근위축성측삭경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 SB-509의 임상시험 (ALS)
2012년 10월 30일 업데이트: Sangamo Therapeutics
근위축성 측삭경화증 환자 대상 SB-509 반복투여 임상 2상
이 연구의 목적은 ALS 환자의 질병 진행에 대한 조사 약물인 SB-509의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
SB-509에는 단백질에 대한 유전자(DNA-일종의 생물학적 "청사진")가 포함되어 있습니다.
연구 의사가 목, 팔 및/또는 다리의 근육에 SB-509를 주사하면 약물이 주사 부위 주변의 근육과 신경 세포로 들어가 이 세포가 단백질을 만들도록 합니다.
이 단백질은 신경과 근육의 구조와 기능을 개선할 수 있는 혈관 내피 성장 인자(VEGF-A)라고 하는 자체 단백질 중 하나의 생산을 증가시킵니다.
또한 세포에 있는 28개의 추가 단백질 수준에 변화가 있습니다.
이러한 단백질은 세포의 성장을 촉진하는 기능을 하고, 세포의 구조이며, 제품 합성을 돕고, 면역 세포에 영향을 미치며, 일부는 기능이 알려지지 않았습니다.
이러한 VEGF 단백질의 증가는 ALS로 인해 손상된 신경과 근육을 보호하고 복구할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
45
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- Coordinated Clinical Research
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- The University of Kansas Medical Center (KU)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세에서 85세 사이의 남성 또는 여성으로 ALS의 임상적 진단을 받았습니다.
- 강제 폐활량(FVC) > 예측의 60%
- 사지 근육 위축 및 쇠약의 임상적 증거가 있는 첫 증상이 시작된 후 ALS가 3년 미만인 경우.
- Riluzole을 복용하는 피험자는 독성의 증거 없이 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 가임기 여성과 가임기 남성은 치료 단계 전체와 마지막 연구 치료 후 최소 30일 동안 의학적으로 허용되는 물리적 장벽(콘돔, 격막 및 자궁경부 캡)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 현재 수유 중인 여성
- 침습적 또는 비침습적 인공호흡에 따라 다름
- 구근 발병 ALS 또는 기타 활동성 신경근/신경퇴행성 질환이 있는 환자.
- 제1형 또는 제2형 당뇨병.
- 만성 또는 활동성 심장, 간, 신장 또는 폐 질환 또는 연령 관련 황반 변성의 증거.
- 알려진 면역 또는 면역결핍 질환의 현재 또는 병력
- 상당한 의사 결정 능력이 없는 인지 장애, 주요 우울증, 조현병 또는 치매(예: 알츠하이머병).
- 악성 종양 또는 악성 병력(최소 5년 동안 완전 관해 상태인 경우 제외)
- 전암 상태(예: 바렛 식도, 이형성증) 또는 VEGF 자극으로 인해 상당한 성장 가능성이 있는 양성 종양.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 코호트 1
SB-509 목, 팔, 다리 근육주사를 통한 약물투여
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SB-509 60mg을 근육주사.
0일과 90일에 2회 투여.
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활성 비교기: 코호트 2
다리 IM 주사를 통한 SB-509 약물 투여
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SB-509 60mg을 근육주사.
0일과 90일에 2회 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R)에 의해 측정된 바와 같이, ALS 피험자에서 질환의 진행에 대한 SB-509의 효과를 평가하기 위함.
기간: 11개월
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11개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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A) SB-509가 강제폐활량, 신경생리지수, 도수근검사 및 생존에 미치는 영향을 평가하기 위함. b) ALS에서 SB-509의 안전성 및 내약성. c) SB-509를 투여받은 ALS 대상체에서 줄기 세포 동원.
기간: 11개월
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11개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 9월 5일
처음 게시됨 (추정)
2008년 9월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 10월 30일
마지막으로 확인됨
2012년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SB-509-0801
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