筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるSB-509の臨床試験 (ALS)
2012年10月30日 更新者：Sangamo Therapeutics
筋萎縮性側索硬化症患者を対象としたSB-509の第2相反復投与臨床試験
研究の目的は、ALS患者の病気の進行に対する治験薬SB-509の効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
SB-509 には、タンパク質の遺伝子 (DNA - 生物学的な「設計図」の一種) が含まれています。
研究の医師が首、腕、脚の筋肉に SB-509 を注射すると、薬剤が注射部位の周囲の筋肉や神経細胞に入り、これらの細胞にタンパク質を生成させます。
このタンパク質は、細胞に血管内皮増殖因子 (VEGF-A) と呼ばれる独自のタンパク質の 1 つの生産を増加させ、神経や筋肉の構造と機能を改善する可能性があります。
さらに、細胞内の追加の 28 種類のタンパク質のレベルにも変化があります。
これらのタンパク質は、細胞の成長を促進する機能、細胞内の構造体、生成物の合成を助け、免疫細胞に影響を与える機能があり、機能が不明なものもあります。
自身の VEGF タンパク質の増加により、ALS によって損傷した神経と筋肉が保護され、修復される可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
45
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Coordinated Clinical Research
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- The University of Kansas Medical Center (KU)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ALSの臨床診断を受けた18歳から85歳までの男性または女性
- 努力肺活量 (FVC) > 予測値の 60%
- 四肢の筋萎縮および筋力低下の臨床的証拠を伴う最初の症状の発症から 3 年未満の ALS 患者。
- リルゾールを服用している被験者は、毒性の証拠がなく、少なくとも 30 日間安定した用量を服用していなければなりません
- 妊娠の可能性のある女性と子供を作る可能性のある男性は、治療段階を通じて、および最後の治験治療後少なくとも30日間は、医学的に許容される物理的バリア（コンドーム、隔膜、子宮頸管キャップ）を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- 侵襲的または非侵襲的人工換気に依存
- 球発症型ALSまたはその他の活動性神経筋疾患/神経変性疾患の患者。
- 1 型または 2 型糖尿病。
- 慢性または活動性の心臓、肝臓、腎臓、または肺疾患、または加齢黄斑変性の証拠。
- 既知の免疫疾患または免疫不全疾患の現在または病歴
- 重大な意思決定能力がない認知障害、大うつ病、統合失調症、認知症（例: アルツハイマー病）。
- 悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴（少なくとも5年間完全寛解状態である場合を除く）
- 前がん状態（例： バレット食道、異形成）、または VEGF 刺激により大幅に増殖する可能性のある良性腫瘍。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：コホート1
首、腕、脚へのIM注射によるSB-509薬物投与
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SB-509 60 mg の筋肉内注射。
0日目と90日目の2回投与。
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アクティブコンパレータ：コホート 2
脚へのIM注射によるSB-509薬物投与
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SB-509 60 mg の筋肉内注射。
0日目と90日目の2回投与。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) によって測定した、ALS 患者の疾患の進行に対する SB-509 の効果を評価する。
時間枠：11ヶ月
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11ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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A) 努力肺活量、神経生理学的指数、徒手筋検査、および生存に対する SB-509 の効果を評価する。 b) ALS における SB-509 の安全性と忍容性。 c) SB-509を受けたALS患者における幹細胞の動員。
時間枠：11ヶ月
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11ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Ely Benaim, M.D.、Sangamo Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年9月1日
一次修了 (実際)
2010年6月1日
研究の完了 (実際)
2010年6月1日
試験登録日
最初に提出
2008年9月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年9月5日
最初の投稿 (見積もり)
2008年9月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年11月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年10月30日
最終確認日
2012年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SB-509-0801
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。