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Sperimentazione clinica di SB-509 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (ALS)

30 ottobre 2012 aggiornato da: Sangamo Therapeutics

Uno studio clinico di fase 2 a dosaggio ripetuto di SB-509 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti del farmaco sperimentale SB-509 sulla progressione della malattia in soggetti con SLA

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SB-509 contiene il gene (DNA, una sorta di "progetto" biologico) per una proteina. Quando un medico dello studio inietta l'SB-509 nei muscoli del collo, delle braccia e/o delle gambe, il farmaco entra nelle cellule muscolari e nervose attorno ai siti di iniezione e induce queste cellule a produrre una proteina. Questa proteina fa sì che le tue cellule aumentino la produzione di una tua proteina chiamata fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF-A), che può migliorare la struttura e la funzione di nervi e muscoli. Inoltre, ci sono cambiamenti nei livelli di 28 proteine ​​aggiuntive nelle cellule. Queste proteine ​​funzionano per promuovere la crescita delle cellule, sono strutture nelle cellule, aiutano a sintetizzare i prodotti e influenzano le cellule immunitarie e alcune hanno funzioni sconosciute. Questo aumento delle tue proteine ​​VEGF può proteggere e riparare i nervi e i muscoli danneggiati causati dalla SLA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 85 anni con diagnosi clinica di SLA
  • Capacità vitale forzata (FVC) > 60% del previsto
  • Meno di 3 anni di SLA dall'insorgenza del primo sintomo con evidenza clinica di atrofia e debolezza muscolare degli arti.
  • I soggetti che assumono Riluzolo devono essere stati a una dose stabile per almeno 30 giorni senza evidenza di tossicità
  • Le donne in età fertile e gli uomini in età fertile devono accettare di utilizzare una barriera fisica accettabile dal punto di vista medico (preservativo, diaframma e cappuccio cervicale) durante la fase di trattamento e per almeno 30 giorni dopo l'ultimo trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o che stanno allattando
  • A seconda della ventilazione artificiale invasiva o non invasiva
  • Pazienti con SLA ad esordio bulbare o con altre malattie neuromuscolari/neurodegenerative attive.
  • Diabete di tipo 1 o di tipo 2.
  • Evidenza di malattie cardiache, epatiche, renali o polmonari croniche o attive o degenerazione maculare senile.
  • Attualità o storia di malattie immunitarie o di immunodeficienza note
  • Pazienti con compromissione cognitiva con significativa incapacità decisionale, depressione maggiore, schizofrenia o demenza (ad es. Il morbo di Alzheimer).
  • Malignità o storia di malignità, tranne che è stata in completa remissione per almeno 5 anni
  • Condizioni precancerose (ad es. esofago di Barrett, displasie) o tumori benigni che hanno il potenziale per una crescita significativa dovuta alla stimolazione del VEGF.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Coorte 1
Somministrazione del farmaco SB-509 tramite iniezione IM di collo, braccia e gambe
Droga: SB-509
Iniezione intramuscolare di 60 mg di SB-509. Due dosi il giorno 0 e il giorno 90.
Comparatore attivo: Coorte 2
Somministrazione del farmaco SB-509 tramite iniezione IM delle gambe
Droga: SB-509
Iniezione intramuscolare di 60 mg di SB-509. Due dosi il giorno 0 e il giorno 90.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di SB-509 sulla progressione della malattia nei soggetti con SLA, come misurato dalla ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: 11 mesi
11 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare a) l'effetto di SB-509 sulla capacità vitale forzata, sull'indice neurofisiologico, sul test muscolare manuale e sulla sopravvivenza. b) sicurezza e tollerabilità dell'SB-509 nella SLA. c) mobilizzazione delle cellule staminali in soggetti con SLA che ricevono SB-509.
Lasso di tempo: 11 mesi
11 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 settembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 settembre 2008

Primo Inserito (Stima)

8 settembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 novembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2012

Ultimo verificato

1 ottobre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SB-509-0801

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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