Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie van SB-509 bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (ALS)

30 oktober 2012 bijgewerkt door: Sangamo Therapeutics

Een klinische fase 2-studie met herhaalde dosering van SB-509 bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Het doel van de studie is het evalueren van de effecten van het onderzoeksgeneesmiddel, SB-509, op de progressie van de ziekte bij personen met ALS

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SB-509 bevat het gen (DNA - een soort biologische "blauwdruk") voor een eiwit. Wanneer een onderzoeksarts SB-509 injecteert in de spieren van uw nek, armen en/of benen, dringt het medicijn de spier- en zenuwcellen rond de injectieplaatsen binnen en zorgt ervoor dat deze cellen een eiwit maken. Dit eiwit zorgt ervoor dat uw cellen de productie verhogen van een van uw eigen eiwitten, de vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF-A), die de structuur en functie van zenuwen en spieren kan verbeteren. Bovendien zijn er veranderingen in de niveaus van 28 extra eiwitten in uw cellen. Deze eiwitten bevorderen de groei van cellen, zijn structuren in cellen, helpen bij het synthetiseren van producten en beïnvloeden immuuncellen, en sommige hebben onbekende functies. Deze toename van uw eigen VEGF-eiwitten kan de door ALS veroorzaakte beschadigde zenuwen en spieren beschermen en herstellen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

45

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw tussen de 18 en 85 jaar met klinische diagnose ALS
  • Geforceerde vitale capaciteit (FVC) > 60% van voorspeld
  • Minder dan 3 jaar ALS sinds het begin van het eerste symptoom met klinisch bewijs van atrofie en zwakte van de ledematen.
  • Proefpersonen die Riluzol gebruiken, moeten gedurende ten minste 30 dagen een stabiele dosis hebben gehad zonder bewijs van toxiciteit
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen die kinderen kunnen krijgen, moeten ermee instemmen een medisch aanvaardbare fysieke barrière te gebruiken (condoom, pessarium en pessarium) tijdens de behandelingsfase en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste onderzoeksbehandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn of momenteel borstvoeding geven
  • Afhankelijk van invasieve of niet-invasieve kunstmatige beademing
  • Patiënten met ALS met bulbaire aanvang of met andere actieve neuromusculaire/neurodegeneratieve ziekten.
  • Diabetes type 1 of type 2.
  • Bewijs van chronische of actieve hart-, lever-, nier- of longziekten, of leeftijdsgebonden maculaire degeneratie.
  • Huidige of geschiedenis van bekende immuun- of immunodeficiëntiestoornissen
  • Patiënten met cognitieve stoornissen met significante onvermogen om beslissingen te nemen, of ernstige depressie, of schizofrenie, of dementie (bijv. Ziekte van Alzheimer).
  • Maligniteit of een voorgeschiedenis van maligniteit, behalve dat deze al ten minste 5 jaar in volledige remissie is
  • Voorstadia van kanker (bijv. Barrett-slokdarm, dysplasie) of goedaardige tumoren die door VEGF-stimulatie potentieel aanzienlijk kunnen groeien.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Cohort 1
SB-509 medicijntoediening via IM-injectie van nek, armen en benen
Geneesmiddel: SB-509
Intramusculaire injectie van 60 mg SB-509. Twee doses op dag 0 en dag 90.
Actieve vergelijker: Cohort 2
SB-509 medicijntoediening via IM injectie van benen
Geneesmiddel: SB-509
Intramusculaire injectie van 60 mg SB-509. Twee doses op dag 0 en dag 90.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om het effect van SB-509 op de progressie van de ziekte bij personen met ALS te evalueren, zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R).
Tijdsspanne: 11 maanden
11 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om a) het effect van SB-509 op geforceerde vitale capaciteit, neurofysiologische index, handmatige spiertest en overleving te evalueren. b) veiligheid en verdraagbaarheid van SB-509 bij ALS. c) stamcelmobilisatie bij personen met ALS die SB-509 krijgen.
Tijdsspanne: 11 maanden
11 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 september 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

8 september 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 november 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2012

Laatst geverifieerd

1 oktober 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SB-509-0801

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren