Klinisk prövning av SB-509 i försökspersoner med amyotrofisk lateralskleros (ALS) (ALS)
30 oktober 2012 uppdaterad av: Sangamo Therapeutics
En klinisk fas 2-studie med upprepad dosering av SB-509 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros
Syftet med studien är att utvärdera effekterna av prövningsläkemedlet, SB-509 på utvecklingen av sjukdomen hos patienter med ALS
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
SB-509 innehåller genen (DNA-en slags biologisk "blueprint") för ett protein.
När en studieläkare injicerar SB-509 i musklerna i din nacke, armar och/eller ben kommer läkemedlet in i muskel- och nervcellerna runt injektionsställena och får dessa celler att bilda ett protein.
Detta protein får dina celler att öka produktionen av ett av dina egna proteiner som kallas vaskulär endoteltillväxtfaktor (VEGF-A), vilket kan förbättra strukturen och funktionen hos nerver och muskler.
Dessutom finns det förändringar i nivåerna av ytterligare 28 proteiner i dina celler.
Dessa proteiner fungerar för att främja tillväxten av celler, är strukturer i celler, hjälper till att syntetisera produkter och påverkar immunceller, och vissa har okända funktioner.
Denna ökning av dina egna VEGF-proteiner kan skydda och reparera skadade nerver och muskler som orsakas av ALS.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
45
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
- Coordinated Clinical Research
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- The University of Kansas Medical Center (KU)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna mellan 18 och 85 år med klinisk diagnos av ALS
- Forcerad Vital Capacity (FVC) > 60 % av förväntad
- Mindre än 3 år av ALS sedan debuten av det första symtomet med kliniska tecken på muskelatrofi och svaghet i extremiteterna.
- Försökspersoner som tar Riluzole måste ha haft en stabil dos i minst 30 dagar utan tecken på toxicitet
- Kvinnor i fertil ålder och män som kan skapa barn måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar fysisk barriär (kondom, diafragma och livmoderhalsmössa) under behandlingsfasen och i minst 30 dagar efter den senaste studiebehandlingen.
Exklusions kriterier:
- Kvinnor som är gravida eller för närvarande ammar
- Beroende på invasiv eller icke-invasiv konstgjord ventilation
- Patienter med bulbar debut ALS eller med andra aktiva neuromuskulära/neurodegenerativa sjukdomar.
- Typ 1 eller typ 2 diabetes.
- Bevis på kroniska eller aktiva hjärt-, lever-, njur- eller lungsjukdomar eller åldersrelaterad makuladegeneration.
- Aktuell eller historia av kända immun- eller immunbriststörningar
- Patienter med kognitiv funktionsnedsättning med betydande oförmåga att fatta beslut, eller allvarlig depression, eller schizofreni eller demens (t. Alzheimers sjukdom).
- Malignitet eller tidigare malignitet, förutom att den har varit i fullständig remission i minst 5 år
- Pre-cancerösa tillstånd (t.ex. Barretts matstrupe, dysplasier) eller benigna tumörer som har potential för betydande tillväxt på grund av VEGF-stimulering.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Kohort 1
SB-509 läkemedelsadministration via IM-injektion av nacke, armar och ben
|
Intramuskulär injektion av 60 mg SB-509.
Två doser på dag 0 och dag 90.
|
|
Aktiv komparator: Kohort 2
SB-509 läkemedelsadministration via IM-injektion av ben
|
Intramuskulär injektion av 60 mg SB-509.
Två doser på dag 0 och dag 90.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att utvärdera effekten av SB-509 på progression av sjukdomen hos patienter med ALS, mätt med ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R).
Tidsram: 11 månader
|
11 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att utvärdera a) effekten av SB-509 på forcerad vitalkapacitet, neurofysiologiskt index, manuellt muskeltest och överlevnad. b) säkerhet och tolerabilitet för SB-509 i ALS. c) stamcellsmobilisering hos patienter med ALS som får SB-509.
Tidsram: 11 månader
|
11 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2008
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 september 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 september 2008
Första postat (Uppskatta)
8 september 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
1 november 2012
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2012
Senast verifierad
1 oktober 2012
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SB-509-0801
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .