功能（肌酐 ≤ 2.0 mg/dl 和肌酐清除率 ≥ 50 ml/min/1.73 平方米；肝转氨酶 (ALT/AST) ≤ 4 x 正常值；缩短分数 >26% 或射血分数 >40% 或 > 年龄正常值的 80%；肺功能测试显示 CVC 或 FEV1/FVC > 60% 的预测年龄。）
- 知情同意
- 未怀孕或哺乳
- 最低预期寿命至少 6 个月
- 艾滋病毒阴性
- 细胞减灭术时无不受控制的感染
- 特定疾病的纳入标准
排除标准：
- 血红蛋白病患者 > 3 岁
- 有核细胞总数 < 3 x 10e7/kg 或 > 2 抗原错配的 UCB 单位
- 可用的 HLA 匹配的相关活体捐赠者无需先前的 UCB 捐赠即可捐赠
- 过去 6 个月内进行过同种异体造血干细胞移植
- 任何活动性恶性肿瘤、MDS 或任何恶性肿瘤病史
- 严重获得性再生障碍性贫血
- DLCO < 年龄正常值的 60%；补充氧气的要求
- 不受控制的细菌、病毒或真菌感染（目前正在服药且临床症状进展）
- 怀孕或哺乳的母亲
- HIV/HTLV 血清反应阳性、Hep B 表面抗原阳性或通过 PCR 检测出 HCV RNA 阳性
- 任何妨碍连续随访的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：RIC 脐带血移植
脐带血移植的低强度调理
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无关脐带血移植的低强度调节
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确定接受 UCBT 治疗非恶性疾病的 21 岁以下儿童接受 RIC 方案后达到可接受的供体细胞植入率（180 天时供体细胞 >25%）的可行性。
大体时间：移植后 180 天
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确定在 21 岁以下因非恶性疾病接受脐带血移植的儿童中降低强度调节方案后达到可接受的供体细胞植入率（180 天时 >25% 供体细胞）的可行性。
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移植后 180 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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描述中性粒细胞恢复的速度
大体时间：移植后42天
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中性粒细胞恢复被定义为绝对中性粒细胞计数 (ANC) 连续 3 天超过 500/uL 的第一天，而不是继发于粒细胞输注
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移植后42天
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评估免疫重建的速度。
大体时间：移植后1年
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描述了 UCBT 中 RIC 后的免疫重建。
CD4 计数是免疫重建的标准衡量标准，在此处进行了描述。
可根据要求提供其他数据。
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移植后1年
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确定移植后第 180 天的总体存活率
大体时间：180天
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确定移植后第 180 天的总体存活率：通过 Kaplan Meier 存活分析确定
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180天
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描述急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率 (II - IV)
大体时间：移植后100天
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描述急性移植物抗宿主病 (GVHD) (II - IV) 的发生率：通过累积发生率分析来衡量
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移植后100天
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描述 3-4 级器官毒性的发生率
大体时间：移植后2年
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移植后2年
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评估长期并发症，如不育、内分泌病和生长障碍
大体时间：移植后至少 2 年
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移植后至少 2 年
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评估移植后 2 年晚期移植物失败的发生率
大体时间：移植后2年
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移植后2年
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描述血小板恢复的速度
大体时间：移植后 180 天
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血小板植入定义为连续 7 天血小板计数超过 50,000/uL 且未输血的第一天
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移植后 180 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Suhag Parikh, MD、Duke Pediatric Blood and Marrow Transplant
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年10月1日
初级完成 (实际的)
2012年12月1日
研究完成 (实际的)
2014年4月1日
研究注册日期
首次提交
2008年8月28日
首先提交符合 QC 标准的
2008年8月29日
首次发布 (估计)
2008年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年8月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年7月23日
最后验证
2014年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Pro00008753
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