Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания SB-509 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (ALS)

30 октября 2012 г. обновлено: Sangamo Therapeutics

Клинические испытания фазы 2 с повторным введением SB-509 у субъектов с боковым амиотрофическим склерозом

Цель исследования - оценить влияние исследуемого препарата SB-509 на прогрессирование заболевания у субъектов с БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

SB-509 содержит ген (ДНК — своего рода биологический «чертеж») белка. Когда врач-исследователь вводит SB-509 в мышцы шеи, рук и/или ног, препарат проникает в мышечные и нервные клетки вокруг места инъекции и заставляет эти клетки вырабатывать белок. Этот белок заставляет ваши клетки увеличивать выработку одного из ваших собственных белков, называемого фактором роста эндотелия сосудов (VEGF-A), который может улучшить структуру и функцию нервов и мышц. Кроме того, в ваших клетках происходят изменения в уровнях 28 дополнительных белков. Эти белки способствуют росту клеток, являются клеточными структурами, помогают синтезировать продукты и воздействуют на иммунные клетки, а функции некоторых из них неизвестны. Это увеличение ваших собственных белков VEGF может защитить и восстановить поврежденные нервы и мышцы, вызванные БАС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

45

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 85 лет с клиническим диагнозом БАС.
  • Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) > 60% от прогнозируемого
  • Менее 3 лет БАС с момента появления первых симптомов с клиническими признаками атрофии и слабости мышц конечностей.
  • Субъекты, принимающие рилузол, должны были принимать стабильную дозу в течение не менее 30 дней без признаков токсичности.
  • Женщина детородного возраста и мужчина детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения физического барьера (презерватив, диафрагма и цервикальный колпачок) на этапе лечения и в течение не менее 30 дней после последнего исследуемого лечения.

Критерий исключения:

  • Женщины, которые беременны или в настоящее время кормят грудью
  • Зависит от инвазивной или неинвазивной искусственной вентиляции
  • Пациенты с бульбарным началом БАС или с другими активными нервно-мышечными/нейродегенеративными заболеваниями.
  • Сахарный диабет 1 или 2 типа.
  • Доказательства хронических или активных заболеваний сердца, печени, почек или легких или возрастной дегенерации желтого пятна.
  • Текущие или история известных иммунных или иммунодефицитных заболеваний
  • Пациенты с когнитивными нарушениями со значительной неспособностью принимать решения, большой депрессией, шизофренией или деменцией (например, Болезнь Альцгеймера).
  • Злокачественное новообразование или злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением полной ремиссии в течение не менее 5 лет.
  • Предраковые состояния (например, пищевод Барретта, дисплазии) или доброкачественные опухоли, которые имеют потенциал для значительного роста из-за стимуляции VEGF.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Когорта 1
Введение препарата SB-509 посредством внутримышечной инъекции в шею, руки и ноги
Лекарство: СБ-509
Внутримышечно 60 мг SB-509. Две дозы в День 0 и День 90.
Активный компаратор: Когорта 2
Введение препарата SB-509 посредством внутримышечной инъекции в ноги
Лекарство: СБ-509
Внутримышечно 60 мг SB-509. Две дозы в День 0 и День 90.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить влияние SB-509 на прогрессирование заболевания у субъектов с БАС, измеренное с помощью пересмотренной шкалы функциональной оценки БАС (ALSFRS-R).
Временное ограничение: 11 месяцев
11 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить а) влияние SB-509 на форсированную жизненную емкость легких, нейрофизиологический индекс, ручной мышечный тест и выживаемость. б) безопасность и переносимость SB-509 при БАС. c) мобилизация стволовых клеток у субъектов с БАС, получающих SB-509.
Временное ограничение: 11 месяцев
11 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sangamo Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 сентября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 сентября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 сентября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

1 ноября 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 октября 2012 г.

Последняя проверка

1 октября 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SB-509-0801

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться