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Ensayo clínico de SB-509 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (ALS)

30 de octubre de 2012 actualizado por: Sangamo Therapeutics

Un ensayo clínico de fase 2 de dosificación repetida de SB-509 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica

El propósito del estudio es evaluar los efectos del fármaco en investigación, SB-509, sobre la progresión de la enfermedad en sujetos con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

SB-509 contiene el gen (ADN, una especie de "modelo" biológico) de una proteína. Cuando un médico del estudio inyecta SB-509 en los músculos de su cuello, brazos y/o piernas, el medicamento ingresa a las células musculares y nerviosas alrededor de los sitios de inyección y hace que estas células produzcan una proteína. Esta proteína hace que sus células aumenten la producción de una de sus propias proteínas llamada factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF-A), que puede mejorar la estructura y el funcionamiento de los nervios y los músculos. Además, hay cambios en los niveles de 28 proteínas adicionales en sus células. Estas proteínas funcionan para promover el crecimiento de las células, son estructuras en las células, ayudan a sintetizar productos y afectan a las células inmunitarias, y algunas tienen funciones desconocidas. Este aumento en sus propias proteínas VEGF puede proteger y reparar los nervios y músculos dañados causados ​​por la ELA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer entre 18 y 85 años con diagnóstico clínico de ELA
  • Capacidad Vital Forzada (FVC) > 60% de lo previsto
  • Menos de 3 años de ELA desde el inicio del primer síntoma con evidencia clínica de atrofia y debilidad muscular en las extremidades.
  • Los sujetos que toman Riluzol deben haber estado en una dosis estable durante al menos 30 días sin evidencia de toxicidad
  • Las mujeres en edad fértil y los hombres en edad fértil deben aceptar usar una barrera física médicamente aceptable (preservativo, diafragma y capuchón cervical) durante la fase de tratamiento y durante al menos 30 días después del último tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Dependiente de ventilación artificial invasiva o no invasiva
  • Pacientes con ELA de inicio bulbar o con otras enfermedades neuromusculares/neurodegenerativas activas.
  • Diabetes tipo 1 o tipo 2.
  • Evidencia de enfermedades cardíacas, hepáticas, renales o pulmonares crónicas o activas, o degeneración macular relacionada con la edad.
  • Antecedentes o antecedentes de trastornos inmunológicos o inmunodeficiencia conocidos
  • Pacientes con deterioro cognitivo con incapacidad significativa para tomar decisiones, depresión mayor, esquizofrenia o demencia (p. enfermedad de Alzheimer).
  • Neoplasia maligna o antecedentes de neoplasia maligna, excepto que haya estado en remisión completa durante al menos 5 años
  • Condiciones precancerosas (por ej. esófago de Barrett, displasias) o tumores benignos que tienen potencial de crecimiento significativo debido a la estimulación con VEGF.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Cohorte 1
Administración del fármaco SB-509 mediante inyección IM en cuello, brazos y piernas
Droga: SB-509
Inyección intramuscular de 60 mg de SB-509. Dos dosis el día 0 y el día 90.
Comparador activo: Cohorte 2
Administración del fármaco SB-509 mediante inyección IM en las piernas
Droga: SB-509
Inyección intramuscular de 60 mg de SB-509. Dos dosis el día 0 y el día 90.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar el efecto de SB-509 sobre la progresión de la enfermedad en sujetos con ELA, según lo medido por la Escala de Calificación Funcional de ELA - Revisada (ALSFRS-R).
Periodo de tiempo: 11 meses
11 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar a) el efecto de SB-509 sobre la Capacidad Vital Forzada, el Índice Neurofisiológico, la Prueba Muscular Manual y la supervivencia. b) seguridad y tolerabilidad de SB-509 en ALS. c) movilización de células madre en sujetos con ELA que reciben SB-509.
Periodo de tiempo: 11 meses
11 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sangamo Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de septiembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de septiembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

1 de noviembre de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2012

Última verificación

1 de octubre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SB-509-0801

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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