Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av SB-509 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ALS)

30. oktober 2012 oppdatert av: Sangamo Therapeutics

En fase 2 gjentatt doseringsstudie av SB-509 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med studien er å evaluere effekten av undersøkelsesmiddelet, SB-509 på progresjon av sykdommen hos personer med ALS

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SB-509 inneholder genet (DNA-en slags biologisk "blåkopi") for et protein. Når en studielege injiserer SB-509 i musklene i nakken, armene og/eller bena, kommer stoffet inn i muskel- og nervecellene rundt injeksjonsstedene og får disse cellene til å lage et protein. Dette proteinet får cellene dine til å øke produksjonen av et av dine egne proteiner kalt vaskulær endotelial vekstfaktor (VEGF-A), som kan forbedre strukturen og funksjonen til nerver og muskler. I tillegg er det endringer i nivåene av 28 ekstra proteiner i cellene dine. Disse proteinene fungerer for å fremme vekst av celler, er strukturer i celler, hjelper til med å syntetisere produkter og påvirker immunceller, og noen har ukjente funksjoner. Denne økningen i dine egne VEGF-proteiner kan beskytte og reparere skadede nerver og muskler forårsaket av ALS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne mellom 18 og 85 år med klinisk diagnose ALS
  • Forced Vital Capacity (FVC) > 60 % av antatt
  • Mindre enn 3 år med ALS siden starten av det første symptomet med kliniske tegn på muskelatrofi og svakhet i lemmer.
  • Personer som tar Riluzole må ha hatt en stabil dose i minst 30 dager uten tegn på toksisitet
  • Kvinner i fertil alder og menn med utviklingspotensial må godta å bruke en medisinsk akseptabel fysisk barriere (kondom, membran og cervical cap) gjennom behandlingsfasen og i minst 30 dager etter siste studiebehandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller for tiden ammer
  • Avhengig av invasiv eller ikke-invasiv kunstig ventilasjon
  • Pasienter med bulbar debut ALS eller med andre aktive nevromuskulære/nevrodegenerative sykdommer.
  • Type 1 eller Type 2 diabetes.
  • Bevis på kroniske eller aktive hjerte-, lever-, nyre- eller lungesykdommer, eller aldersrelatert makuladegenerasjon.
  • Nåværende eller historie med kjente immun- eller immunsviktforstyrrelser
  • Pasienter med kognitiv svikt med betydelig manglende evne til å ta beslutninger, eller alvorlig depresjon, eller schizofreni eller demens (f. Alzheimers sykdom).
  • Malignitet eller historie med malignitet, bortsett fra at den har vært i fullstendig remisjon i minst 5 år
  • Forstadier til kreft (f.eks. Barretts esophagus, dysplasier) eller godartede svulster som har potensial for betydelig vekst på grunn av VEGF-stimulering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Kohort 1
SB-509 medikamentadministrasjon via IM-injeksjon av nakke, armer og ben
Legemiddel: SB-509
Intramuskulær injeksjon av 60 mg SB-509. To doser på dag 0 og dag 90.
Aktiv komparator: Kohort 2
SB-509 medikamentadministrasjon via IM-injeksjon av ben
Legemiddel: SB-509
Intramuskulær injeksjon av 60 mg SB-509. To doser på dag 0 og dag 90.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere effekten av SB-509 på progresjon av sykdommen hos personer med ALS, målt med ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R).
Tidsramme: 11 måneder
11 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere a) effekten av SB-509 på tvungen vitalkapasitet, nevrofysiologisk indeks, manuell muskeltest og overlevelse. b) sikkerhet og toleranse for SB-509 i ALS. c) stamcellemobilisering hos personer med ALS som mottar SB-509.
Tidsramme: 11 måneder
11 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. september 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2008

Først lagt ut (Anslag)

8. september 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

1. november 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2012

Sist bekreftet

1. oktober 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SB-509-0801

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på SB-509

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere