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Klinische Studie mit SB-509 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (ALS)

30. Oktober 2012 aktualisiert von: Sangamo Therapeutics

Eine klinische Phase-2-Studie mit wiederholter Gabe von SB-509 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

Der Zweck der Studie besteht darin, die Auswirkungen des Prüfpräparats SB-509 auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit ALS zu bewerten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SB-509 enthält das Gen (DNA – eine Art biologischer „Bauplan“) für ein Protein. Wenn ein Studienarzt SB-509 in die Muskeln Ihres Nackens, Ihrer Arme und/oder Beine injiziert, dringt das Medikament in die Muskel- und Nervenzellen rund um die Injektionsstellen ein und veranlasst diese Zellen, ein Protein zu bilden. Dieses Protein bewirkt, dass Ihre Zellen die Produktion eines Ihrer eigenen Proteine ​​namens vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor (VEGF-A) steigern, der die Struktur und Funktion von Nerven und Muskeln verbessern kann. Darüber hinaus kommt es zu Veränderungen im Spiegel von 28 weiteren Proteinen in Ihren Zellen. Diese Proteine ​​fördern das Wachstum von Zellen, sind Strukturen in Zellen, helfen bei der Synthese von Produkten und beeinflussen Immunzellen, und einige haben unbekannte Funktionen. Dieser Anstieg Ihrer eigenen VEGF-Proteine ​​kann die durch ALS verursachten geschädigten Nerven und Muskeln schützen und reparieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter zwischen 18 und 85 Jahren mit klinischer Diagnose von ALS
  • Forcierte Vitalkapazität (FVC) > 60 % der Vorhersage
  • Weniger als 3 Jahre ALS seit dem Auftreten des ersten Symptoms mit klinischen Anzeichen einer Atrophie und Schwäche der Gliedmaßenmuskulatur.
  • Personen, die Riluzol einnehmen, müssen mindestens 30 Tage lang eine stabile Dosis eingenommen haben, ohne dass Anzeichen einer Toxizität vorliegen
  • Frauen im gebärfähigen Alter und Männer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Behandlungsphase und für mindestens 30 Tage nach der letzten Studienbehandlung eine medizinisch akzeptable physische Barriere (Kondom, Diaphragma und Portiokappe) zu verwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind oder derzeit stillen
  • Abhängig von invasiver oder nicht-invasiver künstlicher Beatmung
  • Patienten mit ALS mit Bulbärbeginn oder anderen aktiven neuromuskulären/neurodegenerativen Erkrankungen.
  • Typ-1- oder Typ-2-Diabetes.
  • Hinweise auf chronische oder aktive Herz-, Leber-, Nieren- oder Lungenerkrankungen oder altersbedingte Makuladegeneration.
  • Aktuelle oder frühere bekannte Immun- oder Immunschwächestörungen
  • Patienten mit kognitiver Beeinträchtigung mit erheblicher Entscheidungsunfähigkeit, schwerer Depression, Schizophrenie oder Demenz (z. B. Alzheimer-Erkrankung).
  • Malignität oder Malignität in der Vorgeschichte, es sei denn, sie befindet sich seit mindestens 5 Jahren in vollständiger Remission
  • Krebsvorstufen (z.B. Barrett-Ösophagus, Dysplasien) oder gutartige Tumoren, die aufgrund der VEGF-Stimulation das Potenzial für ein signifikantes Wachstum haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Kohorte 1
Verabreichung des Arzneimittels SB-509 durch IM-Injektion in Hals, Arme und Beine
Arzneimittel: SB-509
Intramuskuläre Injektion von 60 mg SB-509. Zwei Dosen an Tag 0 und Tag 90.
Aktiver Komparator: Kohorte 2
Verabreichung des Arzneimittels SB-509 durch IM-Injektion in die Beine
Arzneimittel: SB-509
Intramuskuläre Injektion von 60 mg SB-509. Zwei Dosen an Tag 0 und Tag 90.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung von SB-509 auf das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit ALS, gemessen anhand der überarbeiteten ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R).
Zeitfenster: 11 Monate
11 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um a) die Wirkung von SB-509 auf die forcierte Vitalkapazität, den neurophysiologischen Index, den manuellen Muskeltest und das Überleben zu bewerten. b) Sicherheit und Verträglichkeit von SB-509 bei ALS. c) Stammzellmobilisierung bei Patienten mit ALS, die SB-509 erhalten.
Zeitfenster: 11 Monate
11 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. September 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. September 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. November 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2012

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SB-509-0801

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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