Badanie kliniczne SB-509 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) (ALS)
30 października 2012 zaktualizowane przez: Sangamo Therapeutics
Badanie kliniczne fazy 2 z wielokrotnym dawkowaniem SB-509 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym
Celem badania jest ocena wpływu badanego leku SB-509 na progresję choroby u osób z ALS
Przegląd badań
Szczegółowy opis
SB-509 zawiera gen (DNA – rodzaj biologicznego „planu”) dla białka.
Kiedy lekarz prowadzący badanie wstrzykuje SB-509 w mięśnie szyi, ramion i/lub nóg, lek dostaje się do komórek mięśniowych i nerwowych wokół miejsca wstrzyknięcia i powoduje, że komórki te wytwarzają białko.
Białko to powoduje, że twoje komórki zwiększają produkcję jednego z twoich własnych białek, zwanego czynnikiem wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF-A), który może poprawić strukturę i funkcję nerwów i mięśni.
Ponadto w twoich komórkach zachodzą zmiany w poziomie 28 dodatkowych białek.
Białka te działają w celu promowania wzrostu komórek, są strukturami w komórkach, pomagają w syntezie produktów i wpływają na komórki odpornościowe, a niektóre mają nieznane funkcje.
Ten wzrost twoich własnych białek VEGF może chronić i naprawiać uszkodzone nerwy i mięśnie spowodowane przez ALS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
45
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Coordinated Clinical Research
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- The University of Kansas Medical Center (KU)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 85 lat z kliniczną diagnozą ALS
- Natężona pojemność życiowa (FVC) > 60% wartości przewidywanej
- Mniej niż 3 lata ALS od początku pierwszego objawu z klinicznymi dowodami zaniku i osłabienia mięśni kończyn.
- Osoby przyjmujące Riluzol muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni bez oznak toksyczności
- Kobieta w wieku rozrodczym i mężczyzna w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej bariery fizycznej (prezerwatywa, diafragma i kapturek naszyjkowy) przez cały okres leczenia i przez co najmniej 30 dni po ostatnim leczeniu w ramach badania.
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Zależne od inwazyjnej lub nieinwazyjnej sztucznej wentylacji
- Pacjenci z ALS o początku opuszkowym lub z innymi czynnymi chorobami nerwowo-mięśniowymi/ neurodegeneracyjnymi.
- Cukrzyca typu 1 lub typu 2.
- Dowody na przewlekłe lub czynne choroby serca, wątroby, nerek lub płuc lub zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem.
- Obecne lub w przeszłości znane zaburzenia immunologiczne lub niedobory odporności
- Pacjenci z zaburzeniami funkcji poznawczych ze znaczną niezdolnością do podejmowania decyzji, dużą depresją, schizofrenią lub demencją (np. choroba Alzheimera).
- Złośliwość lub historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem całkowitej remisji przez co najmniej 5 lat
- Stany przedrakowe (np. przełyk Barretta, dysplazja) lub łagodne guzy, które mają potencjał do znacznego wzrostu dzięki stymulacji VEGF.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Kohorta 1
Podawanie leku SB-509 przez wstrzyknięcie domięśniowe w szyję, ramiona i nogi
|
Domięśniowe wstrzyknięcie 60 mg SB-509.
Dwie dawki w dniu 0 i dniu 90.
|
|
Aktywny komparator: Kohorta 2
Podawanie leku SB-509 przez wstrzyknięcie domięśniowe nóg
|
Domięśniowe wstrzyknięcie 60 mg SB-509.
Dwie dawki w dniu 0 i dniu 90.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena wpływu SB-509 na postęp choroby u osobników z ALS, mierzona zrewidowaną Skalą Oceny Funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
Ramy czasowe: 11 miesięcy
|
11 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby ocenić a) wpływ SB-509 na natężoną pojemność życiową, wskaźnik neurofizjologiczny, ręczny test mięśni i przeżycie. b) bezpieczeństwo i tolerancja SB-509 w ALS. c) mobilizacja komórek macierzystych u osobników z ALS otrzymujących SB-509.
Ramy czasowe: 11 miesięcy
|
11 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 września 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 września 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
8 września 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
1 listopada 2012
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 października 2012
Ostatnia weryfikacja
1 października 2012
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SB-509-0801
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .